诺华CAR-T疗法在中国获批第二项临床试验，国内市场蓄势待发丨医麦猛爆料

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2020年2月20日/医麦客新闻 eMedClub News/--今日，根据CDE官网显示，诺华（中国）生物的CAR-T疗法（CTL019）在中国受理的第二项临床试验申请获得默示许可，适应症为：暴露于基于慢病毒的CAR-T细胞治疗的患者的长期随访。CTL019也就是2017年获FDA批准上市的全球首个CAR-T疗法Kymriah，目前在中国受理的两项临床试验申请均已获得默示许可。

CAR-T进军亚洲市场，中国蓄势待发

2017年，美国FDA先后批准两款CAR-T疗法（诺华的Kymriah和吉利德/Kite Pharma的Yescarta）上市，自2017年正式于美国上市后，两款CAR-T便开始了其扩张之路，目前都已成功在欧盟和加拿大获批上市。2019年3月，日本厚生劳动省(MHLW)正式批准了Kymriah用于治疗CD19阳性复发或难治性（r / r）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和CD19阳性r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。日本成为第一个批准CAR-T疗法的亚洲国家。

中国，在全球CAR-T研发中一直处于领先地位，目前虽还未有CAR-T疗法获批上市，但中国市场一直是其必争之地。2017年4月，复星医药就和美国Kite Pharma携手共建合营公司复星凯特，因此Yescarta获批后便早早的开启了在中国的产业化之路，2018年在中国以代号FKC876（益基利仑赛(拟定)）获批临床试验用于治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤，有可能成为第一个在中国实现转化落地获批的细胞治疗产品。

2019年10月30日，诺华（中国）在8月递交的一项关于CAR-T疗法Kymriah（CTL019 ）的临床试验申请获得默示许可，适应症为复发性或难治性侵袭性B-细胞非霍奇金淋巴瘤。

截至目前，在中国已有20余家企业的30多款CAR-T候选产品获IND受理。2019年，国内CAR-T细胞临床试验取得了不错的进展，科济生物、重庆精准生物、上海斯丹赛生物、华道（上海）生物、合源生物、上海细胞治疗工程技术研究中心、南京驯鹿医疗技术有限公司、诺华(中国)、博生吉安科共获得12张CAR-T临床试验许可批件，其中上海科济生物斩获3张。

其中，南京传奇公司最早和杨森（Janssen）公司合作开发的携带两个靶向BCMA的抗体蛋白域的CAR-T疗法JNJ-4528（又名LCAR-B38M），是首个获得FDA批准临床试验的中国自主研发的细胞疗法，有望在今年递交BLA。2019年7月，科济生物医药宣布其BCMA CAR-T（CT053）已在中国、美国、加拿大三个国家获得IND批准；2019年8月还获得美国FDA“孤儿药”资格认定，目前已在国外开展临床试验。

Kymriah扩大商业化的准备

CAR-T作为一种“活药物”，与其它传统药物相比，其制备流程更为复杂，质量控制环节众多，“药物”的储存和运输要求更为严苛。

实现大规模生产临床级CAR-T细胞是提高其可及性的重要课题。目前上市的两款CAR-T疗法都是自体T细胞免疫疗法，其治疗需先从患者体内提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造，完成CAR-T细胞的制备后再回输进患者体内。

目前的技术工艺只能实现单人单次制备、无法规模化，造成CAR-T细胞价格较高、运输半径受限、固定资产投入大等问题。诺华也在大规模制造Kymriah上遇到了问题。为此这家制药商在几年来，全面在世界范围铺开其CAR-T生产工厂，从美国的生产工厂开始，已扩展到欧洲、中国、日本和澳大利亚等七个地点。

目前，Kymriah的销售增长主要来自美国和欧洲，在世界范围内有160多个合格的治疗中心和20多个国家覆盖至少一种适应症。为了满足未满足患者的需求，进一步解决Kymriah的生产制造问题，诺华公司近年来一直在布局CAR-T细胞的生产基地。针对中国市场，2018年9月，诺华与西比曼生物科技集团(Cellular Biomedicine Group Inc., CBMG)签署了在中国生产的协议，西比曼负责在中国生产和供应 CAR-T 细胞治疗药物 Kymriah，诺华公司将成为营销许可的独家持有人。

另外，细胞冷链物流在CAR-T疗法中也是不可或缺的一步，在未来（到2030年），随着越来越多的CAR-T细胞治疗产品和基因治疗产品获得批准，对冷链物流服务的需求可能会显著增加。就临床规模而言，超过1,000个活跃的临床试验预示着对细胞疗法的强大需求。

因此，无论是诺华的Kymriah，还是吉利德/Kite的Yescarta，都在上市前夕，选择了与Cryoport合作为旗下的CAR-T产品提供低温物流支持，以保证CAR-T细胞能够安全的运送到患者手中，可见细胞冷链物流也是一个重要布局。

目前，国内还未有CAR-T疗法上市，我们期待这类先进治疗策略的临床试验进展顺利，以及国内生产制造与运输技术的跟进，使这类产品能早日顺利进入国内市场，造福更多的患者。

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参考来源：CDE官网

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