慢病毒造血干细胞基因疗法获美国FDA批准临床，在欧洲即将进入商业化阶段丨医麦猛爆料

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2020年11月23日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，基因治疗公司Orchard Therapeutics宣布，美国FDA批准了基因候选疗法OTL-200的IND申请，用于治疗异染性脑白质营养不良（metachromatic leukodystrophy，MLD）。此外，该公司还为OTL-200申请了再生医学高级疗法（RMAT）名称，将进一步和FDA就这一称号进行沟通。

Orchard公司的首席执行官Bobby Gaspar博士表示：“FDA批准OTL-200的IND申请是我们前进的重要历里程碑，特别是考虑到我们最近收到了欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)的积极评价，建议对该疗法进行全面的销售授权。”

异染性脑白质营养不良（MLD）是一种罕见的代谢系统疾病和威胁生命的遗传性疾病，由于基因突变引起芳基硫酸酯酶A (ARSA)缺陷，导致硫化物在中枢神经系统的白质、周围神经及肾、胆囊、肝等组织堆积，从而引起的进展性、退化性神经系统疾病。在美国，每10万活产婴儿中大约1例MLD患儿，晚期婴儿阶段，青少年患者从发病起5年死亡率估计为50%，10年死亡率为44%。目前还没有批准的治疗方法。

OTL-200是一款基于慢病毒载体的、自体的造血干细胞基因疗法，利用含有人芳基硫酸酯酶A (ARSA)基因的慢病毒载体对自体分化CD34+细胞进行转染，使细胞表达芳基硫酸酯酶A，从而治疗MLD。

作为IND申请的一部分，Orchard公司向FDA提供了有关在米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所(SR-Tiget)进行的临床研究和通过同情用药计划接受OTL-200治疗的39例患者的数据，其中包括来自美国的9例患者。

数据显示该基因治疗具有积极的安全性、有效性；以及一份关于最早接受治疗的患者长达八年的随访数据，显示该基因疗法具有潜在的持久性。

上个月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议授予Libmeldy（OTL-200）完全或标准批准，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/orchard-therapeutics-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-otl-200-for-metachromatic-leukodystrophy-mld-/

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