中因科技首席科学家杨丽萍：基于20年遗传性眼病研究积淀的基因治疗药物研发丨峰客创见

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导读：聚焦IRDs治疗，中因科技打造了精准基因检测、生育预防、基因治疗三个平台。

遗传性眼病是由于遗传物质异常引起的一系列眼科疾病，尚无有效治疗手段，严重危害视觉功能。近年来，越来越多的基因技术从实验室研究迈向临床应用阶段，给遗传病患者带来了新希望。

2017年12月，Spark Therapeutics公司开发的AAV2基因疗法Luxturna获得FDA批准上市，Luxturna用于治疗RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病(Inherited retinal disease，IRD)。Spark Therapeutics公司已于2019年被罗氏收购。

北京中因科技有限公司（中因科技）是一家专注遗传性眼病基因治疗药物的研发公司，包括基因替代治疗和基因编辑治疗。2021年初，中因科技对外宣布完成7000万元的pre-A轮融资，加快产品线项目快速推进。

图片来源：美国FDA官网

2021年8月13日，据北京中因科技有限公司披露，美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤儿药资格认定，用于治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)。同时，FDA在其官网进行了相关公示。

中因科技首席科学家杨丽萍教授

中因科技首席科学家杨丽萍教授是北京大学第三医院眼科中心研究员/博士研究生导师。毕业于北京大学医学部，获眼科学博士学位，致力于遗传性眼病的临床和基础研究。近日，医麦客《峰客访谈》记者采访到杨丽萍教授，访谈围绕中因科技的科研转化、基因治疗眼科遗传性疾病的机遇与挑战等话题展开。

中因科技谈科研转化

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根据国家知识产权局的调研，目前中国的科研成果转化率低，如何提高医药界的科研成果转化率一直是业界关注的话题。中因科技前期基础研究是与北医三院合作，前期合作双方共同申请专利，目前已经完成知识产权转化。

在杨丽萍教授看来，在基因治疗遗传性眼科疾病领域，美国之所以可以走在前列的原因还是由于其在致病基因和药物研发的基础研究做得踏实。

Spark公司的联合创始人之一是来自宾夕法尼亚大学UPenn团队的眼科教授Jean Bennett博士，而宾夕法尼亚大学附属医院历来在世界基因治疗的历史上非常前沿，这对Spark公司的产品Luxturna具有积极意义。

药品研发要以临床需求为导向，科研攻关也是如此。我们希望能够真正地把非常好的科研成果能转化成治疗产品，未来能够真正地在临床上给患者带来受益。

科研成果要有专业的团队转化实施，药物的研发包涵了基础研究、药物生产、临床申报、药理毒理临床试验等很多环节，单靠科研团队是做不了的，所以才会有中因科技的成立。

中因科技与北医三院合作开展基础研究，在眼科中心的科研资源和技术优势，以及公司的执行力的合作下，快速推动项目产品化。基础研究双方共同申请专利，产业化前完成知识产权转化。这种“产、学、研”相结合的模式，既保障了科研人员的积极性，又加快了成果转化落地的效率。

基因治疗药物的研发心得

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从靶点发现、动物模型构建到有效性安全性评价，杨丽萍教授和我们分享了基因治疗药物的研发心得。

药品研发是一项系统性工作，需要各个环节紧密配合。基因治疗眼科疾病最大的一个瓶颈就是靶点的筛选，得清楚中国遗传性眼病患者常见的致病基因和位点，针对性寻找治疗靶点。

其次，每个基因的发病机制都不一样，并非所有基因都可以做替代，也不是所有基因都可以做编辑，要“因病制宜”，这点非常重要。

第三就是国内在符合GMP标准的载体生产还不够完善和成熟，还需要药企、CDMO去做很深入的研究。

中因科技研发管线（来源：中因科技官网）

“作为一名临床医生，我十分明白药物临床试验方案设计、有效性和安全性评价指标的重要性。只有通过充足的基础研究，看到确切的治疗效果，才敢去做进一步的临床试验。我们一个项目前后做了10年时间，共计做了4种动物模型和十余名患者的iPSC和3D视网膜类器官的研究。”

精准的基因诊断为药物靶点研究提供基础

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聚焦IRDs治疗，中因科技打造了精准基因检测、生育预防、基因治疗三个平台。

“我们的基因诊断平台也是属于研发平台里非常重要的一部分，基于诊断平台我们可以总结出中国IRDs疾病患者里常见的致病基因位点，为后期药物研究提供靶点。

其次，在IRDs领域我们有20多年的经验积累，针对每个基因以及它的发病机制，我们分别设计基因替代或者编辑治疗的药物研发，希望能达到更好的治疗效果，同时也能覆盖更大的患者群。”

谈到从致病基因诊断、预防到基因治疗一体化的商业模式，杨丽萍教授欣慰地说：“很多患者找到我，有时候他手里可能拿着四五个报告，而有些报告可能结果完全不一样。有这样一个能在诊断、预防、治疗上有效配合的平台非常难得，将为我们在研项目的持续、快速发展提供有力保障。

以临床需求为出发点研发药物这个观点我觉得说得非常好。这些话说起来可能觉得这是一种官话，但其实是非常重要的。

近年来，国内创新的氛围越来越好，能够快速启动项目临床试验，能让我们的新药研发效率更高，能让更多真正的有益于患者的药物尽早上市。

不管是患者、医生还是监管部门，大家的目标都是一致的，就是要让患者战胜疾病能够重见光明，我对未来充满信心。”

参考资料：

中因科技官网https://www.chinagene.cc/