开发TCR/CAR-T和基因疗法，Ziopharm请来了Carl June担任科学顾问委员会主席丨医麦猛爆料
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2020年6月17日/医麦客新闻 eMedClub News/--昨日，CAR-T疗法先驱Carl June博士加入Ziopharm Oncology，担任该公司其新成立的科学顾问委员会(SAB)主席。
Ziopharm发布的新闻稿中指出，Carl June博士将以在基因疗法和T细胞疗法的开创性经验来为Ziopharm提供战略顾问，指导该公司创新技术和免疫疗法的开发，以治疗更多的实体瘤患者。
强大的T细胞疗法管线
Ziopharm Oncology首席执行官Laurence Cooper博士说：“我们很欢迎June博士担任我们的SAB主席，他在肿瘤免疫学和细胞疗法上无与伦比的经验和丰富的知识对Ziopharm来说是一个重要的补充，我们期待着June博士的指导，以帮助我们开发针对实体瘤的TCR（T-cell receptor）计划。”
June博士补充说：“Ziopharm已基于睡美人（Sleeping Beauty，SB）平台建立了一个强大的、经过科学验证的T细胞疗法计划，该计划具有改变癌症治疗状态的潜力。我很高兴领导Ziopharm的SAB，并期待与其他专家以及公司强大的内部团队合作，帮助将Ziopharm的细胞和基因疗法推向商业化。”
Ziopharm的T细胞疗法的优势
“睡美人” 转座系统是Tc1/mariner 转座子超家族中的一员，已沉寂了一千多万年，直到1997年，Ivics等才揭示了其转座活性。目前，SB系统已发展为非病毒载体，是除了慢病毒、逆转录病毒之外的另一种非病毒的基因转染方法，使用电穿孔技术将DNA质粒转移基因到（T）细胞。
值得一提的，是Ziopharm基于“睡美人” 转座系统开创了制造CAR-T细胞疗法的非病毒方法。
临床数据显示，基于该系统的第二代的CAR-T细胞对于耐药性B细胞急性淋巴细胞白血病的有效率高达90%，而对于耐药性B细胞淋巴瘤的总体有效率则高达70%。
Cooper说：“DNA质粒比病毒制造CAR-T细胞所用的慢病毒构建体更便宜，而且睡美人可以“当场”改造T细胞，而不需要等待病毒改造的T细胞在生产设施中生长。”
鉴于快速的制造能力，睡美人系统非常适合用于开发针对新生抗原的转基因TCR疗法。对于每名患者而言，新生抗原TCR-T疗法都是独特的，其制造过程需要像睡美人那样快速、可扩展和低成本。
传统病毒载体需要耗费几周进行CAR-T细胞的制造。为了缩短从基因改造到输液的时间，缩短到2天或更短，Ziopharm在CAR-T细胞生产过程中，将白细胞介素15(IL-15)绑在T细胞膜上，这被称为膜结合IL-15(mbIL-15)。IL-15是一种更好的“go”信号，它能促进T细胞继续增殖，同时避免耗尽。
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参考资料：
1.http://www.globenewswire.com/news-release/2020/06/15/2048010/0/en/Ziopharm-Oncology-Appoints-Carl-June-M-D-as-Chairman-of-Scientific-Advisory-Board.html
2.https://ziopharm.com/
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