2020 ESMO：全球第三款获批上市的GD2抗体公布临床数据，拯救患病儿童丨医麦猛爆料

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2020年12月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--美国时间2020年12月9日，Y-mAbs Therapeutics （纳斯达克股票代码：YMAB）在2020年12月9日至12月12日举行的ESMO免疫肿瘤学虚拟大会上，宣布了DANYELZA®(naxitamab-gqgk)用于治疗难治性/复发高危神经母细胞瘤的临床数据。该数据由SJD巴塞罗那儿童医院的Jaume Mora博士和加拿大多伦多儿童医院的Daniel A. Morgenstern博士提供。

研究结果显示，总计有95％的输液在门诊患者中进行，中值输注时间为37分钟，所有输注均在不到2小时内完成。98％的输注均按计划完成，并且治疗效果普遍良好。通过独立审核，该研究的总体缓解率（ORR）为68％，完全缓解率(CR)为59％。在难治性患者中，ORR为71％，CR为64％；在复发患者中，ORR为63％，CR为50％。

2020年11月27日，Danyelza在美国获批上市，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联用治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的儿童患者。Danyelza曾被FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。

Danyelza最初由Memorial Sloan Kettering癌症中心（MSK）的研究人员开发，此后Y-mAbs获得了该药的独家授权许可。Danyelza可通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

GD2靶向药物

神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤。这种脑瘤具有广泛的临床异质性，大多数神经母细胞瘤患者被诊断为高危疾病。目前除了手术、放疗外，神经母细胞瘤的治疗手段只有化疗药物和免疫治疗药物。

GD2（去唾液酸神经节苷脂）是一种在所有神经母细胞瘤的外膜中大量存在的表面抗原，同时也在黑素瘤，骨骼和软组织肉瘤以及小细胞肺癌等多肿瘤都有表达，而正常的组织几乎不表达。

GD2抗体是针对高危神经母细胞瘤的特效药物，是近十年来高风险神经母细胞瘤治疗的重要进展。美国以及欧盟等国家已经将GD2抗体列入了临床急需新药名单。目前，已经有三款获得批准的GD2抗体，分别是Unituxin (dinutuximab)、Qarziba（dinutuximab beta），以及刚刚获批的Danyelza（naxitamab-gqgk）。

➤ 2015年3月，Unituxin (dinutuximab)获得FDA批准，用于高危神经母细胞瘤患儿的一线治疗，这是FDA批准的首个治疗高危神经母细胞瘤的药物。

➤ 2017年5月，第二款GD2抗体Qarziba(dinutuximab beta)获得EMA批准，用于治疗12个月及以上年龄高风险神经母细胞瘤患者。

值得一提的是，百济神州从EUSA Pharma引进了Qarziba（迪妥昔单抗），2020年11月4日，百济神州向中国药监局提交了上市申请。

除了GD2靶向抗体药物之外，目前也有多家机构/公司正在开发GD2靶向的CAR细胞疗法，例如CAR-T/CAR-NKT等。

2020年11月25日，Science Translational Medicine期刊在线发表了一份来自英国研究团队的研究文章，文章中展示了12例神经母细胞瘤儿童患者在接受了GD2 CAR-T细胞治疗后，显示出积极的临床抗肿瘤活性但未达到客观的临床反应，并且耐受性良好。

2020年10月12日，Nature Medicine在线发表了贝勒医学院领衔团队靶向GD2的CAR-NKT治疗复发难治性B细胞恶性肿瘤的I期临床中期结果。结果显示，靶向GD2的CAR-NKT细胞安全性良好，可定位到肿瘤部位；3例接受治疗的患者中有1例患者获得客观缓解，骨转移病灶消退。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/y-mabs-announces-update-on-danyelza-naxitamab-gqgk-at-esmo/

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