FDA 推迟对渤健阿尔茨海默药的审批决定

根据渤健（Biogen） 1 月 29 日的消息，美国 FDA 推迟了对其备受关注的阿尔茨海默症治疗药 aducanumab 的批准决定，要求提供更多证据证明该药可以减缓与疾病相关的认知能力下降。

FDA 先前承诺将在 3 月 7 日之前对 aducanumab 做出批准决定，现已延长三个月推迟至 6 月 7 日。渤健表示，“已对 FDA 的信息请求提交了回复，包括更多分析和临床数据。”FDA 认为新提交的数据是对 aducanumab 申请的“主要增补”，需要更多时间进行审查。

通常来说，FDA 在 PDUFA 截止日期之前宣布推迟 3 个月对于制药公司来说不是个好消息。但对于渤健，却无疑是天降甘霖。这意味着 FDA 在遭受严厉批评后仍未决定拒绝该药，激发了业界对于阿尔茨海默药的新希望，也给投资者带来极大希望，消息一出渤健的股票价格上涨了 12%。

Aducanumab 开发过程中的每个里程碑都充满争议，此次 FDA 决定扩大其审评范围的决定也不例外。去年 11 月，FDA 审评员表示，由渤健开展的两项大型临床试验数据支持对 aducanumab 的批准。但在 FDA 外周和中枢神经系统药物专家会上，外部专家小组压倒性地一致建议不应批准 aducanumab，并批评 FDA 对该药展现出的异乎寻常的支持立场。【阿尔茨海默药被 FDA 专家会彻底否决 2020/11/07】

从历史上看，FDA 一般会遵循其外部专家的建议，因此很多人认为 FDA 很大可能会拒绝批准 aducanumab。但是 FDA 决定扩大审评范围并考虑更多证据，这一信号似乎表明了 FDA 正在寻找一种批准该药的正当理由，或者 FDA 正在试图防止出现已知的两极分化的批准态度。

不管怎样，我们将看到有关 aducanumab 的更多数据。在过去 12 个月中，渤健一直在进行 aducanumab 的开放标签研究，研究对象是参加了该药之前提早终止的临床试验的阿尔茨海默症患者。根据 Evercore ISI 分析师 Umer Raffat 的说法，渤健可能会在第一季度末之前获得有关 500 多名患者的初步数据。该研究的结果可能是渤健提交给 FDA 的更多信息的一部分，尽管渤健并未在周五的公告中具体说明。

新数据是否会支持对 aducanumab 的批准目前尚不清楚。这项名为 Embark 的研究没有安慰剂组，这意味着无法比较数据。根据渤健于 11 月发表的报告，该试验旨在评价 aducanumab 的长期安全性，对于认知和功能的结果被认为是“探索性的”。

FDA 扩大 aducanumab 审评范围的决定也凸显了 FDA 内部不断变化的形势。FDA 可能会在 6 月份之前任命新任局长。在批准证据不充分的药物时，拜登政府目前的两个 FDA 局长职位强有力的竞争者似乎会有相反的意见。【FDA 原药品中心主任或将出任代理局长确保平稳过渡 2021/01/15】FDA 现任代理局长、长期担任过药品中心主任的 Janet Woodcock 对企业更加友好 , 可能会倡导对于可满足紧急医疗需求的药物的灵活监管。她曾于 2016 年推动了 FDA 批准备受争议的杜氏肌营养不良症（DMD）新药 Exondys 51（eteplirsen）。 【FDA最新药品审批展示的各方言行 2016/09/20】而 FDA 局长职位的另一名有力竞争者，约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院教授 Joshua Sharfstein 则呼吁 FDA 制定更严格的标准。据分析师称，相比之下 , aducanumab 在 Woodcock 领导下的 FDA 获批的概率更高。

目前没有药物能够减缓阿尔茨海默症患者的认知和功能衰退。如果 aducanumab 获得批准，则该药将成为近 20 年来阿尔茨海默症的首个新疗法 , 并且是通过靶向消除成团的阿尔茨海默症分子标记物 β-amyloid蛋白来减少认知能力下降的首个药，因此广受关注。【周末杂谈：如此鼓励创新？2021/01/17】

作者：识林-Aspen

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