Vertex斥资10亿美元买下的干细胞衍生疗法治疗糖尿病进入临床开发阶段丨医麦猛爆料
2021年1月30日/医麦客新闻 eMedClub News/--日前，福泰制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)宣布，美国FDA已经批准了其候选疗法VX-880的IND申请，以启动针对1型糖尿病（T1D）导致的低血糖意识不足和严重低血糖患者的1/2期临床试验。Vertex公司计划在2021年上半年启动这项临床研究。
VX-880（STx-02）是一款研究性同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法，VX-880有潜力通过恢复胰岛细胞功能（包括胰岛素产生）来恢复人体调节葡萄糖水平的能力。目前正在评估用于治疗T1D导致的低血糖意识不足和严重低血糖患者。
Vertex执行副总裁兼细胞和遗传疗法负责人Bastiano Sanna表示：“在发现胰岛素的一百周年之际，我们很高兴将一流的细胞疗法推进临床应用于T1D患者上。我们期待启动我们的临床计划，并测试我们干细胞衍生的完全分化胰岛素细胞疗法在1型糖尿病患者中的潜力。”
值得一提是，VX-880是Vertex公司收购Semma Therapeutics后，获得的资产。
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干细胞治疗1型糖尿病
目前糖尿病是全球性的健康问题是导致死亡的最重要原因之一，影响着全球超过4亿人口，并且患病率正在逐年上升。2019年，国际糖尿病联盟（IDF）发布的全球糖尿病地图（第9版）显示，全球糖尿病患病人数不断上升，全球平均增长率为51%，目前有4.63亿糖尿病患者，按照增长趋势到2045年全球将有7亿糖尿病患者。而中国患有糖尿病的人数位居世界第一，约为1.164亿人。
T1D约占糖尿病患者总量的5%~10%，很明显的特点就是早发，一般在儿童或青少年时期就已经发病。目前，糖尿病治疗的主要手段是注射胰岛素并配合血糖监控。然而，传统的胰岛素补充并不能实现根本性的治疗，并且对糖尿病并发症的控制力也不足。存在高度未满足的医疗需求。
2019年，美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来十年医疗的12大创新发明列表中。因此，越来越多的公司/机构都在开发针对T1D的干细胞治疗项目。
2020年8月，Salk研究人员使用干细胞技术生成了第一个能够逃避免疫系统的产生胰岛素的人类胰腺细胞群（人类胰岛样类器官），这些“被免疫屏蔽”的细胞簇一旦移植到体内，无需免疫抑制药物就能控制血糖。相关研究结果于2020年8月19日发表在Nature杂志上。
此外，Seraxis、Unicyte、Sernova、Betalin Therapeutics、AltuCell、NextCell Pharma、Osiris Therapeutics、Mesoblast、Evotec和赛诺菲(Sanofi)、诺和诺德(Novo Nordisk)、礼来(Eli Lilly)和Sigilon、PharmaCyte等众多企业都纷纷致力于此。同时，国内也有多项干细胞治疗糖尿病相关的项目完成了备案。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/vertex-announces-fda-clearance-of-investigational-new-drug-ind-application-for-vx-880-a-novel-cell-therapy-for-the-treatment-of-type-1-diabetes-t1d-/