美国药品定价陷入“进退两难”的境地
本文翻译自科睿唯安旗下 BioWorld 新闻：
US drug pricing caught between the proverbial rock and a hard place
由于联邦医疗保险 (Medicare) “通胀返利 (inflation rebate) ”作用逐步显现，美国市场的新药定价（特别是罕见病药物的定价）变得越来越复杂。
新颁布的《2022 年通胀削减法案 (Inflation Reduction Act) 》包括返利条款，这些条款将导致各公司为医疗保险受益人使用的药物设定更高的上市价格，因为药物未来的价格上涨将会受限于通货膨胀率。尽管新法案中包含的一些其他药品定价措施在几年内不会生效，但联邦医疗保险通胀返利条款将于明年生效。
与此同时，定价倡导者和患者社区（通常为推动孤儿药开发以及游说其获得批准的团体）要求降低上市价格，尤其是针对计划加入已经很昂贵的标准治疗方案的或获益程度尚不确定的新药。
Amylyx Pharmaceuticals Inc. 的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 候选药物 AMX-0035（苯丁酸钠和牛磺酸二醇的定量复方制剂）便是如此。尽管 FDA 不关注价格，且议程没有涉及成本效益，但在 9 月初的会议讨论中，美国国立卫生研究院 (NIH) 的国家老龄化研究所的高级研究员 Bryan Traynor 已经提出 AMX-0035 的潜在价格可能存在负面作用。讨论若在进行中并预计在 2024 年完成的 III 期试验之前批准该药物可能带来的危害时，Traynor 指出，高昂的价格可能会让几乎没有治疗选择的患者陷入经济困难。
该药已于 9 月 29 日下午在 FDA 获批，商品名为 Relyvrio。在审批过程中，药效及定价均是专家组成员的重要考量对象。FDA 于 9 月 7 日召集周围神经系统与中枢神经系统药品顾问委员会 (PCNSDAC) 再次审查该药的新药申请。在此次会议上该药宣布价格上涨。但最终该药以 7 票同意、2 票反对的结果获批，与 3 月份 4:6 反对的结果大有不同。
那些改变了投票的人表示，他们被该药给患者带来的生存收益所打动。最终，ICER 对 AMX-0035 健康福利价格基准 (HBPB) 的成本效益定价范围为每年 9100 美元至 30600 美元，明显高于 Radicava 的每年 1400 美元至 3200 美元，但远低于三菱集团的口服 ALS 药物每年 171000 美元的价格。
Traynor 指出，现在批准 AMX-0035，Amylyx 公司可能会在III期试验结果出来之前给药物定价，以收回其开发成本。当 BioWorld 询问这一可能性时，Amylyx 公司告知其尚未就潜在上市价格做出决定。Amylyx 表示：“尽管如此，我们正在考虑我们的方法，并且也在征询利益相关方们的见解和意见。”
Amylyx 公司补充到：“我们的使命是确保 ALS 患者及其家属能够公平地获得 AMX-0035。”
由于各公司通常会根据该领域其他药品的价格以及相对于产品可能提供的额外获益而推出新药，因此有人担心 AMX-0035 的年费用可能达成 169,000 美元或更高。这是三菱田边制药美国公司的 Radicava（依达拉奉）静脉注射剂的年度费用，FDA 在 2017 年批准其用于 ALS 治疗。Radicava 口服制剂的最新价格为每年 171,000 美元。
PCNSDAC 患者代表 Mark Weston 在会议上向他的同事表示：“口服 Radicava 非常昂贵。”他指出，鉴于高昂成本，即便 Radicava 获批，但他也不会使用，并且担心 AMX-0035 价格的委员会成员并没有考虑到 Radicava 的价格。在投票建议批准后，Weston 表示他“一直祈祷能够负担得起 AMX-0035 的价格。”
ICER 的意见
当然，美国各方一直都在关注药物的可负担性。美国临床与经济评论研究所 (ICER) 在 9 月 13 日发布了 ALS 治疗的最终证据报告，其维持了早期对 AMX-0035 的健康获益价格基准 (HBPB) ，即每年 9,100 至 30,600 美元。Radicava 的 HBPB 维持在 1,400 至 3,200 美元之间，不到该药物当前上市价格的 2 %。
ICER 最终报告还提出了政策专家圆桌会议的建议，其中包括临床专家、患者倡导者、美国支付方和一家生物制药生产商。其中的一项建议是，当正在进行的临床试验的疗效存在显著的不确定性时，生产商应考虑设定接近生产成本的上市价格，直至能够对治疗获益进行充分评价。
然而，该建议并未考虑到联邦医疗保险通胀返利政策，这可能会阻碍联邦医疗保险覆盖范围内的药品定价时采用该建议。
政策圆桌会议鼓励制药公司按照“通过使价格与以患者为中心的治疗价值保持一致，从而促进所有患者的可负担性和可及性”的方式设定上市价格，而不是基于现有治疗价格。ICER 表示，“这对于 ALS 尤为重要，因为预计新药将与其他非常昂贵的药物联合使用，导致因医疗费用而造成极其严重的经济毒害性风险。”
由于 FDA 正在考虑是否批准 AMX-0035，特别是考虑到 FDA 对该药物证据强度的担忧，专家们还向 FDA 提出了一些建议。专家们表示：“对于快速进展且致命的疾病（如ALS）, 虽然 FDA 基于以患者为中心的临床结局获益的单个试验，批准药物并非不合理。”
该小组建议：“但是，基于此类有限证据批准的药物存在已知风险，如果 FDA 希望在类似情况下就 AMX-0035 和其他药物而遵循这一程序，则应更正式地创建一个特定明确的附条件批准途径。”
虽然 FDA 确实加速批准了一些药物，但它缺少其他监管机构提供的附条件批准途径。在最近的 PCNSDAC 会议及其会议简报文件中，FDA 强调要区分这两种途径。FDA 表示，附条件批准依据的是“有前景的数据”，而加速批准需要“实质性证据。”虽然 FDA 承认加拿大卫生部已经根据II期试验的有前景数据，附条件批准了 AMX-0035，但 FDA 仍在咨询委员会期间花了大量时间试图明确什么是“实质性证据。”
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本文翻译自科睿唯安旗下 BioWorld 新闻：
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