临床进展丨朗信生物：眼科基因治疗的中国答卷！AMD临床研究1年成果在美国Angiogenesis大会上发布

2月11日，应国际权威眼科专家Philip Rosenfeld博士邀请，国家眼部疾病临床研究中心的李彤博士在Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2023会议上专题报告了BioBAY园内企业朗信生物自主研发的LX102基因治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）的一年临床研究成果。

大会中详细介绍了朗信生物LX102的IIT（由研究者发起的临床研究）研究的1年随访的成果，所有受试者均无需再进行抗VEGF制剂的额外治疗，且研究眼的视力与基线相比提高，视力改善与已有抗体或融合蛋白类似，所有研究眼病灶活动性得到有效抑制，实现了一次给药零挽救治疗的重要里程碑事件！（相关阅读：研发动态丨朗信生物：1次给药0挽救治疗！眼科基因治疗获重要里程碑数据）

朗信生物成立于2020年，以眼部疾病作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。目前，朗信生物已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台技术，其位于BioBAY的中试和生产基地已建成国际领先的无血清悬浮培养工艺生产平台。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人最常见的致盲性眼病之一。新生血管性AMD也称湿性老年性黄斑变性（wAMD）可引起严重的急性视力障碍。虽然其病例数仅占AMD发病数的10%-20%，却占到AMD致盲的90%。该病现有标准疗法通常为间隔一个月或两个月进行眼内注射抗VEGF药物，患者平均需要6-12针/年的重复治疗，部分需持续终身。中断治疗和治疗不足导致患者长期治疗效果下降和不可逆的视力损伤。基因治疗作为一种技术突破将大幅降低wAMD患者所需的注射频率，今后有望成为wAMD的一线维持疗法。

LX102注射液是朗信生物研发的针对wAMD的基因疗法，通过AAV载体将表达抗VEGF融合蛋白的DNA导入视网膜细胞，从而维持患者眼内抗VEGF蛋白的长期表达。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX102表现出良好的耐受性，且已在多位患者中见到视力改善的长期疗效。LX102于2022年12月23日获得IND批件。（相关阅读：研发动态丨朗信生物：重磅基因治疗大适应症产品获批临床）

2021年起，朗信生物与国家眼部疾病临床研究中心合作开展LX102用于wAMD的基因治疗研究者发起研究（IIT），使之成为国内该适应症First in Human的基因治疗药物。本次1年随访数据虽然病例数较少，但在所有患者中单次给药后已观察到长达1年的良好且稳定的抗VEGF疗效。该产品和国外同类药物相比，在较低剂量下表现出良好的安全性和有效性。1月18日，LX102的1／2期临床研究在国家眼部疾病临床医学研究中心召开了启动会，并启动患者入组。朗信生物期待通过基因治疗使病人更多获益于抗VEGF治疗，达到一次注射长期稳定维持正常的生活品质。

Angiogenesis大会是国际眼科眼底病新药研发领域的权威会议，由世界顶级眼科医院、迈阿密大学米勒医学院Bascom Palmer眼科研究所（连续15年全美眼科排名第一）自2004年起举办，由领域内专家经过多轮遴选，荟集领域内最新临床研究结果进行专题报告，专注眼部新生血管、渗出性和退行性疾病的诊断和新疗法开发研究。参会者包括来自美国国立眼科研究院、美国排名前十的眼科中心、全球知名新药研发企业等各个眼科新药开发和研究领域的杰出科学家和临床专家，随着Regeneron阿柏西普、诺华Brolucizumab、罗氏Faricimab、Apellis的APL-2等多项眼科重磅产品的结果率先发布，其规模和影响不断扩大到全球，成为眼科新药上市前研究成果发布和讨论的核心论坛。

Philip Rosenfeld教授作为美国眼底病权威专家，他是多项年龄相关性黄斑病变（AMD）临床试验的首席研究员和研究项目负责人，在抗血管内皮生长因子（VEGF）疗法的临床试验、OCT在眼底黄斑疾病中的诊断和疾病管理等方面的研究中均起到了决定性作用，被认为是眼科领域新药开发和转化临床研究的领导者之一。在他的职业生涯中，Philip Rosenfeld博士曾获美国眼科学会（AAO）的高级成就奖、黄斑学会（Macula Society）的Richard and Hinda基金会奖，以及视网膜学会（the Retina Society）的J. Donald Gass奖等。

眼科基因治疗近年来在国际上迅速发展。朗信生物在眼科疾病的治疗上一直因对AAV 临床级生产工艺深刻理解和沉淀、以及深厚积累的临床经验而享有声誉。此次朗信生物受邀参加Angiogenesis大会，是其在眼科基因治疗领域领先地位的又一证明。

▌文章来源：动脉新医药

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