Vertex斥资近10亿收购，旨在开发针对1型糖尿病的细胞疗法 | 医麦猛爆料

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2019年9月4日/医麦客 eMedClub/--昨日，Vertex Pharmaceuticals宣布收购Semma Therapeutics，Semma专注开发全球领先的干细胞衍生的人类胰岛（SC-islets）作为1型糖尿病的潜在治愈性疗法 。

根据协议条款，Vertex将以9.5亿美元现金收购Semma所有已发行股票。Semma将成为Vertex的一个独立运营子公司。Semma总裁兼首席执行官Bastiano Sanna将加入Vertex出任Semma总裁。创立Semma的Douglas Melton将继续担任Semma科学顾问委员会主席。此次收购将于2019年第四季度结束。

Semma由Douglas Melton博士等人创立，旨在为目前依赖胰岛素注射的I型糖尿病（T1D）患者开发变革性疗法。该公司致力于将Melton博士在实验室中的研究成果产业化，利用干细胞培育出数十亿具有功能性、产生胰岛素的β细胞，并将这些细胞与最先进的细胞设备和免疫保护策略结合起来以保护被注入的细胞不受患者免疫系统的影响。

I型糖尿病（T1D）

I型糖尿病是一种自身免疫缺陷疾病，在患者体内，免疫细胞会攻击产生胰岛素的胰岛β细胞，这就导致患者不能正常分泌胰岛素使血糖维持在正常范围。高血糖的症状可能包括口渴、小便增多、体重减轻、视力模糊、饥饿和虚弱。如果不治疗，T1D可能很快导致死亡。仅在美国就有超过150万人受到此类疾病的影响。

治疗I型糖尿病的主要方法是注射外源性胰岛素。随着一个世纪前胰岛素的发现，这种疾病从一种快速致命的疾病转变为一种慢性疾病。T1D现在是儿童期最常见的慢性疾病之一。

但是使用胰岛素过少会导致高血糖（高血糖症），过多可能会出现低血糖（低血糖）。并且，即使使用胰岛素治疗，T1D患者依然有患该疾病长期并发症的风险，包括可能导致失明的糖尿病性视网膜病和黄斑水肿，可能导致肾功能衰竭的糖尿病肾病，可能导致感觉丧失的糖尿病性神经病变或疼痛并使患者面临无法识别的伤害和可能导致溃疡，截肢，心脏病发作和中风的血管疾病的风险。

对于大多数患有T1D的人来说，用外源性胰岛素治疗疾病的基本方法没有改变。更好的胰岛素制剂，胰岛素输送方法和监测技术使许多人的临床结果得到改善，但疾病管理的个人和家庭负担仍然很重。

一些受影响最严重的T1D患者有资格接受全胰或胰岛β细胞移植，在某些情况下，能使患者不依赖胰岛素、无需每日多次注射胰岛素及血糖监测，持续10年以上。然而，器官捐献来源稀少且质量不同，因此只有有限的患者可以用这种方法治疗。并且与大多数移植手术一样，这些接受移植的患者需要终身免疫抑制，以防止他们的免疫系统对移植的组织产生排斥反应。

▲ Bastiano Sanna博士

（图片来源于：Semma Therapeutics官网）

Semma总裁兼首席执行官Bastiano Sanna博士表示：“1型糖尿病是一种困扰全球数百万人的疾病，目前尚无治愈性疗法。Vertex是全球领先的创新公司，作为Vertex的一部分，将使Semma团队能够快速有效地推进我们的细胞治疗和输送方法，以满足需要的患者。”

SC-islets与独创的免疫保护装置

五年前，Semma的创始人Douglas Melton博士发表了一项具有里程碑意义的研究，显示了使用干细胞制造产生胰岛素的胰岛β细胞。这些胰岛β细胞被大量植入小鼠体内，并成功地保护小鼠不受免疫反应的影响——这是再生医学的一大突破。这项技术独家授权Semma用于细胞治疗的开发。

▲ Douglas Melton博士

基于这项突破性的干细胞分化技术，Semma的科学家们发明了一套从人类多能干细胞（这种干细胞能够在体内分化成任何细胞类型）产生几乎无限数量的高质量干细胞衍生胰岛（SC-islets）的程序。Semma的SC-islets在功能上等同于来自人胰腺的天然胰岛，感知葡萄糖水平并释放精确量的胰岛素作为响应。来自Semma临床制造过程的SC-islets比来自器官供体的纯化人胰岛来源更丰富、可重复且稳健。SC-islets被移植到糖尿病的小型和大型动物模型中，已经证明它们存活超过半年，产生生理水平的人胰岛素，并安全地控制血糖。除了在实验室中创建功能性SC-islets的生物学进步之外，Semma还成功地在生物反应器中扩展了这一生产过程，以便能够定期生产大量的SC-islets。

