美国基因与细胞治疗年会亮点一览丨医麦猛曝料
2021年5月13日/医麦客新闻 eMedClub News/--美国基因与细胞治疗年会（ASGCT）正在进行中，在会议上众多研究人员介绍了基因与细胞治疗领域的前沿技术和方向，以下是一些ASGCT会议上的亮点。
新型AAV衣壳能够有效靶向中枢神经系统
Voyager Therapeutics提供了其新型腺相关病毒（AAV）衣壳通过静脉注射给药非人灵长类动物中枢神经系统（CNS）的临床前数据，数据显示：与AAV9相比，该新型AAV衣壳的一个子集在大脑和脊髓的中表现出10倍或更高的表达，最有效的衣壳TRACER 9P801在大脑中的表达超过1000倍，在脊髓中表达超过100倍。
Voyager公司的首席医学官和研发主管Omar Khwaja表示：“CNS的有效靶向，包穿透括血脑屏障和转导靶细胞的能力，这也是基因治疗目前存在的重大挑战之一，阻碍了许多神经系统疾病基因治疗的应用。我们的新型衣壳不仅能够实现血脑屏障的穿透，还实现了多个大脑区域的广泛转导，包括皮层、丘脑、纹状体，小脑，脑干和脊髓。我们相信这些衣壳可以为许多神经系统疾病基因治疗提供可能，同时剂量可能比目前的AAV血清型要低得多。”
CAR-NK细胞的非病毒转染
Catamaran Bio在会议上介绍了利用转座子技术制备非病毒CAR-NK的结果，数据支持了在原代NK细胞中转座子能够高效整合CAR基因，同时报告了之后CAR-NK细胞的扩增和体外活性。
Catamaran Bio的首席科学官Vipin Suri表示：“我们明尼苏达大学的合作者报告了这一具有里程碑意义的演讲，首次证明了我们转座子技术能够有效的产生活性CAR-NK细胞。与病毒载体相比，非病毒载体在CAR-NK细胞制备中具有潜在的优势。这项新颖的转座子技术展示能够提高CAR-NK细胞的制造性，对于开发安全有效的实体瘤细胞疗法非常重要。”
Poseida的非病毒piggyBac DNA修饰系统
Poseida Therapeutics在会议上进行了口头和海报展示，重点介绍了其专有的非病毒piggyBac DNA修饰系统可以用于治疗儿童和婴儿的遗传性肝病。同时介绍了该公司的同种异体CAR-T候选药物P-BCMA-ALL01针对多发性骨髓瘤的临床前数据；以及抗c-kit CAR-T的临床前数据，可能为AML患者的造血干细胞移植提供一个更安全的预处理方案。
Poseida首席执行官Eric Ostertag表示：“在Poseida，我们正在运用我们专有的技术平台开发下一代细胞与基因治疗，不仅可以治疗严重的癌症，还可以释放更多潜力。我们本次提供的临床前数据进一步验证了我们的CAR-T方法在多发性骨髓瘤和AML患者预处理中的作用，并证明了针对肝脏的基因治疗的潜力。”
Freeline的基因治疗平台
Freeline Therapeutics Holdings在会议上介绍了用于rAAV制造和候选物筛选的96孔高通量悬浮平台、基于悬浮细胞的AAV制造的规模扩大、基于AAV的基因疗法的剂量测定策略、基于AAV的通用的转导滴度测定基因疗法、以及针对法布里（Fabry）病的基因治疗候选产品FLT190和针对Gaucher 1型的FLT201。
Freeline首席执行官Theresa Heggie说：“在ASGCT上展示的这些数据突出了我们基因治疗计划和更广泛的技术平台的坚实科学基础。这些海报共同展示了我们在衣壳，蛋白质工程，转导效率，分析和制造领域进行创新的潜力，旨在为患者提供更好的基因治疗产品。”
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/american-society-of-gene-and-cell-therapy-highlights/