25家创新药公司完成新一轮融资！
▎药明康德内容团队编辑
根据药明康德内容部数据统计，今年9月（截至9月28日），全球生物医药行业共发生了207起融资事件。其中，5000万美元以上的大额融资事件共发生25起，已披露金额的融资事件总额超过52亿美元，主要集中在C轮以前。
小分子药物依然广受青睐：在9月成功融资超过5千万美元的公司中，有近半数的企业专注于小分子药物的研发。除此之外，许多公司在蛋白药物、细胞和基因治疗等方面都有所布局和突破，这充分展示了该领域的多样性和创新性。
适应症领域多样化：观察这些公司的研究方向，其所专注的适应症呈多样化的格局。最受关注的疾病领域包括肿瘤治疗、脑部和神经性疾病、心血管疾病以及罕见病治疗。
值得一提的是，新技术和研发平台公司正逐渐崭露头角。在本月完成大型融资的公司当中，有3家是平台型公司，其中2家公司专注于推广人工智能在医药领域的应用。本文将介绍部分9月成功融资超过5千万美元的公司。
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Hyku Biosciences：肿瘤靶向共价药物研发公司
9月19日，Hyku Biosciences宣布完成5600万美元的种子轮融资，旨在开发针对肿瘤的精准疗法。
此次融资由RA Capital Management、Droia Ventures和诺华风险基金（Novartis Venture Fund ）领投，其他投资者如马克癌症研究基金会（the Mark Foundation for Cancer Research）、KB Investment和Eisai Innovation也参与其中。
Hyku Bioscience是一家生物技术公司，致力于建立领先的共价药物发现平台，以抑制传统方法难以靶向的疾病靶点。Hyku Biosciences由RA Capital Management的公司创建引擎RAVen孵化，并基于其创始人Ku-Lung（Ken）Hsu博士在弗吉尼亚大学进行的开创性化学蛋白质组学研究。该公司旗下的创新化学蛋白质组学平台通过共价靶向可连接的氨基酸（如组氨酸、酪氨酸或赖氨酸）来选择性地抑制致病蛋白质的活性。该平台有望从根本上扩大小分子药物发现的范围，大大提高许多靶点类别的可成药性，以此为患者带来显著的治疗益处。
Milind Deshpande博士是Hyku Bioscience的创始人及代理首席执行官，拥有超过30年的行业运营经验。他曾在多家风险投资公司和医药公司担任高级管理职位。除了丰富的管理经验，Deshpande博士在科研领域也有着卓越的表现，发表了80多篇学术文章，并且是30项专利的共同发明人。
Generate Biomedicines：人工智能新药研发公司
9月14日，Generate Biomedicines宣布完成2.73亿美元C轮融资。该公司专注于开发机器学习驱动的生成生物学平台，其专有的机器学习平台利用生成式人工智能（generative AI），可以按照研究人员的需求直接生成在自然界中没有的蛋白。
该公司的生成式AI技术平台基于扩散模型（diffusion models）算法，在此前发表的一项研究中，为了显示它能够按照研究人员的要求生成蛋白结构的能力，该公司的团队让这一平台生成了模拟26个英文字母和10个阿拉伯数字形态的全新蛋白结构。
▲Generate Biomedicines公司的平台能够根据对蛋白形状的要求设计出全新蛋白结构（图片来源：Generate Biomedicines公司官网）
Generate Biomedicines已将该平台扩展到新的治疗模式，包括双特异性分子、酶蛋白、T细胞接合器和细胞疗法的开发，同时实现从头生成的接合器的结构确认。目前，该公司在抗肿瘤、免疫疾病和传染病领域拥有17个管线，其主要产品GB-0669已经启动首次人体试验。
Generate Biomedicines颇受投资人青睐，除了本次融资，该公司还在2021年完成了高达3.7亿美元的B轮融资。
Mike Nally先生是Generate Biomedicines的首席执行官，他同时也是知名投资公司Flagship Pioneering的首席执行官兼合伙人，在企业管理方面拥有丰富的经验。
9月12日，ROME Therapeutics完成7200万美元的超额B轮扩展融资，使B轮融资总额达到1.49亿美元。融资所得资金将用于推进其主要候选药物LINE-1逆转录酶抑制剂的临床研究。
此次融资的新投资者包括Johnson & Johnson Innovation-JJDC、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、Eurofarma Ventures、Luma Group、Mirae Asset Capital以及family offices Raycap和Sigmas Group。现有投资者ARCH Ventures、GV、Section 32、赛诺菲风投（Sanofi Ventures）、Andreessen Horowitz、Mass General Brigham Ventures、Casdin Capital和Alexandria Venture Investments也参与了本轮投资。
