2017年度盘点第二波：国内布局CAR-T细胞治疗的企业都在这了丨医麦精品汇

今天是2017年12月29日

农历十一月十二

医麦客：中国版CAR-T加速起航

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细胞治疗政策闸门渐开，企业加速产业化

2017年12月29日/医麦客 eMedClub/--这周三，医麦客盘点了2017年度的国内外CAR-T细胞药物临床进展。但由于文章篇幅有限，所以部分优秀的CAR-T研发企业放在今天的文章中来介绍。

上海细胞治疗工程技术研究中心

2017年11月，上海细胞治疗工程技术研究中心申报的“基于修饰型抗体及免疫细胞的精准医学治疗的标准研究”，获得国家卫计委“精准医学研究国家重点项目”正式立项。今年，上海细胞治疗研究院已经对117例患者进行了CAR-T治疗。(姚记扑克、君联资本)

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探秘CAR-T疗法全过程

据上海细胞治疗工程技术研究中心主任钱其军介绍，国外大公司主要集中研发针对 CD19 阳性白血病和淋巴瘤的 CAR‐T，上海细胞治疗工程技术研究中心则更专注于实体肿瘤细胞疗法的创新，在黑色素瘤、鼻咽癌、横纹肌肉瘤及喉癌等几个癌种的临床研究中取得了显著突破。“双剑合并”攻克癌症，随着技术不断突破和成熟，未来 10 万人民币左右即可达到预期治疗效果，将惠及更多患者，使中国步入全球 CAR- T 领域第一梯队。

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博生吉安科

安科生物日前在投资者互动平台表示，其子公司博生吉安科公司的CAR-T产品会在近期申报临床。2017年12月28日，据CFDA官网显示，该公司的药品注册进度为已受理状态(CXSL1700216)。

图片来源 CFDA

博生吉作为先行的国内免疫细胞疗法开发公司，主要业务为开发细胞治疗技术(CAR-T、CAR-NK、aAPCCTL和aAPCNK技术)和抗体靶向药物，已经成功构建了CD19、CD138、CEA、HER-2等多个靶点的CAR，前期实验数据显示，对多种恶性肿瘤细胞均有良好的杀伤作用，在前期研发成果的基础上博生吉研发团队正在积极构建更多针对临床常见恶性肿瘤的CAR。目前，博生吉安科的第一个CD19产品的有效性和安全性通过前期的科研临床已经得到确认。

此外，自博生吉安科成立之日起，已经建设完成建筑面积达 1000 平方米的 GMP 生产车间，包括可以达到国际一流水平的 CAR-T 细胞制备车间、分子生物学和细胞生物学实验室、以及装备先进的质量控制实验室。目前正在与多家医院合作，开展 CAR-T 临床研究(包括安徽省立医院、合肥市滨湖医院等)，均取得了良好的临床治疗效果。

艺妙神州

艺妙神州是由三位清华大学博士创立的专注基因细胞治疗，国内为数不多能够做到从质粒生产、慢病毒载体制备、CAR-T细胞制备、质量研究等全过程自主研发的公司。目前，公司已累计治疗超过40名患者，其中包括骨髓移植后多次复发的病人、肿瘤负荷高达96%的病人、不远万里从巴基斯坦前来就医的病人等。

公司在与陆道培医院合作的早期临床研究中，对数十例复发难治的急性淋巴细胞白血病患者实现了超过95%的完全缓解率。与此同时，艺妙神州还在积极探索CAR-T技术在其他疾病领域的应用，公司刚刚和北医三院合作开展的弥漫大B细胞淋巴瘤的试验中，已有一例患者达到了完全缓解。

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湖南远泰生物(Promab)

ProMab Biotechnologies, Inc(湖南远泰生物技术有限公司在美全资子公司)。作为全美第一家CAR-T整体实验服务提供商，积累了2000种商业化抗体株，并通过4年的免疫治疗技术沉淀和积累，完成了超过100多项CAR-T实验服务项目，服务从抗体开发、基因序列合成、慢病毒构建，T细胞体外改造，动物模型试验，再在GMP下进行生产全程提供保障服务。

在CAR安全开关设计、基因突变设计、免疫检测点技术等领域,Promab公司进行了大量的研究验证，研发了几种独特结构设计降低细胞因子分泌且保证细胞杀伤效果。所获得的一系列研究成果正受到大量行业人士、药厂、专家密切关注。在今年9月份的CAR-TCR峰会上，ProMab也和同行进行了许多交流，并做了关于安全性相关邀请报告。

