对标全球头部企业，展望中国创新未来
本文整理来自于 2023 年中国医药创新 100 峰会——科睿唯安报告《对标全球头部企业，展望中国创新未来》。
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科睿唯安 CMR 研发绩效研究项目每年会对全球制药公司进行年度调研，以确定全球各地首次上市的新分子实体。根据项目研究报告，在 2011 - 2020 年期间，全球每年新分子实体 (NME) 有超过 50% 选择美国作为首次上市国家，虽然这个比例从 2017 年开始有所下降，但也不妨碍创新药企业想要第一时间进入全球最大的医药市场的决心。与此同时报告显示，中国、日本和世界其他国家和地区的 NME 上市比例自从 2017 年开始都有明显增长，到 2020 年日本占比达到 22%，中国 8%，欧盟 7%，世界其他国家和地区 10%，这表明这些国家和地区的创新药企业不断蓬勃发展，创新研发成果逐步进入收获期。
科睿唯安 CMR 研究项目，跟踪研究全球 TOP50 生物医药企业在 2010-2020 年期间的研发绩效。研究分析显示，随着各国监管流程不断优化、ICH 影响下的全球监管法规趋同、以及多元化跨国监管合作项目不断深化，新药整体平均开发时间缩短 30%。与此同时，随着资本的不断投入、新兴技术突破、精准医疗、广泛多维的外部合作和产业链的整体水平提升，TOP50 生物医药企业每年获批 NME 的数量稳步增加，并在 2020 年创历史新高。虽然在研究周期内，单项目平均研发支出增长 33%，但若计算在此期间 CPI、人力成本上涨等因素，项目研发经费相对未出现明显增长。
研究报告显示，样本研究企业在 2020 年的临床开发费用占总研发支出的 43%，这与近几年的趋势和占比保持一致，而在人力时间投入占比方面临床、CMC 和早期研究占比达到 73%，此外，值得注意的是法规占比达到了 10.9%，这突显了法规在头部企业中，而这一配比与目前国内企业的情况差距较为明显。按研发阶段来看，临床三期的投入（研发经费和 FTEs）比例在研究期间不断下降，但在各阶段中依然最高。值得中国生物医药企业重视的是早期研究和首次获批后的全球上市以及治疗线拓展的研发经费和 FTEs 投入，其占比总和超过了整个研发投入的三分之一，而这部分往往是中国企业在研发投入中相对薄弱的环节。
对于最重要的临床开发阶段，全球头部企业依然面临患者招募和费用的问题。在 2016-2020 年期间，单个临床III期项目的患者实际招募中位数下降 50%，这可能是因为精准医疗、生物标记物的使用和孤儿药开发将中位数拉低，但与此同时，由于许多试验的复杂性、个性化治疗和患者的稀缺性导致患者整体招募周期（临床I,II和III期）的普遍增加。研究分析显示，完成试验的患者直接临床费用平均值的中位数最高的治疗领域为肿瘤，其次分别为肌肉骨骼、消化道、皮肤、心血管、神经系统、内分泌和代谢、呼吸道与传染病（由于统计数据有限，泌尿生殖系统和肾脏未被列入本次统计分析中）。这对于临床开发和运营者来说是成本与效率的挑战。
相对于体系完善、经验丰富的全球头部企业来说，中国创新药企业正在努力、艰难地走在向全球头部生物医药企业队伍靠拢的前行路上。从科睿唯安数据分析来看，部分中国创新头部企业在营收、管线或是研发投入单项上已接近或达到全球头部企业指标，但距离全球排名营收前十的企业依然任重而道远，中国企业的源头创新力、整体研发绩效和商业化能力仍需得到增强和提升，这也是中国创新企业蜕变的必由之路。
从科睿唯安 Cortellis 临床试验情报数据分析来看，2018-2022 年期间，中国生物医药创新 TOP25 企业在全球开展的临床试验数量持续增长，2021 年超过 2,700 项，2022 年受到疫情和资金压力影响，临床试验数量回落至 2,000 项左右，但有约 60% 的临床试验是在中国开展，显示国内创新企业在评估风险和投资回报后，依然将开发重心和首要选择放在中国市场，同时，我们也看到除了欧美传统市场外，在 RCEP 和一带一路的倡议之下，东南亚泛太平洋地区临床试验非常活跃，2022 年占比与美国和欧盟相当。这与从本土市场辐射到周边国家和地区，再到区域市场，最后走向全球市场的典型的全球化成长路径和策略相符。
科睿唯安利用 Cortellis 竞争情报的药物研发时程与成功率人工智能分析工具 (DTSR) ，选取非小细胞肺癌所有开发项目的临床和注册阶段历史开发数据作为研究对象，对比分析全球、美国、欧盟、日本和中国的开发时间中位数和成功率，分析结果显示中国临床一、二、三期开发时间中位数均明显低于全球和美、欧、日水平，而成功率远高于其他国家和地区。这“即快又准”的研发绩效是否体现了中国创新药企业当前真正的研发实力？还是说这个分析数据只是因为前一阶段所采取的 Me-too 或者 Fast-Follow 的开发策略的写照。当我们回头来评估源头创新，First-in-Class 项目时，项目开发时间和成功率是否需要进行适当地修正和调整？
当前新药研发呈现出两种截然相反的趋势，一方面，NME 获批数量不断增加，更多的药物联用、精准医疗为疾病治疗提供更多新的选择和途径，创造了巨大的机会，另一方面，由于市场细分和药物市场定位为创新药企业带来了临床开发难度、患者招募的挑战，而对于中国创新药企业来说，还同时面临商业化和投资回报率的实践担忧。
面对当前复杂、多变的内外部环境，创新药企业应适当调整其研发和商业策略，以便在竞争激烈和复杂的市场中取得商业化成功，实现企业价值增长。成功的关键包括以下三点：
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平衡项目风险和投入，正确投资成功率高的项目标的
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运用技术简化临床试验，加速临床试验开发进程
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整合证据生成和获取策略，在多样化和激烈竞争的适应症中创造更多产品价值
如果说创新药研发对于中国生物医药创新企业来说是创新药生命周期的上半场考试，那么首次批准后的商业化以及全球市场拓展将是考试的下半场。既然创新药全球化是共识，也是必然趋势，对于中国生物医药创新企业的下半场来说，企业需要积极构建全方位的商业化能力与策略，帮助企业实现商业成功。
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一是，构建贯穿药品全生命周期的全球法规策略，与研发策略、商业策略，形成企业战略的“三驾马车”，助力全球同步开发，提高研发绩效，加速新药上市进程的同时，应对日益变化、且纷繁复杂的全球监管环境和要求的变化以及合规挑战
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二是，加速患者可及性，将全球市场准入与开发策略纳入公司战略规划范畴，更早启动证据生成、价值主张以及利益相关方的沟通工作，在新药开发各阶段定期开展项目价值定位和GO/NO GO决策；聚焦以患者为中心，充分分析患者旅程和社交信息，识别未满足患者需求和机会，制定精准市场营销策略
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三是，持续推进数字化转型，利用大数据、机器学习等技术，整合企业内、外部信息和多种开放数据源，构建企业数据分析平台，及时、精准洞见关键变化、分析影响和机会
数据参考和来源
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CMR R&D Factbook-2022 CMR 研发绩效报告
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CMR Clinical Factbook-2022 CMR 临床开发绩效报告
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Cortellis Competitive Intelligence 竞争情报
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Cortellis Clinical Trial Intelligence 临床试验情报
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Clarivate Consulting Analytics 管理咨询分析团队
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