▲ 图片来源于：Semma Therapeutics官网

在糖尿病动物模型中进行的初步临床前研究表明，通过移植这些细胞到肝脏中可以控制血糖水平。除了对这些胰岛细胞进行直接的肝内移植外，Semma公司正在进行的研究主要集中在将这些专有细胞与一种最先进的细胞设备和免疫保护策略相结合，可以保护这些细胞免受患者免疫系统的攻击，并允许β细胞在非糖尿病个体中发挥功能。胰岛细胞填充装置的植入有可能在糖尿病患者中替代缺失的β细胞，避开患者免疫抑制。Semma正致力于将这一新的治疗选择带到临床，改善糖尿病患者的生活。

以上所述的在动物模型中能够产生大量恢复胰岛素分泌和改善低血糖的功能性人类胰腺β细胞，以及一种包裹和保护这些细胞能够持久植入、并不需要持续的免疫抑制治疗而免受免疫系统攻击的新型设备，是Semma在开发治疗1型糖尿病的差异化方法上已经取得的两项重大的科学进步。

2019年6月在国际干细胞研究学会(ISSCR)的全体会议上，Semma宣布了他们在非人类灵长类动物和猪身上测试人类SC-islets的数据，实现了两个领先项目的临床前概念验证：

• 第一个非人类灵长类动物的细胞疗法项目中的数据展示了SC-islets成功注入门静脉以模拟人类临床试验的计划，移植的SC-islets功能正常，持续6周以上，对胰岛素的需求量减少了60%以上。

• 第二项针对猪的研究中，测试了免疫保护装置封装的SC-islets快速分泌胰岛素响应c肽定量刺激，在不使用免疫抑制剂的情况下维持SC-islets的活性和功能，并保持对血糖水平的快速反应。

“Semma首创的治疗方法有可能解决1型糖尿病的人体生物学问题，这是一种现有疗法疗效不佳的严重疾病。”Vertex全球研究执行副总裁和首席科学官David Altshuler博士说，“与胰岛素注射和胰岛素泵不同，胰岛细胞移植可以提供血糖的生理调节，从而潜在地改善或预防与当前标准治疗相关的高血糖和低血糖发作。”

未来可期

Semma Therapeutics创立于2015年，4年时间累计融资1.58亿美元，最近一轮融资是2017年的B轮1.14亿美元融资由Eight Roads Ventures和 Cowen Healthcare Investments 领投，并由全部现有的投资者，包括 MPM Capital、F-Prime Capital Partners 和 ARCH Venture Partners，现有战略合作伙伴 Novartis、Medtronic 和 JDRF T1D Fund，以及新投资者ORI Healthcare Fund、Wu Capital、six Dimensions Capital和Sinopharm Capital参与。

Vertex公司在囊性纤维化的新疗法开发方面一直处于领先地位，拥有已上市的几种治疗囊性纤维化的药物，包括Symdeko, Orkambi and Kalydeco。除了囊性纤维化，该公司还在开发镰状细胞病、地中海贫血、疼痛、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜氏肌营养不良症和APOL1介导的肾脏疾病的治疗方法。两个月前，该公司斥资2.45亿美元收购了基因编辑先驱Exonics，同时又斥资1.75亿美元扩大了与CRISPR Therapeutics的合作。

此次收购也标志着Vertex的另一笔大胆交易，Vertex的董事长、总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden博士表示：“此次收购完全符合我们投资科学创新的战略，为专业市场上患有严重疾病的人创造变革性的药物。我们很高兴与Semma的天才科学家们合作，他们在为1型糖尿病患者提供有效和潜在治愈性细胞治疗选择方面取得了重大进展。我们看到了转变1型糖尿病治疗模式的重大机遇，1型糖尿病是内分泌科医生所关心的一种特殊疾病，既可以通过推进细胞疗法的开发和制造，也可以通过高度创新的细胞/设备组合。”

目前Semma公司的I型糖尿病（T1D）相关治疗产品尚未进入临床，预期2020年或将进入临床阶段。而对于这项还处于临床前的产品就能获得高达9.5亿的并购款，似乎表明了这项突破性的细胞疗法的临床应用潜力。我们有理由期待它能早日进入临床为T1D患者带来革命性的治疗方式。

参考来源：

1.https://www.biospace.com/article/vertex-buying-semma-therapeutics-for-950-million/

2.https://endpts.com/vertex-is-gambling-950m-in-cash-on-a-potential-cure-for-diabetes/

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