目前，公司在CAR-T领域申请了9项美国发明专利，在抗体靶标的筛选、共刺激因子和Flag调控多肽的构建具有明显的优势，并已成为多家上市机构的研发和前临床合作伙伴。公司及全资子公司ProMab Biotechnologies, Inc. 多年来服务了国内外多家知名抗体公司服务于全球顶尖肿瘤治疗公司（Merck,Kite,Roche)等积累了大量的技术与专家资源。

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普瑞金生物

普瑞金生物药业是国家高新技术企业和中关村高新技术企业，于厦门两岸和深圳前海股权交易中心挂牌，拥有一支学术背景深厚、实践经验丰富的科学家及产业化创新团队。公司以CAR-T细胞免疫治疗和纳米抗体生物药研发为主要发展方向，分别在北京和深圳建有研发、生产基地及羊驼养殖基地。科研设备投资达5000万元，细胞工厂总面积约3500平方米，通过了ISO9000质量管理体系认证。

普瑞金生物药业专注于生物药的研发与推广，先后获得国家中小企业发展基金、华邦健康（002004）等多方战略投资。公司拥有全球唯一融合细胞药物与纳米抗体药物的生物药研发平台，目前已取得阶段性研发成果，CAR-T CD19产品已成功治愈数十例复发且难治类白血病患者及恶性淋巴瘤患者。作为技术迭代，普瑞金还在世界范围内首次成功将搭载纳米抗体的CAR-T应用于治疗实体瘤。首例结直肠癌患者在经过第一疗程治疗后无明显毒副反应，影像学检查可见肿瘤坏死，病情得到显著改善。公司其他产品管线呈阶梯状发展，后备技术丰富，市场前景广阔。

颐昂生物

颐昂生物科技(上海)有限公司是由美国优瑞科生物技术公司(Eureka Therapeutics)、中源协和细胞基因工程股份有限公司(SH:600645)和西藏思源生物科技有限公司联合投资成立的高新技术企业，公司专注于细胞免疫治疗技术特别是CAR-T技术的临床研究、新药申报及产业化。公司核心团队由国内外相关领域内著名专家、临床医师以及具有丰富企业管理经验的人员组成。

产品线(图片来源 颐昂生物)

公司目前主要从事细胞免疫疗法的技术研究、临床转化与临床试验以及产业化开发，特别是CAR-T技术在实体肿瘤治疗方面的研究与转化。与国内多家知名三甲医院密切合作，共同建立细胞免疫治疗研究中心，开展多项临床研究或试验，组织国际技术交流和培训，积极推动国内肿瘤免疫治疗的临床转化。

重庆精准生物

11月27日，重庆日报记者从2017年中国专利周重庆地区活动中了解到，由重庆精准生物技术有限公司(精准生物)自主研发、用于治疗白血病的CAR-T细胞治疗产品正向国家食品药品监督管理总局申请临床试验批件，并有望在进入大规模临床试验之后2-3年上市。

精准生物副总经理周正军称，目前，他们已经对肿瘤治疗的十几种靶点展开了研究，其中CAR-T细胞疗法对B系急性淋巴细胞白血病的缓解率高达91%，“有35名患者成为了首批‘吃螃蟹’的人，采用CAR-T细胞进行了试验性治疗，其中32名已经出院，截至目前没有复发。”而且公司已经围绕相关核心技术申请了10项国家发明专利，并准备申请PCT国际专利。

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药明巨诺

2016年4月，全球肿瘤细胞免疫疗法的领军企业Juno Therapeutics与药明康德宣布在中国建立上海药明巨诺生物科技有限公司(JWBiotechnology Co. Ltd），双方将结合Juno世界领先的嵌合抗原受体技术(CAR-T)和T细胞受体(TCR)技术，以及药明康德世界一流的研发生产平台及公司丰富的中国本地市场经验，联合打造中国领先的细胞疗法公司，为血液肿瘤和实体肿瘤病人开发创新的细胞免疫疗法。

根据协议，药明康德和Juno公司将对药明巨诺拥有同等股权。药明巨诺实现发展里程碑后有权选择Juno产品线在中国进行开发和商业化；为此Juno公司将获取相应预付款或相当股权、里程款以及销售提成。

安徽中盛溯源生物

安徽中盛溯源生物科技有限公司(Nuwacell Ltd)由全球著名科学家、人类诱导多能干细胞(hiPSC)发明者之一俞君英博士领衔创建，是一家专注于hiPSC基础研究与临床转化的高科技企业，致力于为科研人员提供hiPSC领域专业的技术支持和科研服务。 

