《2023 年最值得关注的药物预测》关键要点【下篇】
《2023 年最值得关注的药物预测》
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Mirikizumab
克罗恩病和溃疡性结肠炎
Mirikizumab 是一种靶向 IL-23 p19 亚基的单克隆抗体，可能成为用于治疗溃疡性结肠炎的首创药物，也可能成为获批用于治疗克罗恩病的第三种药物。
影响
克罗恩病：
~180万
2021 年 G7 市场约有 180 万例确诊病例
溃疡性结肠炎：
~230万
2021 年 G7 市场约有 230 万例确诊病例
上市时间
2022 年 3 月
生物制品许可申请 (BLA) 递交：美国食品药品监督管理局 (FDA)
上市许可申请递交：欧洲药品管理局 (EMA)
2022 年第二季度
上市许可申请递交：日本厚生劳动省 (MHLW)
克罗恩病药物的预期上市时间
2025：美国、日本和欧洲
溃疡性结肠炎药物的预期上市时间
2023：美国、日本和欧洲
预计专利从 2034 年开始陆续到期
10
Pegcetacoplan
阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH) 和地图样萎缩 (GA)
Pegcetacoplan 目前已在美国和欧洲上市，用于治疗 PNH（一种罕见的血液学疾病）。作为少数已完成 GA III 期试验的药物之一，预计 Pegcetacoplan 将成为首款用于治疗 GA 或‘老年性黄斑病变 (AMD) ’的上市药物，对于 GA 或老年性黄斑病变，目前尚无用于治疗此类疾病的药物获批上市。
影响
2.0
2021 年 G7 市场的 PNH 患病率为 2.0 例/ 10 万人
~230万
2021 年 G7 市场约有 230 万例 GA 病例
上市时间
2021 年 5 月
用于成人 PNH
批准：美国 FDA
2021 年 12 月
用于接受 C5 抑制剂治疗至少 3 个月后发生贫血的成人 PNH
上市许可：欧盟委员会 (EC)
用于继发于 AMD 的 GA：2018 年 7 月
优先审评资格认定：美国 FDA
2022 年 7 月
快速通道认定：美国 FDA
2022 年 12 月
预期的上市许可递交：欧洲药品管理局（EMA）
2023 年 2 月
PDUFA 日期 (FDA)
PNH 实际和预期上市时间
2021：美国；2022：欧洲
GA 实际和预期上市时间
2023：美国；2024：欧洲
预计专利从 2033 年开始陆续到期
11
Ritlecitinib 斑秃
Ritlecitinib 为首创新药，其起效迅速，预期可用于成人及青少年，这些因素为该药赋予了优势。在令患者感觉自尊受到影响的疾病中， Ritlecitinib 可能为刺激毛发的生长提供有效选择。
影响
~470万
2020 年美国和欧洲五大市场约有 470 万斑秃患者
上市时间
2018 年 9 月
突破性治疗认定：美国 FDA
2022 年 9 月
NDA 受理：美国 FDA；MAA 受理：EMA
预期上市时间
2023：美国；2024：欧洲
预计专利从 2039 年开始陆续到期
12
Sparsentan 罕见肾脏疾病
Sparsentan 是一种口服单分子 first-in-class 新药，可作为内皮素 A (ETA) 受体和血管紧张素 II 亚型 1 (AT1) 受体的高亲和力双效拮抗剂，这两种受体都与肾脏疾病的进展相关。
影响
~20-35万
全球约有 20 万 - 35 万 IgA 肾病患者
FSGS：
~1/700万
影响大约七百万分之一的人
上市时间
2021 年 1 月
孤儿药资格认定：美国食品药品监督管理局 (FDA)
2021 年 2 月
孤儿药资格认定：欧盟委员会 (EC)
2022 年 5 月
接受新药上市申请 (NDA) 优先审评资格：美国 FDA
2022 年 8 月
接受附条件上市许可：欧洲药品管理局 (EMA)
2023 年 2 月 17 日
PDUFA 日期
IgAN 的预期批准时间
2023：美国和欧盟
预计专利从 2030 年开始陆续到期
13
Teclistamab 多发性骨髓瘤
在分别获得 EC 和 FDA 的附条件和加速批准后，Teclistamab 是首款靶向 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的双特异性抗体，应用于多发性骨髓瘤的治疗。
影响
~7.2万
2021 年 G7 市场约有 7.2 万例多发性骨髓瘤确诊病例
上市时间
2021 年 6 月
突破性治疗认定：美国 FDA
