因生产制造问题，FDA叫停一款CAR-T临床试验

近年来，在开发下一代CAR-T道路上出现的临床叫停意外屡见不鲜，其中不少是因为临床出现死亡案例或严重不良案例，但最近一家试图提交IND（新药临床申请）的公司连临床还没正式进入就卡在了生产制造环节上。

生产问题致使临床封存

7月10日，总部位于英国的Biotech公司Hemogenyx Pharmaceuticals宣布，该公司已经收到了来自FDA关于该公司以急性髓系白血病（AML）为适应症的HEMO-CAR-T IND的完整回复函，要求HEMO-CAR-T进行临床封存。

事实上，实施临床封存在FDA监管中并非是常见的现象，此次的完整回复函也阐述了其中原因——生产问题。

与之前再生元因为第三方罐装商的生产制造方面不合规不同，这次是Hemogenyx本身的工艺遭到了质疑。

回复函指出实施临床封存的原因与用于生产CAR-T细胞的慢病毒生产过程中发生的剪接有关。其中FDA特别标记了一种“剪接缺陷”。

事实上，慢病毒在下游生产工艺的一个重要考量确实是剪切力，因为慢病毒相当容易被剪切型损伤影响。

Hemogenyx方面则声称目前已经找到了剪接问题的根源，并提出了解决方法。

CMC问题或许未来会更多

近年来，CMC问题正在成为细胞基因疗法的重大制约，例如，此前从2021年预备上市的TILs疗法lifileucel因CMC问题一路从2021年拖延到了现在。可能随着未来更多更新的细胞基因疗法领域技术的引入，面对的问题可能更多。

参考来源：

https://hemogenyx.com/

转载自：佰傲谷BioValley

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