药明巨诺多发性骨髓瘤BCMA CAR-T获批临床，市场潜力强势扩张丨医麦猛爆料

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2021年9月29日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--近日，药明巨诺BCMA靶向自体CAR-T药物JWCAR-T获批临床，用于复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

这是药明巨诺的第2款CAR-T产品，此前，药明巨诺上市的是CD19 CAR-T瑞基奥仑赛（JWCAR029），用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤；瑞基奥仑赛是继复星凯特阿基仑赛（商品名：奕凯达）之后第二款获批上市的CAR-T疗法。除了以上两款CAR-T疗法外，药明巨诺管线中还有一款第二代CD19 CAR-T疗法Nex-G。由此可见CAR-T市场潜力巨大，期待后期药明巨诺在CAR-T细胞疗法的相关数据。

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探索治疗多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MM）是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。在这种疾病中，骨髓中克隆性浆细胞恶化且异常增生，恶性浆细胞可以取代体内正常的血细胞，导致贫血和无法控制的出血。它还会导致骨密度和强度问题，并通过降低身体的免疫反应导致感染风险增加。

近年来，尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂沙利度胺衍生物方面取得了很大的进展，但几乎所有患者最终仍会复发。因此该疾病的治疗仍亟待需要新的治疗方案。

CAR-T细胞免疫疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是目前肿瘤治疗领域最具颠覆潜力的新兴科技之一，相较于其他肿瘤治疗方法，如手术切除术、放化疗、小分子靶向药物、单抗药物以及造血干细胞移植等，具备更“精准”、更“灵活”、更“广谱”、更“持久”等多方面优势。

全球FDA批准的CAR-T药物中，只有今年3月上市的百时美施贵宝（BMS）/蓝鸟靶向BCMA的CAR-T细胞产品Abecma（idecabtagene vicleucel; ide-cel），用于治疗接受过四种以上前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）成年患者。

目前，在多发性骨髓瘤的治疗中，很多企业和科学家尝试从多种角度去治疗该疾病，比如抗体类药物、双靶点CAR-T细胞疗法、NK细胞疗法等药物在治疗。

2021年7月，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了抗CD38单克隆抗体Darzalex Faspro联合泊马度胺和地塞米松用于二线治疗成人多发性骨髓瘤患者。

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2021年7月，XNK Therapeutics宣布，其自体自然杀伤(NK)细胞治疗候选药物CellProtect的II期临床研究已纳入第一位患者，该药物与赛诺菲的抗CD38抗体Sarclisa (Isatuximab)联用，以治疗多发性骨髓瘤患者。

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2021年5月21日，亘喜生物科技集团，在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会及2021年欧洲血液学协会（EHA）大会期间发表关于GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的一项多中心、首次人体试验的最新临床研究结果。

GC012F是一款基于亘喜生物FasTCAR专利技术平台开发的BCMA/CD19双靶向自体CAR-T细胞疗法，具备“次日即可完成生产”的优势。

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持续拓展CAR-T治疗市场

近两年，随着国内外CAR-T上市，在全球范围内，越来越多的企业在CAR-T领域纷纷发力，CAR-T疗法的的临床试验数量也在幅度增加。

靶点决定适应症的方向，在适应症方面，CAR-T细胞免疫在治疗血液肿瘤方面显示出良好的靶向性、杀伤性和持久性。而在实体瘤方面的研发进展相对缓慢，原因很多，一方面是由于实体瘤和血液肿瘤本身特质存在很大的差异，高度差异性使得CAR-T疗法在实体瘤中的治疗难度增加。另一方面，实体瘤在肿瘤抗原中不仅在肿瘤组织中表达，在正常组织中也有表达，这就导致CAR-T识别力降低。

在临床在研的CAR-T项目设计靶点几十个。但是从靶点的研究热门情况来看，CAR-T细胞疗法临床试验研究主要集中在CD19、CD20、CD22、GPC3、BCMA等热门领域。

其中，在FDA批准的CAR-T疗法中，其中有四款均是靶向CD19的CAR-T细胞产品，分别为诺华的Kymriah、吉利德子公司Kite制药的Yescarta及Tecartus、BMS的CAR-T细胞产品Liso-cel，只有BMS的CAR-T细胞产品Abecma的靶点为BCMA，Abecma的获批是CAR-T细胞治疗的一个里程碑突破，标志着BCMA CAR-T的商业化赛道已经正式开启。

B细胞成熟抗原（BCMA）的重要特点在于它在MM细胞上高度表达，且不在其它正常组织中表达（除了浆细胞），因此BCMA成为众多公司和研究机构开发MM和其他血液系统恶性肿瘤免疫治疗策略的热门靶点。

在未来，随着更多靶点的发现和作用机制的明晰，以及相关临床试验的开展，CAR-T在实体瘤中的应用更具有广阔的发展前景。

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