AMD患者福音！新型糖肽促进iPSC治疗视网膜变性丨医麦新观察

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2020年11月30日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年11月22日，生物医学公司ProtoKinetix发表了一项最新研究，研究结果显示，将人类诱导多能干细胞（iPSC）衍生的视网膜前体细胞移植到视网膜变性导致失明的小鼠模型上，PKX-001能够促进IPSC的存活，疗效更好。

相关研究结果以“Photoreceptor precursor cell integration into rodent retina after treatment with novel glycopeptide PKX-001”为题发表在bioRxiv上。该研究由不列颠哥伦比亚大学的Gregory-Evans视网膜治疗实验室进行。

优越的研究结果

研究人员发现，在使用新型糖肽(PKC-001)预处理移植细胞后，与未经处理的移植细胞相比，在用于测量视觉功能的视网膜电图（ERG）或视动追踪（OKT）方面均表现出3倍的改善，更多的移植细胞在视网膜中长期存活。并且，仅PKX-001处理的移植细胞才能整合并成熟为表达s -视蛋白或L/M视蛋白的锥型光感受器，并与宿主视网膜整合。

这些数据表明，PKX-001在体内显著促进干细胞长期存活，为进一步研究修复受损或病变视网膜的临床应用提供了平台。

▲ 移植后的PPC的共聚焦图像（图片来源：bioRxiv）

由于视网膜退化而导致的视力丧失（最常见的是黄斑）通常伴随衰老、心血管疾病、遗传因素或其他因素而出现。黄斑变性目前尚无治愈方法。

年龄相关性黄斑变性（AMD）

“黄斑”是位于视网膜中心、发挥视力功能的重要部位，识别形状、大小、颜色等大多数光学信号，若其出现异常，就会引起中心视力低下。

年龄相关性黄斑变性（AMD）就是黄斑区结构的衰老性改变，它影响全球超过3000万人的视力，美国每年新诊断出约160万人患病，这是发达国家60岁以上人群视力下降的主要原因。

▲ 图片来源：amuseum.cdstm.cn

它的特征在于视网膜色素上皮细胞（RPE）的丧失，其中伴有视力丧失的晚期AMD分为无新生血管萎缩性的干性AMD（仅影响90％的患者）和新生血管的湿性AMD（仅影响10％的患者）。大多数AMD以干型开始，在10-20％的个体中，进展为湿型。

▲ 图片来源：lineagecell.com

近年来，一系列临床研究结果证实，干细胞诱导分化形成的RPE用于治疗干性AMD有着广阔前景，将为“无药可用、无路可走”的干性AMD患者带来新曙光。

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Kevin Gregory-Evans博士表示：“在这个视网膜变性的实验模型中，用PKX-001处理的iPSC衍生的视网膜前体细胞显著改善了移植后的细胞整合，以确保功能性视力受益。” 

AAGP：助力干细胞

糖肽（AAGP）是ProtoKinetix开发并持有专利的分子药物，AAGP可以增强再生医学中移植细胞，器官，组织和器官的植入和保护。

根据Grand View Research的最新报告，预计到2025年，全球眼科疗法/药物市场将达到357亿美元。根据iHealthcareAnalyst的市场研究显示，预计到2025年，全球器官移植市场将达到510亿美元。在人口老龄化、慢性病、器官衰竭以及对移植产品（例如组织产品，免疫抑制剂和器官保存解决方案）的需求增加的推动下，预测期内的复合年增长率达9.9%。

ProtoKinetix的首席执行官Clarence Smith表示：“我们的分子已经为再生医学领域带来了巨大的好处。我们公司的使命和价值观是使有需要的患者受益，我坚信AAGP是干细胞的助力。” 

据悉，PKX-001是AAGP®家族的先导药物分子。

干细胞治疗RD疾病

近年来，干细胞治疗视网膜变性（RD）疾病有着非常广阔的前景，多家公司或机构正在展开相关研究。

Lineage公司的OpRegen是一款正在开发中的视网膜色素上皮移植疗法，用于治疗干性AMD。2019年10月，该公司在加利福尼亚州旧金山举行的2019年美国眼科学院年会（AAO 2019）上公布了这项研究获得的积极成果。

数据表明，使用OpRegen进行治疗的患者耐受性良好；某些患者接受治疗后视网膜结构得到改善，视敏度得到提升。此外，OpRegen具有长期改善干性AMD患者视力的潜力。接受OpRegen治疗的患者，最佳矫正视力（BCVA）并没有比预期的更快恶化。

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目前，OpRegen正在1 / 2a期临床研究中评估。迄今为止，已有21名预期患者中的17名入选。公司已观察到某些患者受益的数据，包括最佳矫正视力（BCVA）的增加，地理萎缩的减少和阅读速度的提高。视网膜组织再生的迹象更是提供了进一步的支持，即OpRegen可能是数百万患有干性AMD患者的可行治疗。

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2020年10月9日， AIVITA Biomedical公司宣布在Investigative ophthalmology & visual science杂志发表最新研究成果，首次证明移植的光感受器在宿主的失能视网膜色素上皮（RPE）下仍能存活并发挥作用。研究表明，干细胞样器官移植可能是治疗致盲性疾病的潜在的治疗方法。

这项研究由AIVITA Biomedical公司和加利福尼亚大学尔湾分校Sue＆Bill Gross干细胞研究中心的研究人员共同主导，使用了由AIVITA开发的人干细胞生成的3D视网膜类器官，以深入了解移植的视网膜类器官作为致盲性疾病的潜在治疗选择。

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2019年1月17日，美国国立卫生研究院（NIH）国家眼科研究所（NEI）的研究人员开发了一种基于iPSC的疗法，以防止干性年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的失明。相关研究成果发表于Science Translational Medicine杂志上。

研究者们开发了来自三名AMD患者的无致癌突变的临床级iPSC，并将它们分化为可生物降解支架上的临床级iPSC-RPE。该临床级iPSC-RPE以单层形式生长，就像天然存在时一样。当移植入视网膜，可促进整合，以代替垂死的RPE细胞，从而挽救视力丧失。

在大鼠和猪由激光诱导的RPE损伤模型中，该临床级iPSC-RPE显示出积极的治疗结果。可以说，为人体临床试验奠定了基础。

从研究结果中可以看到，该临床级iPSC-RPE移植入模型动物视网膜10周后，整合到视网膜中，并安全地逆转了动物视网膜的退化。

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参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/research-paper-showing-protokinetix-aagp-enhanced-stem-cell-derived-retina-precursor-cells-restoration-of-vision/

2.https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2020.11.22.393439v1

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