第三款突破性疗法称号CAR-T？科济生物的BCMA CAR-T疗法拟纳入突破性治疗品种丨医麦猛爆料

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2020年12月1日/医麦客新闻 eMedClub News/--11月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，科济生物CT053全人抗BCMA自体CAR-T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM）。

▲ 图片来源：CDE

CT053已在中国、美国、加拿大三个国家获批临床许可，目前已在国外开展临床试验，值得一提的是，此前CT053已经在中国、美国和加拿大获得临床试验批准，并获得FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格和孤儿药资格，以及欧洲药监局（EMA）授予的优先药物资格（PRIME）和孤儿药资格。

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此前，在ASH 2019年会上，科济生物报告了全人抗CAR-BCMA T细胞（CT053）治疗复发/难治多发性骨髓瘤安全性和有效性的最新临床研究结果：截止2019年9月30日，24例受试者输注后观察期为26-716天（中位441天），受试者最早在CT053输注后2-4周后就可能达到部分缓解及以上疗效，总缓解率（ORR）达到87.5% (21/24)，完全缓解（CR/sCR）的比例为79.2% (19/24)。中位无进展生存期为16.6个月 (95% CI 10.1-18.8)。 

在今年线上的ASH 2020年会上，科济生物也将报告CT053最新的研究结果，包括中国1期注册临床试验结果，中国探索性临床试验的24个月随访结果，以及北美1b期注册临床试验结果。

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政府鼓励国内药品创新

事实上，从全球药物市场来看，生物药的比重越来越高，但同时，各类新药开发也越来越困难，这其中不仅包括药品（尤其是各类生物创新药）的复杂度逐步提升，产业链不断复杂化、精细化带来的巨大投资成本的需求；临床试验方法逐渐完善，行业监管规范性持续加强，药品审评部门对新药申请越加严格，也是全球各药企所面临的共性问题。

鉴于新药研发至获批上市的长周期，监管部门为倡导安全且快速的疾病疗法，也出台了多项政策改革药审制度，推进新药的审批进程，以美国FDA为例，主要有四种新药加快审批途径，分别是快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审评。

同时，对于国内来说，随着2015年中国一系列新药政策的推出、海内外资本的涌入、人才的大批回归，国内生物药研发进入了蓬勃发展的阶段。中国医药产业研发格局也从“仿制”到“创新”转变，研发速度不断加快，创新程度日益提升。

尤其围绕当下最热门的（新型CAR-T技术、干细胞技术、溶瘤病毒、双特异性抗体等）创新技术领域的候选产品，国内近年来迎来了突破性的发展，各类候选药物成功从科研向产业转化，进入临床试验甚至走向了商业化。

国内为鼓励药品创新、优化审评审批工作流程，国内对标国际法规标准今年7月1日起，我国正式施行的最新版《药品注册管理办法》也正式确定了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快上市程序。

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值得一提的是，国内新版《药品注册管理办法》中的四个特殊通道中，突破性治疗药物程序此次是首次提出。随着2020年7月8日国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告，突破性治疗药物程序的申请和审评有了暂行标准和可行的工作流程，中国版“突破性疗法”通道也正式开启。

截止目前，已经有8款药物被授予突破性治疗药物，另外还有5款正在公示期间。被纳入突破性治疗药物的8款中，有4款属于生物药，分别是

两款CAR-T治疗产品：传奇生物自主研发的靶向BCMA的CAR-T候选产品LCAR-B38M、药明巨诺及其关联公司上海明聚生物科技有限公司的CD19 CAR-T产品JWCAR029；

两款双特异性抗体：强生旗下杨森制药的EGFR/cMET双抗JNJ-61186372、康方生物的PD-1/CTLA-4双抗AK104注射液。

科济生物的CT053如果被顺利纳入突破性疗法，那么在国内为数不多的突破性治疗药物中，CAR-T药物便占有三席，显示出国内CAR-T细胞治疗的火热程度。

参考资料：

1.http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3#

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