ASH2019：诺华全球首款CAR-T产品Kymriah临床结果积极丨医麦猛爆料
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2019年12月14日/医麦客 eMedClub/--美国血液学会（ASH）成立于1958年，是全球最大的关于血液疾病病因及治疗的专业协会，有来自全球近100个国家超过17000名的成员，它是恶性和非恶性血液病学领域的重要会议。今年12月7日至10日的第61届ASH会议在美国奥兰多盛大召开，各大组织和成员相继报道了有关血液疾病疗法的研发和临床试验结果，引起界内人士的广泛关注。
近几年，CAR-T疗法已然成为血液恶性肿瘤领域炙手可热的研究方向。2019年12月9月，作为全球首款上市的CAR-T类药物——诺华（Novartis）公布了Kymriah的临床试验结果，试验分别针对复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者以及急性淋巴细胞性白血病（ALL）的儿童和青年，它是目前唯一批准用于两种适应症的CAR-T细胞疗法。
疗效：
与ELIANA关键试验4-6相比，此次临床试验的有效性与其类似，而安全性表现更胜一筹。在接受治疗的146名r/rALL儿童和青年患者中，在给药后的三个月甚至更长的时间后，其CR达到了85%，而ELIANA为82%（N=79）。
安全性：
在6个月的随访时间里（安全组，N=154），3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性的事件发生率分别为14%和8%，而ELIANA临床试验为48%和13%。由此可见，其用药安全性值得信赖。
众所周知，目前全球上市的CAR-T类药物仅有两款，除了诺华的Kymriah外，另一款就是吉利德（Gilead）的子公司Kite的Yescarta，这两款药物均靶向CD19，可用治复发或难治性大B细胞淋巴瘤以及弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。而此次ASH会议上，吉利德也宣布了关于Yescarta治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的临床试验数据，其取得的试验结果与ZUMA-1临床试验中的结果相当。
具体来看，该分析一共纳入了533名患者，其中老年患者（不小于65岁）的比例更高（37%），淋巴瘤出现2次或3次复发的患者比例也更高（36%）。相比之下，ZUMA-1试验里的这两个数字分别为25%与11%。
6个月及以上的随访结果表明，在疗效上，接受了单次的Yescarta治疗后，326名可评估疗效的患者里，ORR达到了84%，CR达到了66%。65岁以下的患者里，ORR为80%。在大于或等于65岁的患者里，ORR为92%。两组患者的完全缓解率分别为62%与72%。在安全性上，发生5级副作用的风险（CRS和神经毒性）约为1%，和ZUMA-1的临床试验也类似。
从数据上看，与诺华的Kymriah相比，吉利德Yescarta的治病效果，即ORR和CR比例似乎更为乐观，从某种意义上可以说，Yescarta的治病效果和安全性可能比Kymriah更强，这可能也是为什么最近五个季度，Yescarta销售额连续高于Kymriah销售额的主要原因。
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参考来源：
1.https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-kymriah-demonstrates-consistent-efficacy-and-safety-outcomes-us-patients-when-used-real-world-setting
2.https://medcitynews.com/2019/12/novartis-car-t-shows-real-world-performance-consistent-with-clinical-trials-at-ash/?from=groupmessage&rf=1
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