2021年12月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--安斯泰来宣布已与Dyno Therapeutics签署许可协议并执行一项选择权，将使用Dyno的CapsidMap™ 平台开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于针对骨骼肌和心肌的基因治疗。
安斯泰来将预付1800万美元和高达16亿美元的里程碑和特许权使用费，以开发用于基因治疗的AAV载体。目前，AAV基因疗法面临着安全性、制造复杂、有效载荷限制、治疗范围窄、部分人对于AAV具有天然免疫力等挑战。而Dyno变革性的CapsidMap平台则有望解决这些问题。CapsidMap平台基于人工智能（AI）技术和体内实验数据，旨在优化AAV载体的细胞靶向蛋白壳，从而提升AAV载体组织靶向性、包装能力和可制造性，突破其免疫逃避特性。除此之外，与传统方法不同，CapsidMap非常适合同时优化跨多个器官的载体衣壳，开发能够为多种疾病提供有效全身治疗的基因疗法。在Dyno之前，安斯泰来已在基因治疗领域有所布局，安斯泰来2020年收购了Audentes Therapeutics；基于此，安斯泰来还在今年4月进一步建立了全球基因治疗卓越中心“Astellas Gene Therapies”。不仅仅是安斯泰来，Dyno公司的CapsidMap平台还曾在2020年与诺华、Sarepta、罗氏和罗氏旗下Spark达成三笔大型合作，所获交易总金额近40亿。➤ 2020年5月11日，Dyno宣布与诺华（Novartis）和Sarepta达成超20亿美元合作，Dyno将与诺华进行眼部疾病基因疗法的开发，与Sarepta则选择了在肌肉疾病领域。➤ 2020年10月14日，Dyno宣布与罗氏和Spark就AAV载体达成价值18亿美元的许可和合作协议。双方将利用CapsidMap平台开发用于中枢神经系统（CNS）和肝脏相关疾病的新一代AAV基因治疗。不可否认的是，仅凭CapsidMap平台就让Sarepta、诺华以及罗氏等行业巨头接连抛出橄榄枝的Dyno公司，肯定具有它的独到之处。Dyno的CapsidMap平台运用Dyno独有的AI技术系统，能够快速发现、设计并优化新型AAV衣壳，即病毒载体的细胞靶向蛋白外壳。CapsidMap能够高通量、系统地生成并评估数百万个新的AAV变体；通过构建大量的合成AAV衣壳序列空间图谱，CapsidMap可以让研究人员快速找到具有改造潜力的增强型基因治疗载体，提升AAV靶向性、克服当前AAV有效载荷、免疫逃避、制造性等问题。▲ 图片来源：Dyno
Dyno的这一技术平台是建立在人类遗传学家乔治·丘奇（George Church）博士实验室开发知识上，乔治·丘奇博士是哈佛医学院遗传学教授，哈佛大学威斯生物工程研究所（Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering）的核心成员。Dyno在AAV衣壳工程上的一些技术突破于2019年11月在Science杂志上发表，Dyno拥有与哈佛大学就该技术签订许可协议的独家选择权。丘奇博士是Dyno的联合创始人，也是该公司科学顾问委员会的主席。▲ 图片来源：Science
除了Dyno公司，也有其他公司尝试设计新的AAV。今年5月初，基因技术公司Affinia Therapeutics完成了1.1亿美元的B轮融资，进一步开发其基因治疗平台。Affinia专有的AAV载体文库AAVSmartLibrary和相关技术可用于改进病毒衣壳蛋白的组织向性、可制造性和预先存在的免疫原性。
参考资料：
1.https://newsroom.astellas.us/2021-12-01-Astellas-and-Dyno-Therapeutics-Announce-Research-Collaboration-to-Develop-Next-Generation-AAV-Gene-Therapy-Vectors-for-Skeletal-and-Cardiac-Muscle?_ga=2.98744535.899745290.1638408661-759844040.1638408661
2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/astellas-becomes-latest-dyno-gene-therapy-partner-1-6b-biobucks-pact-to-join-roche-novartis