B村临床丨国内首款！基石药业ROR1前药ADC申报临床

3月3日，据CDE官网显示，BioBAY园内企业基石药业的注射用CS5001的临床试验申请获受理。这是一款靶向酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）的潜在全球同类最佳抗体偶联药物（ADC），也是国内首款ROR1 ADC药物，曾于今年1月获FDA批准临床。

CS5001最初由LegoChem Biosciences公司开发。2020年10月，基石药业以1000万美元预付款+3.53亿美元里程碑金额引进该药在韩国以外的全球权益。

ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，在成体组织中低表达或者不表达，而在多种肿瘤中都有高表达（各类白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌），是一种极具潜力的ADC靶点。

CS5001是一种靶向ROR1的ADC，采用的是独有的前药ADC技术（pPBD），在PBD毒素上有遮蔽部分，正常组织中没有毒性。当ADC被肿瘤细胞内吞后，遮蔽组分被酶切掉（beta-glucuronidase），毒素恢复毒性杀死肿瘤细胞。

目前，CS5001已在几种临床前癌症模型中证明具有完全的肿瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及药代动力学特征。这些都将会转化为多种实体和血液恶性肿瘤的广泛治疗指标。此外，CS5001利用定向偶联技术获得精准的药物抗体比率（DAR），便于实现均质生产及大规模生产。（相关阅读：B村临床丨新药临床合集！来自泽布替尼、普克鲁胺和CS5001）
往期精选▼