英国NICE终于推荐诺华Kymriah用于成人淋巴瘤患者，2019销售额能否大幅提升成为其口中的「重磅炸弹」丨医麦猛爆料

2019年2月3日/医麦客 eMedClub/--自2017年底，美国FDA批准了两款CAR-T细胞疗法之后，诺华的Kymriah(Tisagenlecleucel)以及吉利德/Kite的Yescarta(Axicabtagene Ciloleucel)便成为全球瞩目的焦点，包括关于其定价报销对各个国家医保系统的颠覆性改变。

2018年8月27日，欧洲药品委员会(EMA)同日批准了这两款突破性癌症治疗方法。但在批准后的第二天(28日)，英国药品成本效益监管机构国家卫生与临床优化研究所(NICE)便建议不要在国家医疗保健体系(NHS)内覆盖对Yescarta的使用。

（图片来源：pmlive）

NICE是一个特殊的非盈利卫生机构，旨在通过数据与证据分析药物的可用性和治疗过程中疗效的变化，参与并影响NHS对于药物的审批决策，对国家和地方医疗战略政策的制定具有举足轻重的影响。NICE的分析经常使制药商与拮据的政府在争取新药物的价格时受到挫败。

言下之意是，NICE嫌吉利德的Yescarta太贵，不具成本效益，需要继续进行价格谈判。Yescarta 于去年 10 月在美国首次获批，定价为 373,000 美元。英国定价是保密的。

NHS与该公司之间的进一步讨论促成了以较低价格提供Yescarta的商业协议。在考虑了证据之后，2018年12月7日，NICE发布最终草案指南，向癌症药物基金会(CDF)推荐了Yescarta，用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)或原发性纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)的成人患者。

反观诺华，似乎与NICE的谈判稍显顺利，但也颇具曲折。

早在上市后不到十天 (2018年9月5日)， NHS已经与诺华就Kymriah达成保险覆盖协议，这也标志着欧洲国家首次同意为CAR-T疗法提供资金，是一件具有里程碑的事件。然而，由于商业敏感性，诺华当时并未透露NHS协议下的Kymriah价格，这使得NICE因诺华药品的高昂费用而不建议NHS与诺华的Kymriah药品达成保险覆盖协议。

两个月后(11月16日)，NICE决定推荐诺华Kymriah用于患有复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的年轻人，这部分患者同样是通过癌症药物基金会(CDF)向诺华申请获得Kymriah进行治疗。

在英国，预计每年约有25至30人有资格获得Kymriah，并且正在开发专门的NHS服务来管理新疗法的使用。该疗法仅作为单次静脉输液给药，定价为282,000英镑(约合36,2000美元)，但该公司已同意保密折扣。

当时，英国医保首席执行官Simon Stevens就表示，“NHS白血病患者获得CAR-T疗法是这个长期计划中实施的第一个个性化治疗方案，未来将会覆盖更多除白血病之外的其他癌症的个性化治疗”。

终于！前两天，2019年2月1日，NICE发布公告称，复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的成年患者现在也可以通过CDF获得Kymriah。

相比于罕见的B-ALL ，2015年英国共有11,690例非霍奇金淋巴瘤(NHL)新发病例，其中4,688例为DLBCL，市场需求要大得多。据估计，英国每年有200人有资格接受治疗，英国国民健康服务中心正在与全国多家医院密切合作，提供这种复杂的治疗方案。

NICE健康技术评估中心主任Meindert Boysen说：“为淋巴瘤成人患者推荐另一种革命性的CAR-T细胞疗法，这是个性化医疗的一个进步。由于NICE、NHS和该公司之间的联合工作，我们很高兴患者能够如此迅速地从这种创新疗法中受益。”

NHS专业委员会主任John Stewart说：“NHS已经与制造商诺华公司达成了另一项协议，这意味着从下周开始，更多患者将从全国更多医院改变治疗方案中受益。”

这也意味着，在英国，Kymriah正式加入与Yescarta在同种适应症的正面竞争。

医保覆盖后，迎来首名患者

2019年1月31日，英国广播公司(BBC)报道说，11岁的白血病男孩Yuvan Thakkar成为第一个接受Kymriah治疗的NHS患者。Yuvan在2014年被诊断出患有白血病。随后他接受了化疗，进行了骨髓移植，但在两种治疗后复发。