安徽中盛溯源生物科技有限公司 董事长 俞君英

此外，为了拓宽功能细胞的应用领域，解决更多生物医学难题，眼下，他们团队还在继续开发针对多种不同癌症抗原特异性的CAR-T细胞产品，并计划实现规模化、标准化生产。这样一来，以后就不再需要给每个病人单独制备细胞产品，患者用通用型CAR-T细胞产品即可治疗癌症等疾病。经过一年多的发展，公司目前已有三项成果即将进入临床实验，同时实现了细胞批量生产，最短仅需2-3星期就可以生产3000份细胞产品。

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武汉波睿达生物

2017年12月9日，中国武汉同济医院周剑锋教授团队携手波睿达CAR-T技术亮相第59届美国血液年会，引起了世界的广泛关注。值得注意的是，这是全球首个采用两种CAR-T细胞序贯回输进行难治复发B细胞血液肿瘤治疗的临床研究。

目前，波睿达公司已拥有CD19、CD20、 CD22、 CD30、CD33等多项自主研发的CAR-T免疫细胞治疗技术，在CAR基因工程载体制备、病毒包装、CAR-T制备、临床应用等方面有完整工艺和流程，并已成功开展临床应用。

另外，通过与苏州大学医学院、同济医科大学附属同济医院等进行临床治疗研究，公司建立了完整的CAR-T技术转化医学研发平台，积极进行的下一代CAR-T技术研究开发，包括新特异靶点的CAR-T(如CD123、BCMA、TIM3等)，免疫增强型CAR-T，可调控型CAR-T等。

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上海优卡迪生物

上海优卡迪生物医药科技有限公司成立于2015年2月，专注于CAR-T技术和产品的开发。优卡迪与宾大Carl June团队(全球最顶级的CAR-T研发团队)和国内多家著名大型三甲医院血液科的临床研究中心合作，保证了公司CAR-T技术处于世界领先地位以及产品的规范和质量，目前完成血液肿瘤CAR-T临床研究案例160余例，并且达到了和国际临床试验中所报道的疗效相一致的预期效果。

CAR-T临床进展(图片来源 优卡迪)

此外，优卡迪在上海张江高科技园区里建成完整的从技术研发实施到能生产和质控临床级别的质粒、慢病毒载体和CAR-T细胞的GMP标准体系。截至2017年6月底，公司提交CAR-T技术相关发明专利25项。目前公司完成超亿元融资。

湖南昭泰医疗

2017年10月20日，第十六届全国实验血液学学术会议在福州拉开帷幕，作为此次大会唯一受邀做CAR-T疗法报告的企业，昭泰集团首席科学家李鹏教授、临床合作单位广东省人民医院血液科杜欣主任、新西兰皇家首都医院血液科主任Robert教授分别在会上作了昭泰CAR-T疗法相关的学术报告。

会上，杜欣主任公布了已完成九例复发难治白血病患者的真实临床研究数据和结论：“TLR2 CD19-CAR-T2治疗复发/难治CD19+急性B-ALL安全有效，对髓外病灶效果显著”。这是昭泰集团第一次在全国性的学术大会上公布具有完全自主知识产权CAR-T疗法的临床研究成果，该研究成果已在全球白血病领域研究排名第一的英国《Leukemia》学术期刊上公布，是专业类影响因子分数最高的期刊。接下来，昭泰集团也会加大步伐，全力推动自主研发的CAR-T疗法在中国、新西兰、美国等国家的临床研究，同时为中国CFDA批准CAR-T疗法提供有效的临床数据，为更多的患者带来福音。

河北森朗生物

森朗生物由美国西雅图Fred-Hutchinson癌症研究中心高级科学家李建强博士回国创立，截至2017年10月31日，已为34名复发难治性恶性血液系统肿瘤患者进行了CAR-T细胞输注，其中急性淋巴细胞白血病患者22例，完全缓解率达95%，同时创造了我国首例采用CD19+CD22双靶点CAR-T治疗白血病获得成功的新纪录。已有11例复发难治性B细胞淋巴瘤患者获得森朗CAR-T细胞治疗，应答率100%，完全缓解率50%，其中，首例淋巴瘤患者完全缓解达8个月。此外，首例多发性骨髓瘤患者治疗1个月即达完全缓解。

目前森朗生物已与多家大型医院建立合作关系，开展多个靶点、多种适应症的治疗。

图片来源 森朗生物

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北京美康优娃生物

2017年12月，在第59届美国血液病学会(ASH)年会上，北京美康优娃的首席科学家张隆基教授作为国内最早开始CAR-T研究的专家，在ASH现场为来自全球的学者展示了第4代GD2-4sCART治疗神经母细胞瘤的最新研究成果。

