NK细胞新型治疗策略：单倍体NK治疗急性白血病，提高生存期丨医麦猛爆料

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2020年9月1日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年8月29日，Kiadis Pharma N.V.在欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）年会上公布新的数据支持该公司的NK细胞疗法。

该公司公开展示了13例复发/难治性急性髓细胞性白血病（r/r AML）患者的数据，这是一项由Lucia Mariano da Rocha Silla博士主持的I期研究，研究了单倍体扩增NK细胞过继转移以恢复复发/难治性AML患者的NK细胞数量和抗白血病功能，评估了FC21扩增的NK细胞作为复发/难治性急性髓细胞性白血病（r/r AML）患者的治疗方法，在巴西的阿里格里港（HCPA）医院开展。

单倍扩增NK细胞过继转移的I期研究

在I期研究中，HLA和KIR分型后选择了单倍相同的供体。在氟达拉滨、阿糖胞苷和G-CSF (FLAG)治疗后，扩增NK细胞，以指定剂量注射，每周注射三次，持续2周，共六剂。患者接受3个剂量组的治疗，分别是10⁶个、5x10⁶个和10⁷个NK细胞/kg/次。在第30天评估反应。

在这项研究中，13例2至61岁的原发性难治性（n = 5）或复发性（n = 8）AML患者接受了治疗（一名患者接受了两次治疗）。5名患者接受过治疗，其中9名接受过干细胞移植。4名患者患有中枢神经系统疾病（CNS）。

FC21-NK细胞疗法耐受性良好，毒性可控。完全缓解和总体缓解率分别为50％和78.6％，治疗后中位总生存期和无病生存期分别为231天和186天。数据显示多次输注低温保存的FC21-NK细胞具有良好的耐受性，在高危AML患者群体中，可促进系统和中枢神经系统反应。

Silla博士说：“在这一高度难治的患者人群中，这些数据非常令人鼓舞，因为结果表明FC21-NK细胞具有强大的活性，特别是考虑到13位参与研究的患者是先前接受FLAG治疗的r/r患者。此外，对四名与AML相关的微生物疾病患者的积极影响是非常有希望的，并证明了非靶向性NK细胞治疗对这一患者群体的潜在益处。”

Kiadis首席执行官Arthur Lahr表示：“我们很高兴从这项完成的研究中看到令人鼓舞的结果。这提供了进一步的支持，即用于治疗r/r AML患者、CNS疾病和严重感染的FC21-NK细胞具有良好的耐受性，并且可以作为这些患者的治疗方法，尤其是没有更多选择的老年和体弱的AML患者可用。”

复发/难治性急性髓细胞性白血病

急性骨髓性白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，在所有白血病中存活率最低。AML复发会影响到在初始治疗后获得缓解的所有白血病患者中的近一半，并且发生在治疗后的几个月至几年内，而大多数复发发生在初始治疗后的两到三年内。复发性或难治性白血病患者的治疗选择有限，生存率低。

急性髓细胞性白血病（AML）的治疗目标是使白血病完全缓解并保持这种状态。与主要针对细胞分裂的常规化学疗法不同，免疫疗法旨在针对肿瘤细胞的免疫反应。天然杀伤细胞（NK）是先天免疫系统的效应淋巴细胞，能够发挥抗AML活性。K-NK细胞平台是一种基于细胞的免疫疗法，可以治疗晚期血液癌患者。

基于K-NK细胞平台开发的药物

Kiadis成立于1997年，是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发NK细胞疗法来治疗威胁生命的疾病。Kiadis于2015年7月2日在泛欧证券交易所阿姆斯特丹交易所、布鲁塞尔交易所上市，股票代码为KDS。2019年4月，Kiadis公司成功收购了CytoSen Therapeutics。

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Kiadis的总部位于荷兰阿姆斯特丹，并在美国各地设有办事处，该公司旨在利用人类的自然力量和集体免疫系统提供最佳细胞，从而重新构建医学。目前，该公司的重点研发项目是NK细胞疗法。

基于该公司专有的独特的通用供体平台来源的NK细胞，和PM21粒子离体增殖和激活技术，Kiadis开发了涵盖血液瘤和实体瘤的多款“现货”或/和单倍体NK细胞项目，以便更快速、更经济的提供给广泛的受众。

▲ Kiadis的研发管线（图片来源：kiadis）

• K-NK002：是Kiadis进展最快的NK细胞候选产品，目前正在进行 II 期临床试验，以评估单倍同型供体的NK细胞在防止AML和MDS移植后复发的作用。该研究是基于MD安德森癌症中心积极的临床前数据而设计的：完全缓解率（CR）为69%，历史CR为20%-26%。

• K-NK003：正在进行 I/II 期临床试验，以评估NK细胞作为r/r AML的治疗方法。

• K-NK004：是一款使用基因工程敲除消除CD38表达的NK细胞疗法。7月8日，Kiadis Pharma公司宣布，与赛诺菲达成研发许可协议，将Kiadis此前未公开的K-NK004项目的独家研发许可授予赛诺菲。赛诺菲计划将其与自家的CD38抗体Sarclisa联用，治疗多发性骨髓瘤患者。此外，赛诺菲还获得了使用Kiadis的K-NK平台开发两个未披露的临床前项目的独家权利。作为协议的一部分，Kiadis将获得1750万欧元的预付款，并有权在赛诺菲实现临床前、临床、监管和商业里程碑时获得高达8.575亿欧元的后续付款（合计近10亿美元）。
  

• K-NK00X：目前正在作为治疗方法进行血液瘤和实体瘤的临床前研究。

• K-NK-ID101：Kiadis Pharma与和铂医药合作，探索抗体（mAb）联合自然杀伤（NK）细胞的疗法对新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的治疗潜力。研究将就K-NK细胞对SARS-CoV-2病毒及受病毒感染的细胞的消灭作用，及抗体与NK细胞两者间的协同治疗作用展开。

结语

NK细胞作为先天免疫中重要的效应细胞，具有强大的抗肿瘤功能。随着免疫治疗领域的不断发展，发挥NK细胞在抗肿瘤的活性，更能促进免疫治疗领域的进一步发展。

CAR-T疗法先驱，宾夕法尼亚大学的Carl June博士同时也是Kiadis的科学顾问委员会成员。他表示：“NK细胞疗法可能显著推进肿瘤免疫学领域。而且，我相信NK细胞和T细胞领域具有极大的协同作用，这种组合可能有助于患有严重疾病的患者。“

参考资料：

1.https://www.morningstar.com/news/globe-newswire/1000414696/kiadis-announces-new-data-demonstrating-fc21-nk-cells-were-well-tolerated-and-showed-encouraging-signs-of-antitumor-and-suspected-antimicrobial-activity-in-13-patients-with-relapsedrefractory-acute-myeloid-leukemia-rr-aml

2.https://www.kiadis.com/

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