B村临床丨罕见病治疗新方案！润新生物RX208完成II期临床试验首例患者给药
去年5月，润新生物与复宏汉霖签署了独家许可协议，授予复宏汉霖RX208的大中华区权益。本研究由润新生物合作伙伴复宏汉霖发起，是一项单臂、开放、多中心、II期临床研究，旨在评估RX208在BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）患者中的有效性、安全性和药代动力学特征。（相关阅读：B村资讯 | 超11亿元！润新生物授权复宏汉霖BRAFV600E抑制剂RX208大中华区权益）
B村客官润新生物是一家专业从事创新药物研发的高科技公司，在生物医药领域拥有多年丰富经验的归国技术团队创建。公司以自主开发的靶向药物发现平台为基础，专注肿瘤领域进行创新药物的研制，已有3个抗肿瘤创新药物在中国、美国、澳大利亚等国进行临床试验。公司立志把有自主知识产权的创新药物推向国际市场，力争成为创新领先的生物医药企业。
BRAF蛋白是RAF家族成员之一，位于EGFR下游，为RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中上游调节因子，在MAPK/ERK信号通路中起着举足轻重的作用，其基因突变可传导并激活下游MEK和ERK蛋白，从而引起肿瘤细胞生长、增殖和侵袭，其中BRAF V600E突变是最常见的BRAF突变类型。根据中国国家卫健委发布的《罕见病诊疗指南2019年版》，LCH与ECD的主要特征为MAPK/ERK信号通路激活，均存在超过50%的BRAF V600E基因突变率。截至目前，除在美国有一款BRAF抑制剂获批用于BRAF V600E突变型ECD的治疗之外，全球范围内尚无同类靶向疗法获批用于治疗BRAF V600E突变型LCH和ECD，存在尚未解决的治疗需求。
润新生物研发的RX208具有全新的化学母核结构，是具备“同类最佳”潜力的BRAF V600E小分子抑制剂。临床前研究结果表明，RX208具有单一稳定晶型，良好的口服生物利用度及显著的肿瘤抑制活性。早期临床研究也展现出RX208具有良好的安全性、耐受性和有效性，有力支持后续临床研究的开展。
在集聚创新的B村，关注罕见病治疗的除了润新生物，还有亚盛医药、康宁杰瑞、百济神州、信达生物、盛世泰科和基石药业等创新药企。截至目前，B村已有20款在研新药获得了美国FDA的“孤儿药认证”其中包括奥雷巴替尼、恩沃利单抗、泽布替尼、信迪利单抗、舒格利单抗等。小二相信随着润新生物RX208的临床研究推进，未来将会有更过罕见病患者得到更好地治疗。
B村临床丨再传捷报！两款新药又有新进展，来自纽福斯、盛迪亚