美国FDA授予传奇生物BCMA CAR-T优先审评资格，有望在今年获批上市丨医麦猛爆料

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2021年5月28日/医麦客新闻 eMedClub News/--传奇生物宣布，美国FDA已经接受了对其在研BCMA CAR-T细胞疗法 ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel)生物制剂许可申请（BLA）的优先审评，PDUFA日期已经确定为2021年11月29日。

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cilta-cel（Ciltacabtagene autoleucel；JNJ-68284528; LCAR-B38M）是一款在研的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，其携带两个靶向BCMA的抗体蛋白域，用于治疗成年人复发和/或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。这款CAR-T疗法由南京传奇生物和杨森（Janssen）公司合作开发，是首个获得FDA批准临床试验的中国自主研发的细胞疗法。

▲ cilta-cel结构示意图（图片来源：传奇生物公司官网）

2020年12月，传奇生物已经开始向美国FDA滚动提交cilta-cel的生物制剂许可证申请(BLA)，用于治疗多发性骨髓瘤。此外，cilta-cel还获得FDA授予的突破性疗法和孤儿药称号，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药和优先药物（PRIME）称号以及加速审评。同时，这款CAR-T疗法也是中国首个突破性治疗品种。

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传奇生物的首席执行官兼CFO 黄颖表示：“根据迄今为止报道的研究结果，Cilta-cel在高度预处理的多发性骨髓瘤患者的治疗中显示出了巨大的希望。今天优先审评的批准着该细胞疗法的又一个重要里程碑。我们期待着与Janssen的持续合作，以及与FDA的合作，将这种转化疗法带给需要新治疗方案的患者。”

Cilta-cel的监管提交是基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究的结果，研究共有97例患者接受了cilta-cel治疗，所有患者的CAR-T细胞均制备成功。研究结果显示出持续较高的总缓解率(ORR)，中位随访时间12.4个月时，ORR高达97%，而且随着时间的推移，患者的缓解程度进一步加深，67%的患者达到严格的完全缓解，26%有非常好的部分缓解（≥VGPR缓解率为93%）和4%的部分缓解。

参考资料：

1.https://www.businesswire.com/news/home/20210526006114/en

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