B村资讯丨RNA“星火”如何燎动新药行业？这份白皮书给你答案

1月21日，国家生物药技术创新中心、苏州工业园区生物产业发展有限公司（BioBAY）、北京东方高圣控股股份有限公司联合举办《RNA疗法行业白皮书》发布会。白皮书聚焦RNA疗法的学术前沿进展、产业化关键技术与工艺等重要领域，探讨RNA疗法研发难点及发展趋势。发布会上，中国科学院院士谭蔚泓，苏州工业园党工委委员、管委会副主任倪乾，BioBAY总裁殷建国，东方高圣董事长仇思念共同为白皮书揭幕。

传统的小分子药物常常受自身分子结构的制约而“难以成药”，大分子药物同样会受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA药物不仅能够打破 “难以成药性”的魔咒；还能大幅度扩展靶点范围，攻破“不可成药性”的屏障。

中国科学院院士谭蔚泓在为《RNA疗法行业白皮书》作序时表示，自新冠疫情爆发以来，mRNA疫苗行业得到了飞速发展。以此为契机，mRNA技术的发展也突破了从科学的概念验证到行业的产品研发，并带动了整个核酸药物行业（特别是RNA疗法）的快速进展。从科学的角度来看，RNA分子既是遗传信息的载体，亦是蛋白质合成的媒介。从行业的角度来看，基于RNA开发的药物可以弥补大多数蛋白、抗体等大分子药物受限于不可成药靶点的缺陷，有望攻克尚无药物治疗的遗传疾病和其他难治疾病的难题，正成为现代新药第三次浪潮的弄潮儿。

《RNA疗法行业白皮书》以小核酸药物与mRNA 疫苗的发展为例，详解了科学的发现是如何推动技术的进步，并从资本的角度对RNA 行业的市场规模、分布以及企业间的竞争格局进行解析，介绍了国内外核酸药物企业与相关上下游企业的发展情况、技术平台、管线布局以及对外合作与融资等信息。

在技术层面上，国内起步晚，受限于技术积累较薄弱，在临床试验数量和专利方面与欧美国家有一定差距。尽管尚无本土企业自主研发的RNA药物获批上市，但在mRNA序列优化和递送系统领域都有所突破。环状RNA、自复制mRNA、激活RNA等处于研发较早期的技术还有赖于资本的支持，推动其快速发展。LNP（纳米脂质载体）由于脂材的免疫原性及组织积蓄等问题限制了疾病治疗上的应用，需要进一步优化改进。

《RNA疗法行业白皮书》指出，RNA疗法全球市场规模呈快速增长趋势。现阶段mRNA疗法、环状RNA、自复制mRNA以及RNA药物递送技术领域较为资本青睐。在国外，以Moderna、BioNTech、CureVac为代表的知名药企掀起一股核酸药物研发热潮；在国内，中国“制药先锋”砥砺前行紧跟前沿技术蓄势待发，涌现出主诸如艾博生物、圣诺制药、吉玛基因等创新型企业。

《RNA疗法行业白皮书》发布会上，中国科学院院士谭蔚泓就“功能性核酸”作专题报告。此外，先博生物CMC负责人刘佳雯、圣诺医药副总经理田伟伟、环玛生物创始人杨赟、斯微生物创始人沈海法、江苏省疾病预防控制中心副主任朱凤才、海通证券首席分析师余文心分别作报告，从技术、研发、生产、资本等各个维度探讨RNA疗法行业创新之路。

尽管当下专注RNA疗法研发的创新型企业仍是羽翼未丰，但他们更像是点点星火，终有一天将呈燎原之势，带动整个核酸药物产业的进一步发展。如今，核酸药物领域是BioBAY重点布局的产业方向，园内已吸引该领域十余位领军人才前来创业，培育出艾博生物、圣诺医药、吉玛基因、传信生物等国内顶尖的创新公司。同时，BioBAY积极完善产业链条，助力创新企业快速发展。

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