治疗镰状细胞病，更安全的慢病毒基因疗法获欧盟优先药物称号，能够在低清髓预处理的情况下发挥作用丨医麦猛爆料

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2021年2月5日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Roivant Sciences旗下一家临床阶段的生物制药公司Aruvant Sciences宣布，针对镰状细胞疾病（SCD）的基因治疗候选药物ARU-1801获得欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）称号。

ARU-1801是一种改良的胎儿血红蛋白基因疗法，利用慢病毒载体将编码γ-globin的基因插入自体CD34阳性细胞中，被开发用于SCD和相关的血红蛋白病（如β地中海贫血），目前正在进行临床研究，以评估其安全性和有效性。ARU-1801针对重度镰状细胞疾病（SCD）的1/2期临床研究的初步数据表明，ARU-1801能够持续减轻患者疾病负担。

ARU-1801旨在解决当前治愈性治疗方法的局限性，例如供体利用率低和同种异体干细胞移植过程中出现的移植物抗宿主病（GvHD）风险。与需要完全清髓性调理的研究性基因疗法和基因编辑方法不同，ARU-1801的独特性可以使其在低等级的清髓性调理中发挥作用，且可以减少短期和长期不良事件（例如感染和不育症）。

Aruvant首席执行官Will Chou博士表示：“EMA授予的PRIME称号体现了ARU-1801能够在降低清髓性调理情况下给药对于严重SCD患者的重要性。获得了PRIME称号，我们能够与EMA紧密合作，将这种潜在的治疗药物尽快的带给患者。”

优先药物计划（Priority Medicines scheme ，PRIME）是由欧洲药品管理局（EMA）于2016年3月发起的一项计划，旨在加强支持尚未满足医疗需求的药物开发。要想获得PRIME称号，候选药物必须通过早期临床数据证明有能够满足尚未满足医疗需求的潜力。

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SCD基因疗法进展

镰状细胞疾病（SCD）是一种严重的、进行性遗传疾病，影响着全世界数百万人，在美国大约有10万人，且美国的SCD患者平均寿命为43~46岁，存在高度未满足的医疗需求。

针对这一疾病，很多机构/公司都在开发候选药物，其中基因疗法以其“一次性”优势脱颖而出，成为人们所关注的重点对象，小编以下就给大家数一数都有哪些公司都在做SCD的基因疗法。

2020年12月5日，CRISPR Therapeutics/Vertex宣布在NEJM上发表了一篇独立的同行评审文章，报告了CTX001治疗SCD患者的最新的临床数据，CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法。共6名SCD患者接受了CTX001的治疗，可评估患者的数据显示：CTX001具有持久的有效性，和可控的安全性，大多数非严重不良事件被认为是轻度至中度。

2020年11月，bluebird bio （蓝鸟生物）在第三季度业绩报表中宣布，与FDA确定了关于提交针对镰状细胞疾病（SCD）的基因候选产品LentiGlobin™的（bb1111）BLA申请所需的支持条件。结果是LentiGlobin™的上市申请将要再推迟1-2年。

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2020年4月，CRISPR技术领域三巨头之一的Intellia Therapeutics宣布，美国FDA已经接受了基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的工程细胞疗法OTQ923治疗SCD的IND（investigational new drug）申请，该申请由其合作伙伴诺华（Novartis）提交，同时也触发了其对Intellia公司的一项里程碑付款。

OTQ923是Intellia与诺华合作开发的一种基于CRISPR/Cas9基因组编辑的造血干细胞(HSCs)疗法，用于治疗SCD；通过靶向编辑HSC的DNA，诱导胎儿血红蛋白(HbF)表达，编辑后的细胞返回患者体内，HbF的表达有望减少镰状血红蛋白(HbS)的有害影响。这项1/2期临床试验将在具有严重SCD并发症的成人患者中评估OTQ923。

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参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/aruvant-announces-the-european-medicines-agency-ema-granted-priority-medicines-prime-designation-to-aru-1801-for-the-treatment-of-sickle-cell-disease/

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