B村临床丨新药临床合集！来自泽布替尼、普克鲁胺和CS5001

近日，B村又有3款新药更新了临床进展：它们分别是B村客官百济神州的百悦泽（泽布替尼）在澳大利亚取得首次批准用于治疗华氏巨球蛋白血症；B村客官开拓药业的普克鲁胺治疗住院新冠患者的3期临床试验已在美国完成首例患者入组及给药；以及B村客官基石药业的CS5001临床前研究数据入选2021年第33届国际分子靶标与癌症治疗大会。

百济神州：百悦泽

适应症：华氏巨球蛋白血症

今日，百悦泽（泽布替尼）在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法以用于治疗不适合化学免疫治疗的患者。这是继10月1日在新加坡获批用于治疗套细胞淋巴瘤后，百悦泽近期在亚太地区取得的第二项批准。

百悦泽是一款BTK小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。目前，除美国和中国以外，共有30多项百悦泽针对多项适应症的相关上市申请完成递交工作，覆盖欧盟以及其他20多个国家。

开拓药业：普克鲁胺

适应症：新冠肺炎

近日，开拓药业宣布，普克鲁胺治疗住院新冠患者的3期全球多中心临床试验已在美国的临床中心完成首例患者入组及给药。该项研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心的3期关键性临床试验，旨在探索普克鲁胺治疗住院新冠患者的有效性和安全性。临床试验的主要终点为30天内患者康复所需要的时间，次要终点为30天死亡率。

普克鲁胺是全球唯一一个进入3期注册性临床试验用于治疗新冠重症患者的小分子口服药物。这项3期全球多中心临床试验计划在14个国家上百家医疗中心开展，目前已经在美国、中国、菲律宾和巴西等国获批。这项试验是基于早期开展的巴西住院重症患者的突出疗效和安全性，同时近日发现，普克鲁胺除了作为雄激素受体拮抗剂和降解剂，调降ACE-2和TMPRSS-2外，还可以激活NRF-2，抑制IL-6和TNF-alpha等，从而在体内减轻免疫炎症反应和组织损伤，提示普克鲁胺对于重症新冠肺炎可能的治疗机制，使得普克鲁胺有望成为轻、中、重症新冠肺炎患者全疾病周期的有效治疗药物。

基石药业：CS5001

研究领域：多种实体肿瘤和血液肿瘤

近日，基石药业在2021年第33届国际分子靶标与癌症治疗大会公布了CS5001的重磅研究研究结果。结果表明：CS5001在多种表达ROR1的细胞系展现出了较强的选择性细胞毒性，并在异种移植小鼠模型中显示出显著的体内抗肿瘤活性。在一组癌症细胞系中，ROR1的表达似乎可以预测对CS5001的敏感性。CS5001有望在ROR1高表达的血液肿瘤和恶性实体瘤中成为均具有精准治疗潜力的候选药物。  

CS5001是一款以ROR1为靶点的ADC药物，目前仍处于临床前研究阶段。据悉，基石药业于2020年以3.635亿美元的价格获得该药物在韩国以外地区开发和商业化的独家授权，预计将于今年年末前提交CS5001的新药临床申报（IND）申请。（相关阅读：B村资讯 | 基石2020年财报：年收入超10亿元，4款新药预计今年上市）

B村经过十余年来的深耕和培育形成创新药研发、高端医疗器械、生物技术三大重点产业集群，全力构建世界一流的生物产业生态圈。在新药研发领域，园区企业累计已获得临床试验批件325张，包括242张1类新药临床批件；2021年新增45个品种的80张临床试验批件，其中74张为1类新药的临床试验批件。目前累计批准生产上市药品19件，其中5款新药已相继进入国家医保目录，以更优惠的价格造福患者。

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