2020 盘点丨FDA共批准近50种新疗法，覆盖十大实体肿瘤

2020年即将结束，这一年，国内外上市的新药都呈井喷状态！尽管国外依然持续在肺炎疫情阴霾的笼罩下，但是美国FDA对于新药的研发和审批丝毫没有受到影响，反而快马加鞭，好消息不断。

2020年，FDA共批准了近50种新疗法，覆盖了十大实体肿瘤，让我们一起来看看2020年有哪些药物突破重围！

非小细胞肺癌

1、2020年5月6日，首款MET抑制剂卡马替尼获批上市

卡马替尼作为一种口服的高选择性小分子MET抑制剂，于2020年5月6日被美国FDA批准上市，成为针对局部晚期或转移性MET 14跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的首款靶向药。

药物名称：Capmatinib（卡马替尼 INC280）

生产厂家：诺华

FDA批准时间：2020年5月6日

适应症：治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，包括一线治疗（初治）患者和先前接受过治疗（经治）的患者

2、2020年5月8日，首款RET抑制剂塞尔帕替尼上市

2020年5月8日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准了selpercatinib（RETEVMO，礼来公司）上市，成为全球首款用于治疗携带RET基因变异的癌症患者的精准疗法。

药物名称：Selpercatinib(LOXO-292，塞尔帕替尼)

生产厂家：礼来

FDA批准时间：2020年5月8日

适应症：

• 成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；

• ≥12岁的患有全身性或复发性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）的成人和儿科患者，需要进行全身治疗；

• 年龄≥12岁且患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成年和儿科患者，需要全身治疗并且对放射性碘具有难治性（如果合适的话，需要放射性碘）。

3、2020年5月18日，阿特珠单抗一线治疗非小细胞肺癌

阿特珠单抗（Atezolizumab）是一种单克隆抗体，可靶向PD-L1蛋白。阿特珠单抗与肿瘤细胞和肿瘤浸润性免疫细胞上表达的PD-L1结合，阻断其与PD-1和B7.1受体的相互作用。通过抑制PD-L1，可以激活T细胞消灭肿瘤细胞。

药物名称：Tecentriq（阿特珠单抗）

生产厂家：罗氏

FDA批准时间：2020年5月18日

适应症：一线治疗成年转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者，这些患者的肿瘤具有高PD-L1表达（PD-L1≥50％），而没有EGFR或ALK基因突变。

4、2020年5月22日，布加替尼一线治疗ALK+非小细胞肺癌

药物名称：Alunbrig（布加替尼 brigatinib）

生产厂家：武田制药

FDA批准时间：2020年5月22日

适应症：基因检测ALK阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗

5、2020年5月26日，O+Y获批非小细胞肺癌一线治疗

美国食品和药物管理局（FDA）批准将nivolumab（OPDIVO）加上ipilimumab（YERVOY）与2个周期的铂类双联化疗联合用于转移或复发患者非小细胞肺癌（NSCLC），无表皮生长因子受体（EGFR）或间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因组肿瘤异常。

药物名称：Nivolumab / Ipilimumab

生产厂家：百时美施贵宝

FDA批准时间：2020年5月26日

适应症：用于一线治疗EGFR/ALK阴性晚期NSCLC（非小细胞肺癌）患者。

6、5月29日，雷莫芦单抗+厄洛替尼一线治疗EGFR非小细胞肺癌

FDA对于雷莫芦单抗的最新批准是基于一项III期的临床研究数据，与对照组相比，雷莫芦单抗的组合疗法治疗NSCLC的无进展生存期为19.4个月，而对照组仅为12.4个月。

药物名称：雷莫芦单抗+厄洛替尼

生产厂家：礼来

FDA批准时间：2020年5月29日

适应症：Cyramza（雷莫芦单抗）与厄洛替尼联用，一线治疗伴有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。

