KITE在美提交第二个CAR-T细胞药物上市申请

本文转自生物药之家

2019年12月11日，吉利德Kite宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法KTE-X19的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗成年复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

BLA的提交是基于ZUMA-2 2期试验的数据，经过独立放射学审查委员会（IRRC）评估，该数据显示，单次输注KTE-X19后，总体缓解率为93％，包括完全缓解为67％。在安全性分析中，分别在15％和31％的患者中发现3级或更高水平的细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统事件。没有发生5级CRS或神经系统事件。该试验的详细数据最近在奥兰多举行的第61 届美国血液学会（ASH）年度会议和博览会上发表。

Kite临床开发全球负责人医学博士Ken表示：“尽管有最近的进展，但对于复发/难治性MCL患者仍然非常需要新的治疗方法，因此该BLA申请对于MCL患者而言是一个特别重要的里程碑。” “我们期待与FDA合作，将KTE-X19尽快带给适当的患者，并继续兑现我们行业领先的细胞疗法开发计划与上市第二种CAR-T疗法的承诺。”

Kite计划于2020年初在欧盟提交KTE-X19的营销授权申请。KTE-X19已获得FDA的突破性治疗指定（BTD）和欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）授予，治疗复发或难治性MCL。

▲KTE-X19的研发管线及进展（图片来源：Kite官网）

关于MCL

MCL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见形式，起源于淋巴结“套膜区”的细胞，通常会影响60岁以上的男性。

关于ZUMA-2

ZUMA-2是一项单臂，多中心，开放标签的2期研究，涉及74例MCL的已登记/患有白血病的成年患者（≥18岁），其病情在最多接受五项治疗后均已治愈或已复发，包括含蒽环类或苯达莫司汀的化疗，抗CD20单克隆抗体治疗以及BTK抑制剂依鲁替尼或acalabrutinib。该研究的目的是评估在该患者人群中单次输注KTE-X19后的疗效（60例患者）和安全性（68例患者）。该研究的主要终点是客观反应率（ORR）。该试验中的ORR定义为IRRC评估的完全缓解和部分缓解的合并率。

次要终点包括反应持续时间，无进展生存期，总生存期，不良事件发生率，抗CD19 CAR抗体的发生率，血液中抗CD19 CAR T细胞的水平，血清中细胞因子的水平以及随着时间的变化EQ-5D量表分数和视觉模拟量表分数。研究正在进行中。

关于KTE-X19

KTE-X19是一种研究性、自体抗CD19 CAR-T细胞疗法。KTE-X19使用XLP ™制造工艺，其中包括T细胞选择和淋巴细胞富集。在某些具有循环淋巴母细胞证据的B细胞恶性肿瘤中，淋巴细胞富集是必不可少的步骤。KTE-X19目前正在进行急性淋巴细胞白血病（ALL），套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的1/2期试验。

医麦猛爆料

独家猛爆料：全球首例ips角膜移植手术丨全球首个在体CRISPR临床试验丨Zynteglo获欧盟批准丨大突破-Zolgensma获FDA批准  |  ASCO  |  地西他滨联合PD-1  |  中国最大License-in | 日本CAR-T获批 | 一天制造CAR-T细胞 | CRISPR美国首次人体试验 | TAC疗法横空出世 | 美国CAR-T医保 | 升级版PD-L1/TGF-β双抗 | PD-1：K药、O药、T药、B药、I药 | 中国首个异基因干细胞产品获批 | 

星耀研究院

干货大礼包：iPSC文献大礼包丨基因治疗政策丨外泌体神秘礼包丨溶瘤病毒重量级干货丨ADC药物精华资料丨实体瘤CAR-T最新进展丨全球干细胞政策法规丨双特异性抗体大礼包丨2.29G！CAR-T视频大全集丨30家基因治疗公司PPT(一)丨(二)丨54份制造工艺精华资料丨44份细胞治疗政策及管理规范丨30篇CRISPR重要文献丨2019ASCO全资料下载丨19家顶级CAR-T公司PPT(上) | (下) | 20篇肿瘤免疫高引综述 | 40篇细胞/基因治疗人气文献 | 30+篇细分领域深度报告 | 70篇精选诚意大礼包 | 女王专属大礼包 | 硬核CAR-T大礼包 |  硬核肿瘤免疫大礼包 | 基因治疗“锦鲤”大礼包 | 

医麦新观察

行业新观察：干细胞治疗糖尿病丨国内ADC进展丨国内溶瘤病毒公司(上)丨(下)丨干细胞备案丨国内通用CAR-T药企丨通用CAR-T临床进展丨国内外TCR-T公司丨CDMO融资上市 | 溶瘤病毒交易 |  基因治疗-国外 |  基因治疗-国内 | CAR-T新技术 | CAR-T治疗B-ALL | CAR-T治疗B-NHL | 基因工程技术 | BCMA免疫疗法 | CRISPR系统突破技术 | CAR-T工程化功能模块 | 十家专注RNA药企(上) | (下)  | 细胞治疗监管法规 | 

峰客访谈

产业先行者：精诚医药丨三启生物丨睿健医药丨艾尔普丨霍德生物丨Clindata丨天士力创世杰丨方恩医药丨华龛生物丨西比曼丨Applied StemCell丨华大吉诺因丨瀚思生物丨尚健生物丨艺妙神州丨君实生物丨非同生物丨苏桥生物丨和元上海丨科望医药丨默克丨复宏汉霖丨恒润达生丨颐昂生物丨科济生物丨贝赛尔特丨斯微生物丨中盛溯源丨昭衍生物丨亦诺微丨澳斯康丨复星凯特丨赛诺生丨解放军总医院丨宜明细胞丨博雅控股 | 邦耀生物 | 赛默飞 | GE医疗 | 博雅辑因 | 岸迈生物 | 科医联创 | 金斯瑞 | 普瑞金 | 恒润达生 | 

点一次瘦一斤