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2020年8月5日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日 ，总部位于英国斯蒂夫尼奇、专注于基因疗法开发的临床阶段生物技术公司Freeline Therapeutics宣布将在纳斯达克登陆上市，股票代码为“FRLN”。首次IPO将以每股16至18美元的价格发行740万普通股，预计筹集1.25亿美元。
该公司的主要候选药物FLT180a是一款用于B型血友病的研究性基因疗法，其主要借助AAV基因载体将含有凝血因子IX基因递送到患者肝细胞中，促使机体产生凝血因子IX，从而达到治病效果。目前，针对FLT180a的1/2期临床试验(NCT03369444)正在英国招募B型血友病患者，截至2020年6月15日已有10名患者接受治疗。
▲ Freeline公司的管线图（图片来源：公司官网）
另外，Freeline公司还有一款处于临床前研究的AAV基因疗法FLT210，用于治疗A型血友病患者。过去，AAV载体用于A型血友病基因治疗的用途受限于凝血因子VIII的低效表达和大尺寸的凝血因子VIII基因容量过大问题。为了解决这个问题，Freeline开发了两个AAV-凝血因子VIII表达盒，其中含有一个小的合成肝特异性启动子以驱动密码子优化的凝血因子VIII变体的表达。目前该疗法处于临床前阶段，拟进行IND申报。
血友病主要分为 A 、B 两型。B型血友病是凝血因子IX(FIX)缺乏引起的凝血功能障碍，又称为Christmas病，约占血友病的15%～20%，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII(FVIII)缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍。
目前，血友病的治疗方法主要通过每周多次输血补充凝血因子，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、FIX浓缩物和重组FIX制品等，虽可一定程度控制病程，但仍有出血风险，也给患者带来许多副作用和很大的经济负担。因此，已经有很多基因治疗公司试图以一次性方式将编码FIX/FVIII基因的功能性拷贝转移至患者体内，使肝脏表达缺失的凝血因子，从而消除患者的出血风险，达到治疗益处。根据不完全统计，目前全球进展到临床阶段的、针对A型血友病的基因疗法有以下几种：推荐阅读：
根据不完全统计，目前全球进展到临床阶段的、针对B型血友病的基因疗法有以下几种：
目前针对血友病，全球还有大量研发中的疗法尚未进入临床阶段或准备进入临床阶段，借助腺相关病毒（AAV）载体在肝脏表达凝血因子的疗法还将继续在基因治疗领域掀起热潮，我们期待此类疗法早日上市，让患者一针痊愈，让基因治疗造福人类。
2020年8月22-23日于上海举办2020溶瘤病毒药物开发论坛（Oncolytic Virus Drug Development Forum 2020）。大会将围绕肿瘤治疗前沿技术及溶瘤病毒产品法规解读、 溶瘤病毒产业转化、溶瘤病毒项目经验分享，以及新型溶瘤病毒的发展及资本支持四个主题，专项技术深耕挖掘，为行业带来前所未有的深度技术交流及成功经验分享。1.https://www.nasdaq.com/articles/gene-therapy-biotech-freeline-therapeutics-sets-terms-for-%24125-million-us-ipo-2020-08-03