这项临床研究由珠江医院杨丽华主任，以及北京儿童医院马晓莉主任担任第一作者，联合国内多家三甲医院儿科开展的靶向GD2抗原的第四代CART治疗，观察入组神经母细胞瘤4期疾病复发病童，接受CART治疗一年后的中期反应评估。

在一年观察期内，38%的患者病情稳定，15%为部分缓解，47%病例表现为疾病进展，1年总生存率为74%，统计平均生存期7.6个月，优于未使用CART治疗病童的国际报道平均4个月的生存期。目前入组病童超过60例，临床观察追踪在持续进行中。

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上海未名旭珩生物

                      

未名旭珩生物是一家获得世界顶尖生物科技公司—美国F1 Oncology公司(以下简称“F1”)大中华区唯一技术授权的生物技术公司，致力于国际领先水平的肿瘤免疫治疗技术的研发和生产。企业从设立至今，整体工作已取得较快进展。包括GMP级细胞处理实验室建设完成、与复旦大学附属公共卫生临床研究中心（以下简称“公卫中心”）达成战略合作关系实现临床研究、确定临床CRO公司合作关系完成临床前动物试验、完成人体预临床试验，北京北大未名生物工程集团有限公司入股成为第一大股东等，目前公卫中心计划9月底通过医学伦理委员会审查批件，而后开始人体内临床研究工作。

公卫中心暨上海旭珩生物CAB-CAR-T临床研究项目启动会顺利召开(图片来源)

上海润诺生物科技有限公司(润诺生物)是与企业合作的CRO公司，主要负责企业CAB-CAR-T技术的动物临床试验，目前已完成动物临床试验，且试验数据与美国F1 Oncology提供效果数据一致。

值得一提的是，上海未名旭珩生物技术有限公司的核心技术平台—CAB(条件性激活技术)是受200多项专利保护的颠覆性技术，在CAB平台下开发的药物，具有在实体瘤酸性微环境条件激活的特性。基于CAB技术平台在靶点选择、脱靶效应、肿瘤微环境激活等方面的技术优势，上海未名旭珩生物的CAB-CAR-T技术已经处于实体瘤治疗的国际前沿，目前在上海建立了GMP级细胞生产基地，CCT3产品是公司第一代CAB-CAR-T产品，用于多种实体瘤，第一个产品已处于临床试验申请阶段，即将开始临床。

安徽未名细胞治疗

                      

2014年12月9日,安徽未名细胞治疗有限公司(未名细胞)与美国贝勒医学院细胞与基因治疗中心进行合作，引进当今最新的细胞治疗技术，建立了完整的靶向性CAR-T、VST及相关细胞技术的肿瘤细胞治疗体系，并联合安徽省抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会、江苏省抗癌协会血液肿瘤专业委员会等机构，与安医大二附院、安徽省立医院等四十多家三甲医院开展CAR-T临床研究，为140余名肿瘤患者实施了临床治疗。

翟志敏主任与小罗娜在特诊病房与媒体记者见面

2016年4月，罗娜父亲在ClinicalTrials.gov上搜索“复发难治B淋巴细胞白血病”，发现了中国安医大二附院与未名细胞合作的CAR-T临床试验项目注册信息。向该项临床研究项目负责人翟主任发邮件求助：请求将他的女儿加入临床研究组。通过多次反复沟通，翟主任认为罗娜可以接受CAR-T细胞临床治疗。5月30日，在未名细胞工作人员与翻译的帮助下，罗娜很快入住到安医大二附院特诊病房，于6月4日首次抽血进行T细胞分离培养，并于6月18日、19日进行了两次CAR-T细胞回输。短短15天体内白血病细胞就得到了彻底清除，经外周血和骨髓进行细胞学检测，结果判定为完全缓解。11月4日，小罗娜如约回到中国进行复查，经细胞学检测和MRD检测，均显示为完全缓解。

更值得关注的是，未名大基因中心作为国家综合性科学中心创新平台，将为CAR-T细胞治疗提供坚实的技术和应用支撑。未来，安徽未名生物经济集团将依托于大基因中心大力发展精准医疗，并加快推进国际免疫医院的建设，形成CAR-T细胞治疗技术、基因编辑技术、双特异性抗体技术、溶瘤病毒技术“四位一体”的综合治疗方案，造福于全球肿瘤患者。