11岁的Yuvan Thakkar在伦敦的Great Ormond Street医院接受了Kymriah，成为英国的首名患者（图片来源：BBC）

据悉，皇家曼彻斯特儿童医院也开始使用个性化的Kymriah免疫疗法治疗他们的第一位患者。来自利物浦的这名11岁女孩预计将在几周后注入改良的CAR-T细胞。

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美国方面的报销策略

尽管CAR-T药物的价格很高，但美国成本效益组织，临床经济评论研究所(ICER)表示，这些药物似乎“在终身时间范围内，价格与临床效益相一致”。去年，ICER公布的一份最终报告显示，Kymriah治疗儿童白血病的成本效益高达168.8万美元，目前诺华的定价(47.5万美元)远远低于上述所设定的成本效益。

ICER: Final Evidence Report-CAR-T Therapies for B-Cell Cancers（图片来源：ICER）

虽然CAR-T细胞疗法的价格远远超过传统模式下的药品价格。但是人们要意识到，这些疗法是对过去的一种突破，它们所带来的巨大价值也应该考虑在内。

2018年8月2日，美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)公布了2019年的最终住院预付费系统(IPPS)，其中包括CAR-T治疗的报销。自2018年10月1日起，CAR-T将归类到自体骨髓移植与CC/MCC或T细胞免疫疗法（MS-DRG 016）类，患者需支付基础的3.6万美元和最高18.65万美元的NTAP(新技术附加付款)。预计这一最终确定但不完善的报销政策将促进CAR-T治疗2019年的销售提升。

2018年销售额远非理想，Kymriah能否成为诺华口中的“重磅炸弹”？

诺华希望能够将NICE方面的胜利变成报销热潮。诺华肿瘤学首席执行官Susanne Schaffert本周在电话会议上告诉投资者，该公司在监管部门批准后的四个月内，对美国境外10个市场中Kymriah的一项或两项适应症进行了报销，并“继续与其他市场的付款人讨论”。

根据诺华近日公布的2018年财报，Kymriah的全年销售额为7600万美元，在第四季度，这种药物产生了“微不足道”的2800万美元。这低于预期，主要还是与制造问题相关。竞争对手的Yescarta在2018年前三季度营收为1.83亿美元。

Kymriah 2018全年销售额（图片来源：LoncarBlog.com）

然而，诺华正在尽最大努力来支撑制造业，包括收购欧洲最大的细胞和基因疗法制造商CellforCure，以及就中国市场潜在的批准与西比曼达成制造协议。Schaffert没有对2019年的Kymriah销售情况做出预测，但指出计划制造产能增加了4倍(7600万美元乘以4将在2019年达到3.04亿美元)。

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此外，诺华对Kymriah的市场前景似乎表现出乐观，因为它同时将这款创新疗法纳入到了未来2年计划推出10+个潜在的重磅炸弹(blickbuster)名单中。

未来2年计划推出10+个潜在的重磅炸弹（图片来源：诺华）

而根据EvaluatePharma的预测(2.44亿美元)，Kymriah不见得能达到这个远高于预测的销售额。

（图片来源：EvaluatePharma）

参考出处：

https://www.nice.org.uk/news/article/nice-recommends-another-revolutionary-car-t-cell-therapy-for-adults-with-lymphoma

https://www.bbc.co.uk/news/amp/health-47058069?__twitter_impression=true

https://www.nice.org.uk/news/article/nice-recommends-cutting-edge-therapy-for-young-people-with-blood-cancer

https://www.nice.org.uk/news/article/nice-recommends-a-cart-cell-therapy-for-adults-with-some-types-of-non-hodgkin-lymphoma

https://www.fiercepharma.com/pharma/novartis-changes-nice-s-mind-kymriah-giving-car-t-rival-gilead-some-company

https://endpts.com/with-a-deeper-discount-in-place-nice-now-ready-to-endorse-use-of-novartis-kymriah-in-adult-lymphoma-patients/

https://endpts.com/novartis-lays-out-blockbuster-launches-for-2018-2020-with-surprising-inclusion-of-kymriah/

http://www.evaluate.com/node/14301/amp

https://www.novartis.com/investors/financial-data/quarterly-results

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