细胞疗法正当火热，来看看有哪些最新政策丨医麦新观察

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2020年8月31日/医麦客新闻 eMedClub News/--细胞疗法是指来自自体、同种或异种活细胞在体外经过加工或处理后，再输注给人体，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的治疗过程。

细胞治疗主要以干细胞治疗和免疫细胞治疗为主，后者主要集中在肿瘤的免疫治疗，如CAR-T疗法、TCR-T疗法等。在心脑血管疾病、恶性肿瘤、遗传病、自身免疫病、损伤再生医学等领域。细胞治疗被视为最有潜力的治疗方式之一。

国内今年已有8款干细胞获得临床许可

在我国，干细胞按药品、技术管理的“类双轨制”管理模式监管。企业的干细胞制剂鼓励按药品申报，由国家食品药品监督管理总局(NMPA)监管；医疗机构主导的生物医学新技术，即医院制剂可按医疗技术进行管理，由卫健委监管。因此，谈及我国干细胞治疗的临床进展，可以从干细胞临床研究备案项目和干细胞新药临床研究两个角度出发。

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2017年发布的《药品注册管理办法（修订稿）》明确指出细胞治疗类产品可以按药品进行注册上市，紧接着《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布，更加明晰了细胞治疗作为药品申报的标准。

2018年6月至今，国内相继有13款干细胞新药的IND申请获国家药品审评中心(CDE)正式受理，除了江西省仙荷医学科技有限公司自主研发的REGEND001细胞自体回输制剂为自体肺基底层上皮细胞外，其它12款均为间充质干细胞。

而截止目前，受理的13款中有12款干细胞新药IND已经获得临床默示许可，除REGEND001细胞自体回输制剂外，其余获得临床批件的分别是胎盘、脐带、牙髓、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞；尤其值得一提的是，这12款获准临床的干细胞产品中，有8款是获准于今年。

另外，间充质干细胞在此次新冠肺炎的临床治疗探索上也表现出极大的潜力。

日前，中国科学院院士、全军传染病研究所所长王福生带领团队第一时间对间充质干细胞治疗新冠肺炎临床研究展开应急攻关，其中干细胞治疗新冠肺炎I期临床研究结果刊登在Nature子刊上，初步证实脐带间充质干细胞(UC-MSC)对于普通型和重型新冠肺炎患者的安全性和临床益处。研究中所使用的间充质干细胞制剂由中源协和细胞基因工程股份有限公司制备提供。

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7月，来自西班牙的研究团队在EClinical Medicine 上发表了一篇文章，研究表明，脂肪源性间充质干细胞（AT-MSC）治疗对于重症新冠肺炎患者具有积极的临床益处。

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2020年8月3日，Calidi Biotherapeutics宣布，其合作伙伴Personalized Stem Cells提交的IND申请获得美国FDA批准，允许通过干细胞疗法治疗新冠肺炎患者。

2020年4月25日，Mesoblast Limited宣布，在一项针对COVID-19的中重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者的研究中，两次静脉输注该公司的实验性同种异体间充质干细胞Ryoncil（remestemcel-L）存活率为83％ 。

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2020年3月20日，Athersys公司开发的间充质干细胞疗法MultiStem，被美国生物医学高级研究和开发管理局（BARDA）评价为，与治疗COVID-19 “高度相关” 的疗法。

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CAR-T疗法的开发正如火如荼

今年，CAR-T疗法捷报频传。2020年7月24日，吉利德科学（Gilead Sciences）公司旗下Kite Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准该公司开发的CAR-T细胞疗法Tecartus（brexucabtagene autoleucel，原名KTE-X19），用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。这是Kite第二款获批的CAR-T疗法，也是全球第三款获批的CAR-T疗法。

同时，CAR-T疗法在我国也取得重大进展。今年2月，复星凯特提交中国首个CAR-T细胞治疗产品的新药上市申请，现已纳入优先审评。该药品是复星凯特从美国Kite Pharma引进YESCARTA®(AxicabtageneCiloleucel)技术，并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。

6月30日，药明巨诺在CDE提交瑞基仑赛注射液（暂定）上市申请，适应症为复发难治淋巴瘤，是CDE受理的第二项CAR-T产品上市申请。

另外，今年6月，南京传奇生物登陆了美国纳斯达克资本市场，成为国内CAR-T第一股。永泰生物紧随其后，7月10日挂牌港交所，占下第二席位。8月14日，药明巨诺向港股提交IPO申请，有望成为我国第三家上市的CAR-T企业。除此之外，亘喜生物、科济生物、艺妙神州等企业也都取得了一系列进展。

与此同时，国家也出台多项政策推进细胞疗法的进程。

国家大力支持细胞疗法发展

2009年5月，卫生部发布《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》,首次把细胞治疗技术作为第三类医疗技术，从此自体免疫细胞(T细胞、NK细胞)治疗技术有了更加明确的管理部门。

2015年7月，国家卫生计生委按照国务院行政审批制度改革要求，下发《国家卫生计生委关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》（国卫医发〔2015〕71 号），正式取消第三类医疗技术临床应用准入审批。

2016年5月，发生魏则西事件之后，体细胞治疗的临床收费应用被叫停，统一纳入临床研究范畴进行规范管理。

2016年底，CFDA出台了《细胞制剂研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，对细胞制品的开发及研究予以规范指导，并提出按药品评审原则进行处理。

2017 年 10 月，CFDA 发布《生物制品注册分类及申报资料要求（试行）》，要求将细胞治疗或者 CAR-T 治疗技术按照治疗性生物制品进行申报。

就在前不久，国家药品监督管理局药品审评中心接连发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》及《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，以期为药品研发注册申请人及开展药物临床试验的研究者提供更具针对性的建议和指南。此外，各省市也出台相关政策，鼓励细胞治疗行业的蓬勃发展。

详情请参照下表：

参考出处：各监管机构网站

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