7、2020年9月4日，第二款RET抑制剂普雷西替尼上市

2020年9月5日，全球第二款疗效卓越的RET抑制剂Pralsetinib（代号BLU-667，普雷西替尼，GAVRETO）获得FDA批准正式上市。这是目前唯一一款每日仅需口服一次的RET抑制剂，并且显示出持久的疗效，部分患者得到完全缓解。

药物名称：Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼，GAVRETO）

生产厂家：Blueprint Medicines

FDA批准时间：2020年9月4日

适应症：用于经FDA批准的测试RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。

小细胞肺癌

1、2020年6月16日，小细胞肺癌重磅新化疗药获批上市

2020年6月16日，FDA批准Lurbinectedin（Zepzelca）上市，用于治疗经铂类化疗后病情进展的转移性小细胞肺癌成年患者。

该批准基于Ⅱ期NCT-2454972试验的结果，其结果显示，Lurbinectedin治疗患者的整体缓解率为35.2%，疾病控制率为68.6%，中位缓解持续时间为5.3个月。

2、2020年3月21日，得瓦鲁单抗获批，作为全新一线疗法治疗小细胞肺癌

2020年3月21日，FDA批准得瓦鲁单抗（Durvalumab，Imfinzi）用于一线治疗广泛期小细胞肺癌成年患者，可联合包括依托泊苷、卡铂或顺铂等在内的化疗方案共同使用。

该批准基于Ⅲ期CASPIAN试验的结果，其结果显示，得瓦鲁单抗+化疗治疗的患者中位总生存期为13.0个月，整体缓解率68%；仅接受化疗的患者中位总生存期为10.3个月，整体缓解率58%。

乳腺癌

1、2020年4月17日，乳腺癌新药图卡替尼震撼上市

药物名称：tucatinib（图卡替尼）

生产厂家：Genetics

FDA批准日期：2020年4月17日

适应症：联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，包括脑转移瘤患者，这些患者已分别或联合接受至少三种先前的HER2指导药物

2、2020年4月22日，全球首款三阴乳腺癌抗体偶联药物Trodelvy来袭

Trodelvy是FDA批准的首个治疗三阴乳腺癌的抗体偶联药物，也是全球首个获批的靶向人滋养层细胞表面抗原2（Trop-2）的抗体偶联药物。

药物名称：Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy，IMMU-132）

生产厂家：Immunomedics公司

FDA批准时间：2020年4月22日

适应症：既往接受过至少2种疗法的转移性三阴乳腺癌（mTNBC）成人患者。

3、2020年11月13日，Keytruda首次获批三阴乳腺癌

这是Keytruda首次在治疗乳腺癌这一适应症方面获得FDA的批准，代表着其研发历程中的一个重要里程碑。

药物名称：Keytruda

生产厂家：默沙东

FDA批准时间：2020年11月13日

适应症：Keytruda与化疗联用，用于肿瘤表达PD-L1（[CPS]≥10，经FDA批准的检测确定）的不可切除局部复发性或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者。

胃肠间质瘤

1、2020年5月15日，死亡风险降低85%，胃肠间质瘤新药ripretinib上市

2020年5月15日，美国FDA宣布，批准蛋白激酶抑制剂Qinlock（ripretinib，瑞普替尼）片剂上市，成为首款专门4线治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的创新疗法。

药物名称：ripretinib（瑞普替尼 DCC-2618）

生产厂家：Deciphera Pharmaceuticals

FDA获批时间：2020年5月15日加速获批

适应症：晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者，他们已经接受过3种以上蛋白激酶抑制剂疗法，其中包括伊马替尼（imatinib）

2、2020年1月9日，FDA批准Avapritinib用于胃肠间质瘤

该批准基于I阶段NAVIGATOR试验的功效结果，以及来自avapritinib多项研究的综合安全性数据。在特定的PDGFRA外显子18突变患者人群中，avapritinib引起了84％的总有效率。7％的患者病情完全缓解，77%患者部分缓解。专门针对PDGFRA患者D842V突变，有效率为89％，完全缓解患者占8％，部分缓解为82％。