2021 年 12 月
BLA 递交，授予优先审评资格：美国 FDA
2022 年 1 月
MAA 递交：EMA
2022 年 8 月
用于既往接受过至少 3 线治疗（免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和 CD38 靶向抗体）并在末次治疗中表现出疾病进展的 R/R 多发性骨髓瘤患者 CMA：EC
2022 年 10 月
用于既往接受过至少 4 种治疗（免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和 CD38 靶向抗体）的 R/R 多发性骨髓瘤患者加速批准：美国 FDA
预期和实际上市时间
2022：欧洲和美国；2023：日本
预计专利从 2036 年开始陆续到期
14
Teplizumab 1 型糖尿病
Teplizumab 是首款针对 T1DM 的免疫治疗药物，并且鉴于其具有保留 β 细胞功能和延迟胰岛素治疗需求的潜在能力，因此是一种具有里程碑意义的药物。
影响
~180万
2021 年 G7 市场约有 180 万例 T1DM 病例
上市时间
2019 年 8 月
突破性治疗认定：美国 FDA
2019 年 10 月
优先药物 (PRIME) 资格认定：欧洲药品管理局 (EMA)
2022 年 2 月
生物制品许可申请 (BLA) 递交：美国 FDA
2022 年 11 月 17 日
批准：美国 FDA
实际和预期上市时间
2022 年 12 月：美国；2024：欧洲
预计专利从 2026 年开始陆续到期
15
Valoctocogene roxaparvovec
A 型血友病
Valoctocogene roxaparvovec 于 2022 年 8 月获得欧盟委员会 (EC) 批准，在美国，亦有望成为首个治疗重度 A 型血友病的基因疗法。
影响
~16,500
2021 年 G7 市场约有 16,500 例重度 A 型血友病病例
上市时间
2021 年 3 月
再生医学先进疗法 (RMAT) 认定：美国 FDA
2022 年 8 月
上市许可：EC
2022 年 9 月
AAV5 DetectCDx™ 伴随诊断试剂盒的上市许可：EC
2022 年 9 月
生物制品许可申请 (BLA) 递交：美国 FDA
2023 年 3 月 31 日
PDUFA 日期
实际和预期上市时间
2022：欧洲；2023：美国
预计专利从 2033 年开始陆续到期
2023 年值得关注的趋势
不断增长的中国大陆市场
我们确定了 9 种药物可能在 2030 年前在中国大陆实现传统的 10 亿美元销售额（包括全球和国内生产的药物），达到“重磅炸弹”地位。
在市场计划中纳入中国大陆，可以将这些药物的创收寿命延长至超过美国和欧洲的预期专利到期时间。
COVID-19 疫苗和疗法
尽管自新冠流行高峰以来，人们对 COVID-19 疫苗和疗法开发的关注已有所减弱，但由于行业试图领先于新的变种，继续降低 COVID-19 相关的住院和死亡率，并与之作长期斗争，研究活动一直在稳定持续中。
虽然并非所有产品都能进入市场，但研发经验会继续纳入其他治疗领域的项目中，如加速了 mRNA 等领域的进步。
精准医疗的进展
2023 年是赫赛汀® 获批 25 周年，由于其具有靶向 HER2 的能力，赫赛汀® 将 HER2 +乳腺癌的诊断从“宣判死刑”变成了充满希望。
这一巨大进步也为未来靶向药物的研发和批准铺平了道路。回顾过去十年，个性化药物已经从承诺转变为现实，在过去 7 年中占 FDA 批准药物的 25% 以上，这种势头将继续保持下去，并开始延伸到肿瘤学和罕见疾病以外的领域。
改变传统的“一刀切式”疗法开发和处方开具方法，不仅对患者有利，对于常常通过反复试验为指定患者寻找最佳治疗方法的临床医生以及临床试验来说，也大有裨益，从而形成新的适应性设计。试验方案可以侧重于最有可能缓解且最不易发生严重不良事件的患者，这样有助于更快上市
和拥有更高的注册成功率。
尚待克服的挑战包括监管协调、成本效益和报销，以及分布广泛的基础设施，以确定符合条件的患者并确保他们能够获得所需的治疗。
全球公平与可持续发展
可持续发展目标鼓励针对全球流行病开发创新解决方案。
自 2015 年“联合国可持续发展目标 (SDG) ”被提出以来，已在全球各行各业获得采用，许多生命科学公司，如诺和诺德、GSK、辉瑞和阿斯利康，都将其纳入自身的环境、社会和治理计划。SDG 3 旨在“确保健康的生活方式，促进各年龄段人群的福祉”。
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