重磅！Mustang靶向CD123 CAR-T候选疗法被授予孤儿药称号丨医麦猛爆料

今天是2018年12月21日

农历冬月十五

医麦客：靶向CD123 CAR-T候选疗法

2018年12月21日/医麦客 eMedClub/--Mustang是一家基于专有CAR-T技术和基因疗法开发罕见疾病新型免疫疗法的公司。今天，其宣布美国食品药品管理局（FDA）授予了其候选疗法MB-102（CD123 CAR-T）孤儿药称号，用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。该疾病是一种罕见的不可治愈的血癌，中位生存期不到18个月且没有标准疗法。

Mustang的首席医疗官Martina Sersch博士表示，“我们很高兴获得MB-102的孤儿药称号，这也显示了医疗需求高度未满足领域的巨大潜力。我们认为MB-102是BPDCN患者的一种重要新型疗法，这一重要里程碑将为推进MB-102开发提供更大的市场独家许可和经济效益。”

Martina Sersch博士还补充，“根据2017年美国血液学会（ASH）年会和2018年美国癌症研究协会（AACR）肿瘤免疫学和免疫治疗特别会议上展示的第1阶段临床数据，我们期待2019年启动多中心第1 / 2阶段临床试验，针对急性髓性白血病（AML）、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者。”

MB-102目前正在进行一项单一中心研究，首次在人体中进行1期剂量递增临床试验，评估复发或难治性AML患者（队列1）和BPDCN患者（队列2）中升高剂量MB-102的安全性和抗肿瘤活性。患者接受单剂量的MB-102，如果第一次输注后，仍然符合安全和资格标准并且仍然患有CD123 +疾病，可选择第二次输注。 MB-102在AML和BPDCN中以低剂量显示出完全反应，没有剂量限制毒性。

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（更多研究结论可见以上推荐阅读，本文不再赘述！）

关于Mustang

Mustang是一家生物科技公司，致力于开发基于突破性的嵌合抗原受体（CAR）研究和基因治疗的新型免疫疗法，以用于未满足医疗需求的领域。

Mustang的研发管线

（图片来源：www.mustangbio.com）

关于靶点CD123

CD123是异二聚体白细胞介素-3受体（IL-3R）的亚基，其在人血液恶性肿瘤（包括急性髓性白血病AML）中广泛表达。此外，CD123也见于B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、毛细胞白血病、浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）、慢性粒细胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤。

在这些恶性肿瘤中， CD123可作为过继性细胞免疫治疗的靶标。

参考出处：

https://www.biospace.com/article/mustang-bio-receives-orphan-drug-designation-for-mb-102-cd123-car-t-for-the-treatment-of-blastic-plasmacytoid-dendritic-cell-neoplasm/

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