细胞基因治疗领域机会与挑战

本文根据科睿唯安在线研讨会《细胞基因治疗领域机会与挑战分析》内容整理编制而成。

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全球细胞基因治疗在近年来迎来快速的发展，随着一系列创新药先后获批，以及后续研发管线的快速成长，成为最具潜力的创新药研发方向之一。

目前，细胞治疗 CAR-T 药物在 FDA 获批产品共计有 6 项，包括：KYMRIAH，YESCARTA，TECARTUS，Breyanzi，Abecma 以及 CARVYKTI。全球在临床 3 期，2 期，1 期阶段活跃的 CAR-T 药物超过 500 余项，进展到 3 期的项目靶点全部为 CD19，后续的 2 期和 1 期在研项目中 CD19 也比较集中，另外主要的热门靶点还包括 BCMA，CD22，CD20，CD7 等。从临床研究开展的年份看，最近 10 年中，全球 CAR-T 项目临床试验开展的数量保持快速的增长。这些临床试验开展的国家的分布以中国和美国最多，遥遥领先于全球其他国家和地区的临床试验数量。

基因治疗领域 FDA 获批的小核酸药物，主要涉及研发公司Sarepta ，Ionis 和 Alnylam，他们并称小核酸药物领域的三大巨头，其中 Sarepta 和 Ionis 公司开发的产品主要为反义寡核苷酸药物，而 Alnylam 公司开发了如脂质纳米颗粒，和 GalNac 偶联修饰的递送系统，是 siRNA 领域龙头。从基因治疗导入手段来看，还有一系列的药物是通过 AAV 载体递送的手段实现递送的，并且到目前为之 AAV 载体递送的药物已经有 6 款药物分别在全球获批和上市。但是作为一种新兴疗法，长期安全性的不确定性一直存在，在过去经历了很多的产品在临床中出现副作用和安全性问题而终止研发，在科睿唯安安全性情报数据库 OFF-X 中，已上市的几款产品报告的不良反应事件及严重程度也各不相同。

但是在细胞基因治疗领域，市场准入和商业化的挑战也是开发者面临的一个重要的问题。

在科睿唯安最近发表的白皮书《基因治疗审批和市场准入的五大趋势》报告中，针对美国的 MCO (Managed Care Organization) 的问卷：假设一种潜在的长期 ASO 疗法（需要多次重新给药）每年的治疗费用为 100 万美元，与一种一次性基因治疗，费用为 500 万美元相比，调查结果显示，有 37% 的人认为，如果每种疗法每年抵消 50 万美元的医疗费用，他们更倾向于支付 500 万美元的一次性基因疗法，而不是每年花费 100 万美元的长期疗法。

对于基因疗法未来的市场表现如何，我们以血脂异常这个常见病领域为例，有传统的他汀类的药物，市场已经有非常多的仿制药竞争，相对价格比较低廉，整体的市场表现并不高，以美国市场为例，在未来 10 年中没有明显的市场规模的变化。基于科睿唯安商业化分析团队给出的预测，未来十年在 G7 国家中依然有超过 90% 的患者会使用他汀类的药物，而创新药的种类中，患者人群的切分的比例比较低。

但同时我们也发现，这一领域中主要的市场增长还是来自于创新药的应用的推动。尤其对于明星的靶点 PCSK9，是治疗血脂异常后线治疗方案中最具潜力的赛道市场，其次还有其他的创新机制的药物同样为这一领域的市场规模带来一定增长。

作为基因治疗药物的开发者，为了取得成功，还需要考虑更多维度的因素，科睿唯安分析师提到，包括：

患者旅程

市场和竞争环境

监管环境

支付方情况

产品推介

市场准入和报销支付方研究

从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为的影响，以便客户可以优化其市场准入策略，并确定如何针对特定利益相关方制定产品最佳定位。 

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