启珂年会：法规推动创新，First-in-class触手可及?| 第一现场

撰文 | 程昊红

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药政变动对创新药企的影响、临床试验管理改革的走向、对“First-in-Class”的期待以及对其开发挑战的冷静思考，在创新药企集聚的第八届启珂健康投资论坛中，俨然是最热的话题，其讨论的热烈程度，足以抵挡上海突降的寒雨和黄浦江边的冷风。

国际化创新药企新利好？

近来，进口药注册征求意见稿以刷屏般的热度，在业内掀起了一轮讨论。除了跨国药企普遍被视作受益者，本土药物开发企业是否会因此受到冲击也始终是业内关注的焦点。

在索元生物董事长罗文看来：“新政正式发布，毫无疑问会对整个产业造成近乎颠覆性的影响。对于国内一些新药开发企业，可能有冲击，冲击可能还不小，由于缺乏更多执行细节，这本身是个复杂的问题，需要具体情况具体分析。可以肯定的是，利好并不仅仅针对跨国药企。”

而被罗文看好的，是一些已经具备国际化布局的本土创新药企。据他介绍，类似索元这样，中美皆有公司，并且把一些早期研发工作放在了美国，项目又以“First-in-Class”为主， 或者是一些在国外已经有布局生产和开发的企业，在国内进行产品申报时可以走进口注册的国际多中心路径。从三报三批到两报两批，给企业争取到了时间上的优势。

同样在海外布局了生产的北海康成，其董事长薛群也抱持同样观点。薛群还特别强调，非常重要的是，新的政策动向进一步让业内明确，开展国际多中心临床试验并非跨国药企的专利，中国的创新药企也可以引导、发起国际多中心临床研究。这是国内创新药企的机会。

事实上，众多参会专家公认，新的进口药注册政策，接轨国际标准，会成为创新药企的另一种促进。例如，很多国际多中心晚期临床的开发数据以及开发的经验，可以给国内在研的产品提供借鉴和参考，从而更好地促进国内的研发，加速临床的进程，让本土创新药企更强大。另外，薛群认为，这也会“倒逼”监管部门提升监管、评估水准，承担起更多的责任。

进口药注册改革可能只是临床试验管理改革中的一部分。在推动了包括上市持有人制度、优先审评审批等鼓励创新的政策后，目前看来，CFDA下一步的重点已经放在了临床试验管理改革上。

药监总局药品化妆品注册管理司综合处副处长余欢表示，药监局未来将会研究优化临床试验审评审批、提高伦理审查效能、机构审批改备案等可行方案。

中国首个First-in-class药物何时降生？

代表着创新高度的First-in-class何时诞生，大概是会上出现频率最高的问题。3 ~5年——提问者都是如此设限，体现的可能是更乐观的期待。

面对这个问题时，专家们更多关注的并不是具体时间，而是有关First-in-class药物开发的现实挑战。

基石药业CEO江宁军表示，创新药领域是高风险高收益的行业，不同数据显示，90%进入临床试验的首创产品会失败，风险很大。对国内创新药企业而言，是不是能够承受这样的完全失败非常关键。研发者一方面要有乐观的前景展望，但另一方面也要谨慎和迫切地寻找新的突破。

岸迈生物CEO吴辰冰认为，首先需要重新定义首创新药，首创新药应该不只包括新的靶点，还有新的分子或者新的治疗方式。在多因素的定义下，有不同类型的、有意义的差异化的产品开发，这才是市场所需要的。

康宁杰瑞总裁徐霆则表示，在这个领域，很多公司都在开发同一个靶点，想成为首创是非常困难的，所以，对于生物技术公司而言，要从一开始，就有明确的目标，有显著的区分度，而不是单纯追求“First-in-Class”。

责编 | 姚嘉

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研发客  记者

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