Biogen与麻省眼耳医院达成协议，共同开发AAV基因疗法以治疗遗传性视网膜变性丨医麦猛爆料
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根据协议，Biogen将得到PRPF31基因疗法候选产品的全球开发独家许可，并负责完成FDA要求的所有IND研究、临床开发和商业化。
Biogen：积极布局眼科基因疗法
Biogen研究主管Chris Henderson表示：“开发基于AAV的基因疗法治疗IRD是Biogen眼科战略的核心，本次协议体现了我们对这一战略的承诺。以我们在IRD领域的基因治疗试验为基础，我们很高兴能够与麻省眼耳医院（Massachusetts Eye and Ear）合作，并期待将Biogen的临床前和临床研究用在未来的PRPF31项目中。”
这是继Biogen斥资约8亿美元收购眼科基因治疗公司Nightstar Therapeutics以来，在眼科基因疗法的再一次布局。2020年2月，Biogen收购Nightstar获得的AAV基因候选产品NSR-RPGR发布了积极的早期试验数据：NSR-RPGR没有明显的安全性问题，并且达到了预先指定的主要终点，6例患者在随访6个月后的最终阶段视力有所改善。
一直以来，遗传性视网膜疾病(IRD)都被认为是基因治疗理想的疾病领域， 因为大多数导致疾病的基因突变已经被确认，而且眼睛一定程度上是一个免疫特权区域。且临床试验表明，在眼睛中使用腺相关病毒（AAV）或者慢病毒（LV）载体递送基因疗法不会导致全身性副作用，而且不会引起显著的免疫反应。
最常见的IRD是视网膜色素变性、无脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON)、Leber先天性黑蒙(LCA)、Stargardt病、色盲症(ACHM)和X连锁视网膜劈裂症(XLRS)。
2017年FDA批准的第一个基因疗法，voretigene neparvovec(Luxturna; Spark Therapeutics)，就是用于治疗成人或儿科患者RPE65双等位基因突变引起的IRD。该疗法于2018年11月获得欧洲药品管理局(EMA)批准。
同时值得一提的是，Biogen本次合作的项目中，PRPF31基因突变导致的IRD是RPE65基因突变引起的多约10至20倍。
目前，各大开发商正在开发中的大多数基因疗法也都集中在IRD领域上。此外，针对视网膜血管疾病和年龄相关性黄斑变性(AMD)的基因疗法也在开发中，尽管这些病症与单一遗传缺陷无关，但通过基因疗法改造的细胞可以产生阻断致病途径的蛋白质。
工业界和学术界联手
本次合作是学术界和工业界的一次携手，哈佛大学眼科基因组学研究所旨在将基因组医学转化为针对遗传性眼科疾病患者的精准眼科治疗，是IRD的疗法的早期临床试验的主要研究中心之一，目前正在进行7项基于基因的研究和一项干细胞试验。该研究中心与哈佛医学院和麻省眼耳医院的其它部门合作，包括生物信息学中心和Grousbeck基因治疗中心。
Eric A. Pierce教授的实验室成立于2011年，致力于研究IRD分子的基础。增进人们对IRD的了解，以便能够开发出更合理的治疗方法。
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参考资料：
1.https://masseyeandear.org/news/press-releases/2020/07/mass-eye-and-ear-enters-licensing-agreement-with-biogen
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