ROME Therapeutics公司致力于开发治疗一系列严重疾病（包括自身免疫性疾病、癌症和神经退行性病变）的新型疗法，其方法是通过阐明黑暗基因组在人类健康和疾病中的作用——黑暗基因组指的是传统基因组研究范畴之外的广阔基因组，包括病毒样重复元件和非编码序列。为了实现这一目标，ROME公司利用其数据科学平台构建了一条针对黑暗基因组的疗法研发管线。
图片来源：123RF
除了继续推进其候选药物LINE-1逆转录酶抑制剂的早期临床试验之外，该公司还计划继续推进其早期产品管线及其专有的数据科学平台，该平台使得研究人员能够识别功能活跃的重复元件，并评估它们在疾病中的作用。
自成立以来，ROME公司已完成了两轮融资。在此次B轮扩展融资之前，该公司于2020年4月完成了超5000万美元的A轮融资，此外还在2021年9月完成了7700万美元的B轮融资。
ROME公司的现任总裁兼首席执行官是Rosana Kapeller博士，她同时也是公司的联合创始人，她在业界积累了超过25年的宝贵经验，曾担任Nimbus Therapeutics的创始首席科学官。
沙砾生物：实体瘤免疫细胞疗法研发公司
9月8日，沙砾生物（Grit Biotechnology）宣布完成4亿元人民币的B轮融资（约合5400万美元），本轮融资由中金资本旗下基金领投，前海方舟、联东投资、源禾资本、禾方田合伙企业以及原股东夏尔巴投资、德诚资本、经纬中国跟投。
本轮融资将用于支持公司肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法管线的开发，包括GT101的关键性临床试验以及多项下一代基因编辑型TIL管线的开发。
沙砾生物成立于2019年，是一家专注于肿瘤免疫细胞治疗，以TIL药物为代表研发管线的创新型医药公司。沙砾生物自主研发的GT101注射液已经在中国获批注册临床，目前即将进入关键2期临床试验。据沙砾生物公开资料介绍，GT101通过从患者体内获取肿瘤组织并提取TIL，再经过该公司特有的生产平台扩增至10亿量级后输注回患者体内以对抗肿瘤。在前期研究者发起的临床试验中，GT101注射液展现了良好的药物安全性和明显的肿瘤杀伤及临床有效性，有潜力治疗黑色素瘤、宫颈癌、非小细胞肺癌等实体瘤患者。
此外，沙砾生物研发的GT201也已经在中国获得临床试验默示许可。这是一款表达膜结合细胞因子的下一代基因编辑型TIL产品。沙砾生物研发团队在临床前研究中对比和选择了优化的结构设计，并为工程化TIL疗法量身定做了逆转录病毒系统StaViral，可实现在多批次、不同瘤种来源的TIL细胞稳定表达目标基因。GT201在体内外均表现出较传统TIL更强的增殖能力、肿瘤杀伤、细胞因子释放和更好的持久性，并可以降低对于IL-2的依赖性，潜在降低临床应用中IL-2的使用剂量，从而克服传统TIL药物所面临的挑战。
刘雅容博士是沙砾生物联合创始人兼首席执行官，拥有着丰富的研发经验。
Mariana Oncology：放射性药物研发公司
9月7日，Mariana Oncology宣布完成1.75亿美元的B轮融资。融资所得款项将用于支持公司推进包括其主要候选药物MC-339在内的下一代放射性药物组合的开发，同时支持该公司向临床阶段的组织转型。
本次融资由Deep Track Capital和Forbion共同领投。初始投资者Atlas Venture、Access Biotechnology和RA Capital Management，以及新投资者Nextech Invest、Surveyor Capital和礼来公司也参与其中。
Mariana Oncology是一家全面整合的下一代放射性药物研发公司，专注于开创一类基于肽分子的新型靶向放射性药物。该公司旗下的放射性药物由针对精选生物靶点的共轭分子组成，可递送α或β放射性核素有效载荷。通过对分子结构进行工程化设计，这类药物能够更加有效地渗透至实体肿瘤内部，实现更好的高辐射活性剂量，从而避免传统化疗和基于细胞毒素策略治疗中常见的副作用。
▲Mariana Oncology的放射性药物分子结构示意图（图片来源：Mariana Oncology公司官网）
该公司的主要产品MC-339是一种多肽小分子，可携带锕元素有效载荷，用于小细胞肺癌的靶向治疗。这款疗法的靶点目前尚未披露。
截至目前，Mariana Oncology共完成了2笔融资。除了本次B轮融资，2021年12月该公司还完成了一次高达7500万美元的A轮融资。
Mariana Oncology的现任首席执行官是Simon Read博士，他同时也是该公司的创始人及总裁。Read博士有着超过25年的研发经验。在加入Mariana Oncology之前，他曾在GSK、阿斯利康和基因泰克等公司担任领导职务。
结语
随着科技和医学的不断进步，全球生物医药行业本月展现出一派繁荣的融资景象。过去由小分子药物主导的局面，现在已逐步扩展到蛋白药物、细胞、基因治疗及医疗器械等多领域共同发展的格局。特别是人工智能在医药研发中的应用，展现了前所未有的潜力。各大公司也纷纷深入多种疾病领域的研究，如肿瘤、心血管疾病和罕见病治疗。值得关注的是，新技术及创新治疗方式，如共价药物、生成式AI技术和放射性药物，都将对未来医药研发领域产生深远影响。这些尖端技术和策略不仅为患者开辟了新的治疗希望，也预示着医药行业未来的发展将更加宽广和多元化。
对此，我们坚信未来的医药行业将更好地服务于全人类，为我们带来更多先进的治疗方法和更加健康的未来。
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