诺华SMA基因疗法Zolgensma达到10亿美元销售里程碑！结果五分之一交给病毒丨医麦猛爆料
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2020年10月28日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前，诺华公布了2020年第三季度的业绩报告，在该报告中显示出，CD19 CAR-T产品kymriah 20Q3销售额度为1.22亿美元，三个季度的销售总额达到3.33亿美元。对比与上两个季度的销售额来说，kymriah的销售额处于持续上升状态（20Q1为0.83亿美元，20Q2为1.18亿美元）。
在该业绩报告中，最大的亮点应该是用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的Zolgensma的总销售额达到10亿美元的里程碑。尽管Zolgensma本身的定价就较高（在美国的售价为212.5万美元），从去年获得FDA批准上市以来到今年9月份，在一年多的时间内销售额达到了10亿美元，成为诺华公司总销售额的重要驱动力。
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此外，Zolgensma还获得了欧洲、日本和其他国家/地区监管部门的销售许可。
10亿美元销售里程碑的背后
Zolgensma达到10亿美元的销售里程碑后，诺华公司称这巩固了基因治疗作为治疗新类别的成功。对比与Zolgensma的19Q3销售额（1.6亿美元）来说，20Q3则达到了2.91亿美元，表明Zolgensma作为一种“一次性”基因疗法正在快速抢占市场。
值得一提的是，在完成该里程碑之后，诺华将向REGENXBIO支付8000万美元的里程碑付款，原因是Zolgensma是一款基于REGENXBIO的NAV技术的基因疗法，同时也是NAV技术首个获批上市的基因疗法。
Zolgensma使用了REGENXBIO的专有NAV AAV9载体，迄今为止，REGENXBIO已经获得了来自诺华的与Zolgensma相关的特许权使用费和商业里程碑付款1.4亿美元，以及即将获得8000万美元付款，总计金额将达到2.2亿美元。
这事实上也在某种程度表明了，病毒载体对于基因疗法的重要性。在基因疗法的生产制备过程中，病毒载体所花费的成本非常高，随着基因疗法的快速扩张，市场占有率逐步上升，病毒载体成了每一个从业者的难题。
如何解决病毒载体带来的限制
对此，越来越多的公司/机构开始使用不同的策略以摆脱病毒载体产能不足、成本较高等问题。部分公司/机构也在研究通过非病毒载体取代病毒载体，目前也取得了一定的积极成果，但是由于病毒载体在基因疗法中的技术应用较为成熟，病毒载体仍处于主流位置。
因此，如何解决病毒载体对细胞与基因疗法的限制，就成了一个较为热点的话题。对此，正在向基因治疗进军的拜耳公司斥资40亿美元，买下了拥有先进AAV病毒载体技术的AskBio公司，手握病毒载体的核心技术对未来发展进行积极布局。
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更多的时候，病毒的大规模生产制造还是解决病毒载体的重要策略，病毒的大规模生产制造不仅能够解决病毒载体的产能，满足病毒载体的需求缺口，还能够实现成本的降低，是一举多得的研究策略。
由于病毒载体的生产需要符合标准，这使得病毒的大规模生产成为一个较为困难的局面。对此，在11月2日-3日即将盛大召开的2020 BPIT 生物药创新技术大会的姊妹会议2020 BPID大会分论坛细胞与基因治疗分论坛上，将邀请到业内著名专家与大家共同分享，基因治疗病毒载体的大规模生产技术、病毒大规模生产技术的解决方案和多元化载体的开发等等，精彩不断！
参考资料：
★治疗β地贫，博雅辑因CRISPR/Cas9基因编辑疗法临床申请获得国家药监局受理丨医麦猛爆料
★预防新冠肺炎！康方生物CD73单抗在新西兰完成首例健康受试者给药丨医麦猛爆料