B村临床 | 纽福斯、澳宗生物2款新药获批临床，涉及眼科、脑卒中

近日，据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示，B村客官纽福斯自主研发的NR082眼用注射液以1类新药递交临床试验申请并获得临床默示许可，用于治疗Leber遗传性视神经病变。另一位B村客官澳宗生物自主研发的口服TTYP01片（依达拉奉片）则以2.2类新药递交临床试验申请并获得临床默示许可，用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）。

截图来源：CDE

纽福斯：NR082眼用注射液

适应症：Leber遗传性视神经病变(G11778A)

NR082是一款由纽福斯自主研发的体内基因治疗产品，也是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定。此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。

NR082作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

公司创始人李斌教授团队自2008年起即开始对眼科基因治疗技术的研究探索，于2011年发起全球首例LHON基因治疗研究者发起临床试验（IIT1), 并于2017年启动全球最大样本量基因治疗国际多中心研究者发起临床试验（IIT2)，至今已积累全球最长随访时间和最大样本量的安全性、有效性数据，为LHON候选药物的产业化开发提供有利支持。

澳宗生物：TTYP01片（依达拉奉片）

适应症：急性缺血性脑卒中（AIS）  

TTYP01片是澳宗生物自主开发的改良型新药，是一款依达拉奉口服片剂，具有更好的患者顺应性和便利性，可覆盖脑卒中患者急性期和康复期，有望为广大脑卒中患者临床治疗带来获益。依达拉奉是田边三菱制药开发的一款脑保护剂，通过清除自由基，抑制脂质过氧化，从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。该药物于2001年首次在日本上市，用于治疗脑卒中，于2017年获FDA批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），目前两项适应症均在国内获批。

据此前TTYP01片在澳洲完成的1期临床试验结果显示：该药物的安全性及耐受性良好，药代动力学特征与注射液一致，生物利用度超过50%。据悉，此次获批临床的TTYP01片国内1期桥接临床试验拟将在中国健康受试者中评估单/多次给药后安全性、耐受性和药代动力学特征。根据计划，在国内完成桥接研究后，澳宗生物将在2021年底启动TTYP01片3期临床研究，预计2022年底递交新药上市申请（NDA）。

除治疗脑卒中（AIS）外，澳宗生物还将于近期同步启动对肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病（AD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等多种疾病治疗的研发，计划2021年内在中国、美国提交AD与NASH两项适应症的2期临床试验申请。

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