速递 | 百时美施贵宝”first-in-class”疗法获优先审评！欧、美监管申请启动

▎药明康德内容团队编辑

百时美施贵宝（BMS）今天宣布，美国FDA已接受其血红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept）的补充生物制品许可申请（sBLA）并授予优先审评资格，欧洲药品管理局（EMA）也已确认针对Reblozyl的II型变更申请有效，EMA的集中审查程序已启动。Reblozyl是一种“first-in-class”疗法，BMS拟扩大其现有适应症，包括在未接受过促红细胞生成剂（ESA-naïve）的非常低至中等风险骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者中治疗贫血，这些患者可能需要红细胞（RBC）输血。美国FDA预计在2023年8月28日前完成审查。

MDS是一种罕见的血液癌症，会逐渐影响患者骨髓产生正常血细胞的能力，无法有效生成健康的血红细胞、白细胞和血小板，导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状。发生贫血的MDS患者常需要定期输血以增加循环中健康血红细胞的数量。频繁输血与铁过载、输血反应和感染的风险增加有关。在某些情况下，MDS将进展为急性髓系白血病（AML）。根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变，MDS从极低至极高风险有不同的分类。

Reblozyl（中文商品名：利布洛泽）是一款通过调节后期血红细胞成熟过程，降低输血负担的药物。作为一种可溶性融合蛋白，该药由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域，与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期血红细胞的分化和成熟，以减轻患者定期血红细胞输注的负担。Reblozyl于2019年11月首次获批，用于治疗需要定期输注血红细胞的β地中海贫血成人患者的贫血症。

此次的递交基于COMMANDS试验的结果，这是一个开放标签的随机3期试验，评估Reblozyl与促红细胞生成剂epoetin alfa对于需要RBC输注且未接受过ESA的非常低、低或中等风险MDS成人患者的贫血治疗。结果显示，在非常低、低或中等风险MDS成人患者的一线治疗中，Reblozyl可维持患者血红细胞输注独立性（RBC-TI）≥12周且同时伴有血红蛋白（Hb）增加（≥1.5 g/dL）方面，具有高度统计学显著性和临床意义的改善。该试验的安全结果与Reblozyl之前在临床试验或上市后所观察到的安全性特征一致。

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参考资料：

[1] U.S. FDA Accepts for Priority Review Supplemental Biologics License Application and EMA Validates Application for Reblozyl® (luspatercept-aamt) as First-Line Treatment of Anemia in Adults with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS). Retrieved May 1, 2023 from https://news.bms.com/news/corporate-financial/2023/U.S.-FDA-Accepts-for-Priority-Review-Supplemental-Biologics-License-Application-and-EMA-Validates-Application-for-Reblozyl-luspatercept-aamt-as-First-Line-Treatment-of-Anemia-in-Adults-with-Lower-Risk-Myelodysplastic-Syndromes-MDS/default.aspx

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