药融资丨Korro Bio获得9150万美元A轮融资，推动RNA编辑治疗新策略的发展丨医麦猛爆料

本文由医麦客原创，欢迎分享，转载须授权

2020年9月12日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年9月11日，马萨诸塞州Korro Bio宣布获得9150万美元的融资，今后他们将进一步发展单碱基RNA编辑的新型平台，OPERA (Oligonucleotide Promoted Editing of RNA)。这个平台旨在通过有选择地编辑信使RNA来重新编码特定密码子，从而为患者提供有益的蛋白质序列，结构和功能变化，从而调节用于治疗应用的蛋白质功能。

▲ 图片来源：Korro Bio

这次融资由Wu Capital牵头，现有投资者Atlas Venture和New Enterprise Associates，美国启明创业投资公司，Surveyor Capital，Cormorant Asset Management，MP Healthcare Venture Management和Alexandria Venture Investments参与。

Korro Bio于去年成立，由Nessan Bermingham博士领导，他是基因编辑行业的资深人士。RNA编辑领域正在迅速发展，Nessan Bermingham博士认为RNA编辑技术有望克服上一代基因编辑方法在效率、选择性等方面的问题，并看中其作为内源性人类生物学引人注目的新疗法的优点，与同伴合伙创立了Korro Bio。目前，在强大的科学、专有知识产权和一批精干的专家的支持下，Korro Bio已经成为了RNA编辑领域的领导者。

1995年时，Tod Woolf，Jennifer Chase和Dan Stinchcomb第一次向人们展示了用寡核苷酸编辑RNA的技术。Josh Rosenthal博士在斯坦福大学进行研究时，也发现了头足类动物会在神经元中重新编码RNA，这是一种基于核苷酸脱氧作用来修饰RNA功能的内生过程，并且应该普遍存在于多细胞生物体内。由此，这一开创性的研究给了Josh Rosenthal 博士RNA编辑的灵感。

在Nessan Bermingham与Jean-François Formela、Josh Rosenthal 等人多次的会议讨论之后，最终几人合伙创立了Korro Bio。同时Korro Bio和Rosenthal 实验室保持着积极合作关系，不断推进公司核心技术：OPERA平台的发展。

目前，OPERA平台的主要研究方向是RNA与ADAR的腺苷脱氨酶，RNA即核糖核酸，人类身体中的遗传信息载体之一，ADAR则是人类RNA编辑中心蛋白。基于细胞核苷酸脱氨这一内源性RNA修饰过程，使用寡核苷酸向导将ADAR酶募集到与治疗相关的特定RNA上，这样就能进行精确的靶向编辑，腺苷脱氨酶会将腺苷转化为肌苷，从本质上将腺嘌呤（A）转化为鸟嘌呤（G），从而达到编辑RNA的目的。

▲ 图片来源：Stephen Dixon

“OPERA除了可以产生有益于治疗的蛋白质版本以改善患者的预后之外，还可以在RNA水平上修复引起疾病的突变。”Korro Bio的创始人之一Nessan Bermingham曾这么透露过自己的想法。

目前，一部分遗传疾病是由于基因中的G突变成A引起的突变，这种技术可以将突变的碱基重新编辑为G，从而达到治疗目的。

对比起传统的DNA编辑方法，RNA编辑不需要基因切割，因为生物细胞中本身就已经含有RNA编辑蛋白，不会引起免疫系统的反应，由此就避免了使用细菌内切核酸酶进行DNA编辑时有可能造成的细菌衍生免疫原性问题。

“我们正在利用一种天然细胞系统，该系统已经发展了数百万年，可用于编辑RNA。通过选择这些内源性酶，我们可以创建易于设计，制造和交付的高度靶向、可滴定和可逆的疗法。我们感谢现有投资者的持续支持，并期待与我们的新投资者合作，将新一代的转化疗法推向临床。”Nessan Bermingham博士说。

除此之外，Korro Bio的OPERA平台还能够使用多种交付技术，并且具有可滴定、重复加药的潜力。

Korro的OPERA平台能够利用合成的寡核苷酸修复RNA水平的致病突变，也可用于用于蛋白质治疗。目前，Korro Bio正在考虑多种治疗适应症，而使用OPERA平台对信使RNA进行安全且有针对性的编辑有望比其他开发方式（包括基因治疗和基因编辑方法）具有独特的优势。之后，Korro也计划对肝脏，眼睛和中枢神经系统开始进行创新RNA编辑疗法。

RNA编辑疗法仍旧是业界领先的一种新技术，这样的创新科学可以利用久经考验的战略有效地进行大规模生产，Korro或有潜力开启RNA编辑疗法的新时代。

参考资料：

1.https://www.nature.com/articles/s41587-020-0506-3

2.https://www.korrobio.com/

3.https://www.fiercebiotech.com/biotech/korro-bio-hits-high-notes-91-5m-series-a-to-run-its-opera-rna-platform

医麦客近期热门报道

点击“阅读原文”，注册报名！