bluebird bio基因疗法上市许可申请获欧盟受理，预计2019年初有结果丨医麦猛爆料
今天是2018年10月8日
农历八月二十九
医麦客：下一个基因疗法即将登场
2018年10月8日/医麦客 eMedClub/--近日，bluebird bio宣布欧洲药品管理局（EMA）受理LentiGlobin基因疗法的上市许可申请（MAA），用于治疗输血依赖性（TDT）和non-β0/β0基因型β-地中海贫血的青少年和成年患者。
今年7月，EMA已授予该疗法的加速审评资格，因此LentiGlobin的上市许可申请将获得加速审批。这也意味着，审评时限将可能从正常的210天减少到150天，预计在2019年第一季度就可以得到审评结果。
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另外，LentiGlobin已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法的资格，预计在美国提交申请的时间将紧随欧盟。
蓝鸟首席医疗官David Davidson（图片来源：pmlive）
bluebird bio首席医疗官David Davidson博士表示：“TDT患者需要长期输血才能维持生命，并可能导致并发症，包括由于铁过载引起的器官衰竭。LentiGlobin上市许可申请的受理是一个重要的里程碑，我们将继续朝着为患者提供首个一次性基因疗法的目标迈进。”
LentiGlobin的MAA得到已完成的Phase 1/2 Northstar（HGB-204）研究、正在进行的Phase 1/2 HGB-205研究以及Phase 3 Northstar-2（HGB-207）和长期随访研究LTF-303的数据支持。
关于输血依赖性β-地中海贫血（TDT）
TDT是由β-珠蛋白基因突变引起的遗传性血液疾病，其导致无效的红细胞生成导致严重的贫血。对TDT患者的支持性护理包括终生的慢性输血方案，以维持生存和抑制疾病的症状，以及铁螯合疗法，以管理输血导致的铁超负荷。
尽管有支持治疗，但许多TDT患者由于潜在的疾病和铁超负荷而经历严重的并发症和器官损伤。通过消除或减少输血需求，可以减少与TDT相关的长期并发症。
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）已成功用于治疗TDT，目前是唯一有可能纠正TDT遗传缺陷的选择。allo-HSCT的并发症包括治疗相关死亡率、移植物衰竭、移植物抗宿主病（GvHD）和机会性感染的风险，特别是在接受非同胞匹配的allo-HSCT的患者中。
LentiGlobin基因疗法通过在体外操作将一种功能性的人β-珠蛋白基因插入患者自身的造血干细胞，然后将这些修饰后的细胞通过自体干细胞移植植入患者体内。它不受限于供体，也没有移植细胞被排异和移植物抗宿主病的风险，而且目前的数据表明该疗法有很大希望治愈大部分β-地贫患者。
关于bluebird bio
bluebird bio是一家致力于为严重遗传疾病和癌症开发潜在的基因和细胞疗法的临床阶段公司，凭借其基于慢病毒的基因疗法、T细胞免疫治疗专业知识和基因编辑能力，已经建立了一条具有广泛应用潜力的研发管线。
目前，该公司的基因治疗临床项目还包括用于脑肾上腺脑白质营养不良的基因疗法Lenti-D，不久前也公布了有希望的结果。该公司此前曾表示，该产品的申请也将在2019年底之前完成。
蓝鸟的研发管线（图片来源：bluebird bio）
参考出处：
http://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-announces-european-medicines-agencys-acceptance