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2022年美国FDA批准新药深度盘点

药明康德 药明康德 2023-04-28

▎药明康德内容团队编辑

2022年即将结束,截至今年12月16日,美国FDA的药物评估和研究中心(CDER)已经批准了32款创新药。FDA的生物制品评估和研究中心(CBER)也批准了至少13项生物制品许可申请(BLA)。虽然与往年相比,今年FDA批准的新药数目有所下降,但是创新的步伐并没有减缓。在FDA今年批准的新药中,新分子疗法的占比达到了历史新高。“First-in-class”疗法的比例在过去八年中也位居第一。


图片来源:123RF


本文新分子疗法的定义包括双特异性抗体/蛋白、RNAi疗法、反义寡核苷酸疗法(ASO)、基因疗法(含基于细胞的基因疗法)、mRNA疗法或疫苗、溶瘤病毒、微生物组疗法和抗体偶联药物(ADC)。这些治疗模式与传统的小分子药物、多肽和抗体相比,提供了靶向疾病靶点的不同模式,并且可能带来更为优越或者持久的疗效。


截至12月16日,FDA已经批准了12款新分子疗法新分子疗法无论是获批的数目还是在FDA批准中的占比都达到近10年来的最高,显示了新治疗模式蓬勃发展的趋势。这12款新分子疗法中,包含了5款涉及基因改造的细胞和基因疗法,3款双特异性抗体/蛋白疗法,1款RNAi疗法,1款mRNA疫苗,1款微生物组疗法和1款抗体偶联药物。

 

▲FDA批准的新分子疗法数目以及占CDER与CBER批准产品的比例(数据来源:公开资料,截至2022年12月16日,药明康德内容团队制图)


今年FDA药物评估和研究中心批准了至少19款“first-in-class”疗法,占获批新药总数的56%。虽然今年“first-in-class”新药的获批总数不高,但是其占比仍然达到了近10年来的最高值。这些新药的作用机制不同于已有疗法,有潜力为大众健康带来重要的积极影响。


▲2015年到2022年FDA下属CDER批准的新药中,“first-in-class”(FIC)的新药数目与占比,点击图片可观看大图(数据来源:公开资料整理,2021年以前的数据来自CDER发布的年度报告,2022年的FIC疗法统计纳入药物开发公司、FDA或权威渠道在新闻报道中提到的“first-in-class”的疗法,在新闻报道中未被称为“first-in-class”的药物未纳入统计)


突破性疗法的数量同样是衡量创新性的一个标准。在今年CDER批准的32款新药中,总计有11款新药获得突破性疗法认定。与已有疗法相比,这些疗法在治疗特定的严重疾病时,可能表现出更好的临床效益。


▲2022年CDER批准的获得突破性疗法认定的新药,点击图片可观看大图(数据来源:公开资料,药明康德内容团队制图)


以下我们挑选了10款完成“从零到一”突破的新药做简单介绍(排名不分先后)。这些新药获批的报道在《药明康德》微信平台发布后,均引起了广泛关注。


Kimmtrak:首个TCR疗法



今年1月,美国FDA批准首个T细胞受体(TCR)疗法Kimmtrak(tebentafusp)上市,它是Immunocore公司开发的靶向gp100的双特异性蛋白,由具有高亲和力的可溶性TCR和与T细胞表面CD3受体结合的效应结构域融合而成。这不但是FDA批准的首款TCR疗法,也是首款FDA批准用于治疗实体瘤的双特异性T细胞衔接蛋白。


Vabysmo:首款治疗眼科疾病的双特异性疗法


今年1月,FDA批准基因泰克公司的Vabysmo(faricimab)上市,治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)。作为一款双特异性抗体,Vabysmo同时靶向阻断两条致病关键信号通路——血管生成素-2(Ang-2)和血管内皮生长因子-A(VEGF-A)。


Relatlimab:首款获批LAG-3抗体


今年3月,百时美施贵宝宣布,美国FDA批准其“first-in-class”抗LAG-3抗体药物relatlimab上市,与抗PD-1抗体Opdivo联用,治疗不可切除或转移性黑色素瘤患者。这是近10年来,美国FDA批准的首个靶向新免疫检查点蛋白的免疫疗法。


Mounjaro:近10年来首个新糖尿病药物类型


今年5月,礼来公司宣布,美国FDA批准其葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)和胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体双重激动剂Mounjaro(tirzepatide)上市,用于与控制饮食和锻炼联用,改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。这代表近10年来,首个新糖尿病药物类型。


Sotyktu:首款获批TYK2别构抑制剂



今年9月,美国FDA批准了百时美施贵宝(BMS)的口服选择性TYK2抑制剂Sotyktu(deucravacitinib,氘可来昔替尼片)上市,用于治疗中重度银屑病成人患者。新闻稿指出,这是FDA批准的首款TYK2抑制剂,也是治疗中重度银屑病口服疗法近10年来的首个创新。它同时也代表着新药开发方面的两项突破:它是在药物设计过程中,首款有意使用氘代手段的获批新药;还是首款获得批准,通过靶向结合假激酶(pseudokinase)蛋白域抑制激酶活性的别构抑制剂。


Hemgenix:首款治疗血友病B的基因疗法


今年11月,美国FDA批准CSL Behring与uniQure公司联合开发的Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)上市,这是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。它使用AAV5载体将表达凝血因子IX Padua变体的转基因递送到肝脏,新合成的凝血因子IX可以促进凝血,减少出血事件的发生。


Rebyota:首款粪便微生物组疗法


今年11月,美国FDA批准了由Ferring Pharmaceuticals与旗下Rebiotix公司所开发的微生物组疗法Rebyota,用于避免在18岁以上艰难梭菌感染(CDI)成人病患,在接受抗生素治疗后的感染复发。这是首款经FDA批准的粪便微生物组疗法。


Tzield:首款延缓1型糖尿病发作的药物


今年11月,美国FDA批准Provention Bio公司的药物Tzield(teplizumab)上市,用于延缓1型糖尿病特定高危人群的疾病进程。Teplizumab是一种抗CD3的单克隆抗体,它有望通过结合特定的免疫细胞,使其不再攻击生产胰岛素的细胞。


Relyvrio:百年顽疾迎来创新疗法


今年9月,美国FDA批准Amylyx公司开发的Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)上市,用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。为这一致死率100%的百年顽疾带来第3款FDA批准的疗法。Relyvrio是两种药物苯丁酸钠(sodium phenylbutyrate)和牛磺酸二醇(taurursodiol)的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,从而延缓神经细胞的死亡。该公司指出,这是在临床试验中首次改善患者功能的同时延长患者生命的疗法。


Skysona:首款FDA批准治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法



今年9月,美国FDA加速批准基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel,也称为eli-cel)上市,用于延缓4-17岁患有早期活动性脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)的男孩的神经功能障碍进展。Skysona利用慢病毒载体,在体外将ABCD1基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中,再输回到患者体内,通过表达ALD蛋白,阻止CALD的进展,并尽可能保留神经功能。


在2023年,我们期望见证更多创新疗法获批,为全球病患带来新的治疗方案。药明康德内容团队也将持续报道全球新药最新进展,敬请关注!


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