看得见的希望！世界首例诱导多能干细胞移植眼视网膜丨医麦猛爆料

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2020年10月19日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年10月15日，神户市立神户眼科中心医院完成了世界上首例iPS感光体移植，将人工多能干细胞（iPSC）制成的细胞移植到眼视网膜中患有顽固性疾病“视网膜色素变性”的患者中，治疗顽固性眼疾，目前正在确认安全性。

2019年12月，本研究由日本神户市眼科医院向负责审查的大阪大学“特定认定再生医疗等委员会”申请，构成感光细胞基础的细胞将使用京都大学iPSC研究与应用中心（CiRA）提供的iPSC创建。然后将包括感光神经元产生的细胞加工成细胞片（细胞片将由住友大日本制药公司生产），移植到视网膜色素变性患者中。医院将检查感光细胞是否会在患者眼睛内存活。

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2020年1月30日，该临床研究获批。

2017年1月10日，位于神户市的日本理化学研究所多细胞系统形成研究中心的研究小组在美国科学杂志网络版上发表一项研究成果，将iPSC诱导为视网膜的视细胞，并移植到因晚期“视网膜色素变性症”失明的老鼠眼中，老鼠眼睛恢复感光，首次确认iPS细胞能够恢复感光功能。

视网膜变性疾病

视网膜变性（RD）疾病，例如色素性视网膜炎（RP）、Stargardt病和年龄相关性黄斑变性（AMD），致盲的主要原因是由于感光细胞变性。RPE具有多种功能，包括光吸收、上皮运输、空间离子缓冲、视觉循环、吞噬作用、分泌和免疫调节。

感光器外节片段每天脱落，并被RPE细胞吞噬，RPE细胞循环代谢产物到感光器中。如果RPE细胞吞噬功能出现故障，外节片段累积，并导致光感受器死亡。

在RD疾病的早期阶段，可以通过基因疗法和营养因子等治疗手段挽救受损的感光细胞。然而，随着疾病的进一步发展，光感受器会不可逆转地受损，无法挽救。视网膜神经节细胞在严重的光感受器丢失后仍能存活，这表明更换光感受器可能恢复视力。

干细胞治疗RD疾病

Lineage公司的OpRegen是一款正在开发中的视网膜色素上皮移植疗法，用于治疗干性AMD。2019年10月，该公司在加利福尼亚州旧金山举行的2019年美国眼科学院年会（AAO 2019）上公布了这项研究获得的积极成果。

数据表明，使用OpRegen进行治疗的患者耐受性良好；某些患者接受治疗后视网膜结构得到改善，视敏度得到提升。此外，OpRegen具有长期改善干性AMD患者视力的潜力。接受OpRegen治疗的患者，最佳矫正视力（BCVA）并没有比预期的更快恶化。

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目前，OpRegen正在1 / 2a期临床研究中评估。迄今为止，已有21名预期患者中的17名入选。公司已观察到某些患者受益的数据，包括最佳矫正视力（BCVA）的增加，地理萎缩的减少和阅读速度的提高。视网膜组织再生的迹象更是提供了进一步的支持，即OpRegen可能是数百万患有干性AMD患者的可行治疗。

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2020年10月9日， AIVITA Biomedical公司宣布在Investigative ophthalmology & visual science杂志发表最新研究成果，首次证明移植的光感受器在宿主的失能视网膜色素上皮（RPE）下仍能存活并发挥作用。研究表明，干细胞样器官移植可能是治疗致盲性疾病的潜在的治疗方法。

这项研究由AIVITA Biomedical公司和加利福尼亚大学尔湾分校Sue＆Bill Gross干细胞研究中心的研究人员共同主导，使用了由AIVITA开发的人干细胞生成的3D视网膜类器官，以深入了解移植的视网膜类器官作为致盲性疾病的潜在治疗选择。

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2019年1月17日，美国国立卫生研究院（NIH）国家眼科研究所（NEI）的研究人员开发了一种基于iPSCs的疗法，以防止干性年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的失明。相关研究成果发表于Science Translational Medicine杂志上。

研究者们开发了来自三名AMD患者的无致癌突变的临床级iPSC，并将它们分化为可生物降解支架上的临床级iPSC-RPE。该临床级iPSC-RPE以单层形式生长，就像天然存在时一样。当移植入视网膜，可促进整合，以代替垂死的RPE细胞，从而挽救视力丧失。

在大鼠和猪由激光诱导的RPE损伤模型中，该临床级iPSC-RPE显示出积极的治疗结果。可以说，为人体临床试验奠定了基础。

从研究结果中可以看到，该临床级iPSC-RPE移植入模型动物视网膜10周后，整合到视网膜中，并安全地逆转了动物视网膜的退化。

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参考资料：

1.干细胞之家网：世界首次诱导多能干细胞移植眼视网膜|日本用iPS细胞开发新冠治疗法

2.干细胞者说：史上首次：日本确认iPS视细胞能让眼睛恢复感光

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