AI/ML 在药物发现和开发中的最佳实践

新药从临床I期到获批的成功率仅为 10.5%。因此，生命科学公司始终在寻求新的途径以降低药物开发过程中的风险。人工智能 (AI) 和机器学习 (ML) 技术提供了“快速失败”的尝试机会，它们能够迅速且高效地发现海量数据中的模式和联系，从而使公司能够将资源集中于最有可能成功的分子。

AI/ML 作为一种工具组合，能够从大数据集内挖掘出以往难以发现的洞见，其广泛应用不仅有可能加快产品上市速度，还能解决许多不同患者群体尚未被满足的需求，包括罕见疾病、特征不明显的疾病（如神经系统疾病）患者，或从精准医学中受益的疾病（如肿瘤）患者。此外，生物医药行业不再仅寄希望于偶然发现药物在不同疾病中的再利用机会，而是正在深入研究作用机制、药物靶点和各种相互作用之间的联系，以提高药物开发的效率。提前展现研究价值，并确定潜在治疗方法是否代表了一次革命性的飞跃或仅仅是对当前治疗标准的改进的可能性，也吸引了投资者和监管机构的关注。

医疗设备，尤其是医疗成像设备，已经证明了 AI/ML 在医疗保健领域的应用概念，这突显了科技比人类更早地发现症状和模式的能力，并具有更高的灵敏度和特异性。美国食品药品监督管理局 (FDA) 现已批准了超过 500 种（台）使用了 AI/ML 的医疗设备投入使用。另外，由美国 FDA、加拿大卫生部和英国药品和保健品监管局 (MHRA) 共同制定的医疗设备开发的良好机器学习实践 (Good Machine Learning Practice,GMLP) 十项原则，在缺乏具体指导意见的情况下，这两者在药物开发领域普遍被认为是合理且有效的。

然而，人工智能技术本身并非药物研发难题的灵丹妙药。随着大规模、多元化数据集的应用，我们必须承担起遵守新法规（例如，欧盟 AI 法案）以及保持人工智能诚信的责任——数据是如何经过审核的，模型中的偏差程度如何，以及输出结果中包含了多少领域知识？

“药物研发失败的代价极大。我们都要承担这种代价——无论是药品价格的上涨，还是那些急需治疗的患者失去了潜在的治疗方法。我们迫切需要人工智能的帮助，以便在早期阶段就能筛选出那些有望成功并能改善生命质量的药物。”

John Borgman

商业竞争情报总监，科睿唯安

科睿唯安在投资 AI 和 ML 驱动的智能分析解决方案方面拥有丰富的经验，以满足行业以新颖方式吸引利益相关者的需求。我们专门 AI/ML 团队由数据科学家、行业专家、治疗领域专家和客户组成，他们已经超越了传统的基准，利用我们数十亿的专有、人工编辑处理的顶级数据资产，开发出如药物研发时程与注册成功率预测 (DTSR) 等精准的预测工具。他们倡导在药物发现和开发中采用 AI/ML 的最佳实践方案如下：

PART/1

数据质量至关重要：垃圾输入导致垃圾输出。数据质量的影响不容小觑：选择错误的靶点可能导致一种理想的药物在目标患者群体中无效。仅使用欧洲历史临床试验数据的模型存在偏见，可能与其他地理区域的人群的相关性有限。恰当的数据管理流程（即了解数据来源和出处，以及进行数据清洗和统一）能够增强输出结果的可信度，并为最终用户减轻信息验证的负担。

PART/2

数据科学家、治疗领域专家以及合规专家之间的紧密协作，为开发出有效且可靠的模型提供了全面的视角。如果公司依赖于由精通 AI/ML 模型但缺乏生命科学专业知识的数据科学家建立的通用平台，可能会发现自己在将资产从发现阶段推向市场阶段时，缺乏必要的精细洞察。一个既具有领域专业知识又具备技术专长的团队，有能力为算法决策提供信息，生成并验证成功所需的输出，同时进行全面的风险评估和缓解措施，以确保可靠适当的输出。

PART/3

对 AI/ML 输出的透明度可以转变人们对这项技术的认知。尽管这些技术的复杂性可能使其决策过程显得晦涩难懂，但跨学科专家团队能够为这些决策提供深入的背景解读，包括数据集的优势与局限、模型和验证过程中的固有假设。

PART/4

“真正的”智能弥补了人工智能的不足。技术并非完美无缺。其优势在于能够迅速分析大数据集并自动化重复性流程，从而节省时间和成本。然而，它缺乏完善答案所需的专业知识。将人类专家纳入循环中，可以生成针对性的问题，从而获得最有效的答案，并识别出与当前问题最相关的输出。

Clarivate 如何提供帮助?

在全球医疗保健环境中进行导航日益复杂，而探索、研发、资助以及商业化那些能够改善患者生活的成功疗法，无疑是一项艰巨的任务。

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Cortellis Deals Intelligence 包含一个预测分析仪表盘，它运用数据科学技术，结合自动化机器学习和人工智能，以准确预测合伙资产的交易估值和成功概率。

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