《最值得关注的药物预测》：今年的入选药物有何特点？
科睿唯安☞《2024 年最值得关注的药物预测》重点介绍了 13 种具有显著商业及/或临床潜力的新型治疗药物。这些新型治疗手段蕴含着巨大潜力，将推动患者护理的进步，并为下一代医学突破注入动力。
今年选择的共同主题包括：
使用新方式和新技术开发的新药。其中：
阿斯利康和第一三共的 Datopotamab deruxtecan，是抗体药物偶联物的巨大潜力的象征，这是一类新兴的高度靶向性抗癌药物，为替代繁重的传统化疗方案提供了希望——特别是在治疗多种类型的乳腺癌和非小细胞肺癌方面。科睿唯安的数据显示，datopotamab deruxtecan 在美国获得上市许可的概率为 90%，预计到 2029 年其用于非小细胞肺癌和乳腺癌领域的总销售额将达到 27 亿美元。
CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 的 CASGEVY™/exagamglogene autotemcel 及蓝鸟生物的 LYFGENIA™/lovotibeglogene autotemcel，是针对镰状细胞病和 β- 地中海贫血症这两种遗传性血液疾病的两种创新疗法，在此之前，这些疾病仅有有限的对症治疗法，缺乏根治性疗法，而这两种疗法是利用 CRISPR 基因编辑技术所开发的。科睿唯安预计到 2029 年仅 CASGEVY™ 一项的销售额就将达到 13.2 亿美元。
关于那些此前难以治愈或治疗不充分的疾病的治疗也是重大进展之一。除了用于治疗镰状细胞病和 β- 地中海贫血症的 CASGEVY™ 和 LYFGENIA™ 之外，这些药物还包括：
辉瑞的 ABRYSVO™/RSVPreF 和葛兰素史克的 AREXVY/RSVPreF3，是首款针对婴幼儿及老年人的呼吸道合胞病毒 (RSV) 疫苗，对于这些最弱势群体患者的护理而言，这些药物的问世在公共卫生官员和临床医生应对 COVID-19、季节性流感以及 RSV 感染所构成的“三重流行病”的挑战中，标志着一项重大进步。
强生创新制药的 TALVEY™/talquetamab，一种首创的双特异性抗体，专门为复发性或难治性多发性骨髓瘤患者研发，这是一个治疗需求大多（如果不是全部）已耗尽的难治患群。今年 8 月，美国食品药品监督管理局授予了该药物加速审批，科睿唯安预计其到 2029 年的销售额将达到 8.5 亿美元。
新疗法可显著减轻现有疗法给患者和临床医生带来的负担。其中包括：
拜耳和再生元制药公司的艾力雅® HD /阿柏西普，为湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿以及糖尿病视网膜病患者提供了更便捷的 12 周及 16 周剂量间隔给药方案。科睿唯安 Cortellis 的数据显示，阿柏西普的糖尿病视网膜病变适应症在美国注册成功 75%，且预计到 2029 年，在 G7 市场的收益将达到 17.7 亿美元。
赛诺菲 (Bioverativ Therapeutics Inc) 和 Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi®) 的 ALTUVIIIO™/efanesoctocog alfa，为 A 型血友病患者提供了首个每周仅需注射一次的 FVIII 替代治疗方案。科睿唯安 Cortellis 的数据显示，该药物在欧盟获批的可能性高达 95%，预计到 2029 年的收益将达到 17 亿美元。
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此外，China-in-Depth 团队已经确定了七种值得关注的药物，针对中国大陆市场。
最值得关注的趋势
该报告还强调了未来一年值得关注的几大主要趋势，包括：
基因编辑与人工智能/机器学习 (AI/ML) 对医学领域的巨大影响已经初现端倪，特别是在药物研发流程中表现得尤为显著。
美国《通胀削减法案》的影响，正迫使企业重新思考其市场准入和审批策略。
生物类似药市场的成熟程度不一，特别是在欧洲市场已经取得显著进展，而在美国则遇到了一些发展阻碍。
真实世界数据与真实世界证据在改变药物研发、商业化及上市后监测方面所具有的潜力。
“
科睿唯安生命科学与医疗健康事业部总裁 Henry Levy 表示：“2024 年将是制药行业最好的一年，也会是最具挑战的一年。过去十年的科学突破为制药行业带来了新模式，取得临床成功，为患者提供治疗满足他们的新需求，但政府对医疗保健成本的控制、持续的高资金成本和全球地缘政治争端等外部因素正在抑制投资者对行业的兴趣。”
方法学
为了确定《2024 年最值得关注的药物预测》，科睿唯安收集了 160 多位分析师的专业意见，涵盖了数百种疾病、药物和市场，并结合了 11 个贯穿产品研发和商业化生命周期的综合科睿唯安数据集。这些分析揭示了今年的遴选标准，这些药物在其各自类别中备受关注，它们或者刚刚在本年度内上市，或者预计在来年上市，目的是为了识别：
根据 Cortellis 数据预计在上市五年内达到“重磅炸弹”地位，预计在 2029 年销售额达到或超过 10 亿美元的药物。
能够显著提升某种疾病的治疗水平并为患者健康带来重大利益的药物。
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