爱康得生物

江苏省肿瘤生物治疗协同创新中心联合苏州爱康得生物医学技术有限公司在徐医附院血液科开展人源化CD19 CAR-T细胞治疗急性B淋巴细胞白血病临床试验，取得可喜成果。其中，苏州爱康得生物医学技术有限公司是由多名制药领域海归技术人员和细胞治疗行业精英组成、专注于免疫细胞治疗的高新技术企业，公司CAR-T细胞治疗技术已提交多项专利申请，为项目的开展提供技术保障。

2016年4月11号，徐医附院血液科病房里，一名20岁的急性B淋巴细胞白血病患者周洋(化名)的脸上露出了灿烂的笑容，在接受了人源CD19 CAR-T细胞治疗四周后，体内肆虐的肿瘤细胞已不见踪迹，身体各项指标完全恢复正常。临床评价为“完全缓解”。

尽管我国已有多例CAR-T细胞治疗白血病获得成功的案例报道，与之不同，本次临床试验所使用的是人源化CD19单链抗体。目前全球大多数临床注册的CD19 CAR-T细胞治疗，所使用的肿瘤识别序列来源于鼠源抗体，回输人体后易被自身免疫系统清除，继而影响临床疗效。本次临床试验使用的CD19抗体识别序列经过人源化改造，理论上体内存活期更长，患者完全缓解期也可相应延长。虽然其效果还需要临床上更长时间的比较和验证，但CAR-T治疗领域国际领先的研究机构已开始着手研发人源化产品。据悉，这是中国首例报道的人源化CD19 CAR-T治疗白血病并获得成功的案例。此次人源化CAR-T临床试验的成功将有效的推动国内人源化CAR-T治疗的步伐，随着该技术的推广将进一步造福广大血液肿瘤患者。

荣泽生物

2017年9月，荣泽生物与浙江大学纳米研究院启动了“生物医学与技术转化联合研发中心”的建设工作，双方就CAR-T、TCR-T等多项细胞治疗技术的合作进行了深度交流。荣泽生物与浙江大学签署了关于“基因编辑技术在细胞治疗中的应用研究”的合作合同，该项目将在双方共建的“研发中心”开展，研究内容涉及CRISPR/Cas9在细胞基因编辑中的应用、多靶点CAR-T与TCR-T等方面的技术开发。

CAR-T细胞制剂(图片来源 荣泽生物)

荣泽生物目前致力于个体化诊疗产业链闭环与平台的打造，与浙江大学达成的细胞治疗与基因编辑项目合作将有利于公司的技术进步，加快公司的临床转化的步伐，为近期启动多项细胞治疗项目临床研究奠定基础。

康爱瑞浩生物

2017年9月，北京康爱瑞浩生物科技股份有限公司董事长卢戌博士，参加了高特佳投资第四届总裁研讨会，卢戌博士接受了高特佳投资的采访，在采访中卢戌博士介绍到：“CAR-T疗法正是康爱生物的两大主流产品之一，白血病患者做完CAR-T疗法，要预防复发或转移，可以选择我们另一项主流产品—多靶点复合抗原技术的干预，这两项产品互相补充”。

康爱生物自有的CAR-T（CD19-CAR-T、CD20-CAR-T），多靶点复合抗原负载T细胞技术（MTCA-CTL）等多项免疫细胞专利技术，蕴含着强大的潜力。

目前，康爱生物已与同仁医院，以及国内排名第一的肿瘤治疗临床研究医院—中国医学科学院肿瘤医院，合作发表了多篇SCI文章。同时，康爱生物还与中国医学科学院肿瘤医院陆续开展了以上免疫细胞专利技术的临床试验。其中，MTCA-CTL针对胃癌晚期的Ⅱ期临床试验已取得良好的试验结果。

综上所述，随着12月22日，CFDA出台的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》(试行)。国内CAR-T研发企业将迎来快速发展，CAR-T已正式属于我国药品的创新前沿，而医药龙头公司也对于技术有所关注和投入。总而言之一句话：未来可期。

参考出处：

http://www.immunochina.com/

http://www.rongzebiotech.com/

http://www.ankebio.com/

http://www.persongen.com/

http://www.pregene.com/

http://www.precision-biotech.com/

http://www.bio-raid.com/nav/2.html

http://www.unicar-therapy.com/

http://www.senlangbio.com/

http://www.hnzhaotai.com/

http://www.szgimi.org/index.php

http://www.anhuisinobioway.com.cn/default.asp

http://www.shaphc.org/webContent/x_content.aspx?a=43&b=14000

http://www.icartab.com/

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