Vertex斥资近10亿收购,旨在开发针对1型糖尿病的细胞疗法 | 医麦猛爆料
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I型糖尿病(T1D)
SC-islets与独创的免疫保护装置
2019年6月在国际干细胞研究学会(ISSCR)的全体会议上,Semma宣布了他们在非人类灵长类动物和猪身上测试人类SC-islets的数据,实现了两个领先项目的临床前概念验证:
第一个非人类灵长类动物的细胞疗法项目中的数据展示了SC-islets成功注入门静脉以模拟人类临床试验的计划,移植的SC-islets功能正常,持续6周以上,对胰岛素的需求量减少了60%以上。
第二项针对猪的研究中,测试了免疫保护装置封装的SC-islets快速分泌胰岛素响应c肽定量刺激,在不使用免疫抑制剂的情况下维持SC-islets的活性和功能,并保持对血糖水平的快速反应。
未来可期
Semma Therapeutics创立于2015年,4年时间累计融资1.58亿美元,最近一轮融资是2017年的B轮1.14亿美元融资由Eight Roads Ventures和 Cowen Healthcare Investments 领投,并由全部现有的投资者,包括 MPM Capital、F-Prime Capital Partners 和 ARCH Venture Partners,现有战略合作伙伴 Novartis、Medtronic 和 JDRF T1D Fund,以及新投资者ORI Healthcare Fund、Wu Capital、six Dimensions Capital和Sinopharm Capital参与。
Vertex公司在囊性纤维化的新疗法开发方面一直处于领先地位,拥有已上市的几种治疗囊性纤维化的药物,包括Symdeko, Orkambi and Kalydeco。除了囊性纤维化,该公司还在开发镰状细胞病、地中海贫血、疼痛、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜氏肌营养不良症和APOL1介导的肾脏疾病的治疗方法。两个月前,该公司斥资2.45亿美元收购了基因编辑先驱Exonics,同时又斥资1.75亿美元扩大了与CRISPR Therapeutics的合作。
此次收购也标志着Vertex的另一笔大胆交易,Vertex的董事长、总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden博士表示:“此次收购完全符合我们投资科学创新的战略,为专业市场上患有严重疾病的人创造变革性的药物。我们很高兴与Semma的天才科学家们合作,他们在为1型糖尿病患者提供有效和潜在治愈性细胞治疗选择方面取得了重大进展。我们看到了转变1型糖尿病治疗模式的重大机遇,1型糖尿病是内分泌科医生所关心的一种特殊疾病,既可以通过推进细胞疗法的开发和制造,也可以通过高度创新的细胞/设备组合。”
目前Semma公司的I型糖尿病(T1D)相关治疗产品尚未进入临床,预期2020年或将进入临床阶段。而对于这项还处于临床前的产品就能获得高达9.5亿的并购款,似乎表明了这项突破性的细胞疗法的临床应用潜力。我们有理由期待它能早日进入临床为T1D患者带来革命性的治疗方式。
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