药物名称：Avapritinib

生产厂家：Blueprint Medicines公司

FDA获批时间：2020年1月9日

适应症：用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该成年人具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括D842V突变。

胆管癌

1、2020年4月17日，全球首个胆管癌靶向药pemigatinib闪亮登场

2020年4月17日，FDA加速批准Incyte公司Pemazyre（pemigatinib），批准时间比预定的5月30日审批日期提前了一个半月，这也是FDA批准的首个胆管癌靶向疗法。

此药二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%，成为胆管癌历史上第一个靶向药物！

药物名称：Pemazyre（pemigatinib）

生产厂家：Incyte公司

FDA获批时间：2020年4月17日加速获批

适应症：既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者

食管癌

1、2020年6月11日，FDA批准Opdivo用于食管癌

该批准基于III期临床试验的结果，其中表明与标准化疗相比，nivolumab改善了总生存期。Opdivo是被批准用于上述ESCC患者群体、无论PD-L1表达水平如何的第一个肿瘤免疫疗法。

药物名称：Opdivo（nivolumab）

生产厂家：BMS

FDA获批时间：2020年6月11日

适应症：治疗化疗后进展的食管鳞状细胞癌的晚期复发性或转移性成人患者。

结直肠癌

1、2020年4月8日，BRAF结直肠癌患者迎来首款靶向疗法

此次批准，使Braftovi二药方案成为FDA批准的针对携带BRAF基因突变mCRC患者的首个靶向疗法。

药物名称：Braftovi（encorafenib，康奈非尼）

生产厂家：辉瑞

FDA获批时间：2020年6月11日

适应症：Braftovi（encorafenib，康奈非尼）和Erbitux®（cetuximab，西妥昔单抗）联合用药方案（Braftovi二药方案），用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）患者。

2、2020年6月29日，FDA批准Keytruda一线治疗结直肠癌

该批准基于II期临床试验的结果，该结果表明，与接受标准治疗的患者相比，接受pembrolizumab的患者疾病进展之前的时间几乎翻了一番。

药物名称：KEYTRUDA

生产厂家：默沙东

FDA获批时间：2020年6月29日

适应症：作为一线治疗不可切除或转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）大肠癌的患者

肝癌

1、2020年3月10日，FDA批准O+Y方案治疗肝癌

2020年3月，FDA批准将nivolumab与ipilimumab联合使用来治疗肝细胞癌患者，在I/II期临床试验中显示该药物可使33％的标准治疗失败的患者肿瘤缩小。

2、2020年5月29日，FDA批准阿特珠单抗用于肝癌一线治疗

2020年5月，FDA批准atezolizumab联合贝伐单抗（Avastin）治疗无法通过手术的转移性肝细胞癌初始治疗方法。

甲状腺癌

1、2020年12月2日，FDA批准Gavreto用于甲状腺髓样癌

2020年12月2日，FDA宣布已经加速批准普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，也就是我们熟悉的“明星药”BLU-667）的扩展适应症，用于治疗RET突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌成年及12岁以上儿童患者，和RET融合突变阳性、需要进行全身治疗联合放射性碘治疗的难治性晚期或转移性甲状腺癌患者。这是继非小细胞肺癌之后普雷西替尼的第二项适应症。

不限癌种

1、2020年6月16日，Keytruda第二项不限癌种适应症获批

2020年6月16日，FDA批准Keytruda（pembrolizumab）治疗具有高组织肿瘤突变负荷（TMB-H）≥10个突变/兆碱基（使用FDA指定的检测）的无法切除或转移性实体瘤的成年和儿科患者。批准是基于来自II期临床试验的数据，使用pembrolizumab治疗可使30％的具有不可切除或转移性肿瘤缩小。

来源：医药时间

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