泽布替尼是第一个中国自主研发并获美国 FDA 加速批准上市的抗癌新药，同时也是第一个中国自主研发并获美国 FDA 突破性疗法认定的抗癌新药、第一个获中国国家药监局附条件批准上市的国产 BTK 抑制剂。目前该药已在40多个国家和地区获批，包括中国、美国、欧盟、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市。迄今为止，泽布替尼已递交超过20项针对多个适应证的上市申请，且正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。 此前泽布替尼在美国获得附条件批准用于治疗边缘区淋巴瘤（MZL）适应症，是基于两项单臂临床试验的总缓解率（ORR）结果。其一，MAGNOLIA 研究（NCT03846427）是一项多中心、关键性 2 期临床试验，评估了泽布替尼在接受过至少 1 线抗 CD20 治疗的 R/R MZL 患者中的疗效。该研究共入组 66 例患者，基于 CT 扫描的评估，ORR为 56%（95% CI: 43, 68），完全缓解（CR）率达到 20%；基于优先PET-CT 扫描的评估，ORR 为 67%（95% CI: 54, 78），CR 率为 26%。截至 12 个月时 85% 取得缓解的患者仍处于持续缓解中（95% CI: 67, 93）。所有 MZL 亚型患者中均观察到了缓解。 其二，全球性 1/2 期临床 BGB-3111-AU-003 研究（NCT02343120）评估了 20 例MZL 患者。基于 CT 扫描的评估，泽布替尼取得的 ORR 为 80%（95% CI: 56, 94），CR 率为 20%。截至 12 个月时，仍有 72% 取得缓解的患者处于持续缓解中（95% CI: 40, 88）。 值得一提的是，今年1月14日，泽布替尼被CDE纳入突破性疗法，适应证为成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。此外，百济神州还就泽布替尼治疗自身免疫性疾病进行了探索，针对活动性增殖型狼疮性肾炎启动了 2 期临床。并且在2021年医保谈判后，泽布替尼在国内获批的全部适应症均已纳入医保，医保执行价格为 5440 元/盒，每月治疗费用报销前为10200 元。
百济神州所在的B村集聚创新力量。目前在新药研发领域，园内企业已累计获得临床试验批件345张，包括262张1类新药临床批件；2021年新增56个品种的101张临床试验批件，其中94张为1类新药的临床试验批件。目前累计批准生产上市药品20件，其中包括泽布替尼在内的9款创新药已相继进入国家医保目录，以更优惠的价格造福患者。