FDA批准首个体内基因编辑疗法开展Ⅲ期临床试验

|转载自公众号“细胞与基因治疗领域”

2023年10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已允许公司对其基于CRISPR的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性心肌病疗法NTLA-2001开展Ⅲ期临床试验。NTLA-2001为该公司的首发管线，也是全球首款体内CRISPR基因编辑疗法。

该疗法由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）创立的IntelliaTherapeutics和再生元公司合作开发。用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。通过脂质纳米颗粒（LNP）载体，将携带靶向致病基因TTR基因的sgRNA和优化的spCas9蛋白的mRNA序列，递送至肝脏。

早期临床数据显示，在6名接受治疗的患者中（3名患者接受0.1mg/kg剂量，3例患者接受0.3mg/kg剂量）。接受治疗28天后，两种不同剂量的患者血清中TTR蛋白水平分别平均下降52%和87%，且未观察到严重不良反应。

FDA批准NTLA-2001进入III期临床试验，这无疑是基因编辑领域的一项具有里程碑意义的监管行动。在全球范围内，FDA对于直接编辑患者体内DNA疗法的监管一直持谨慎态度，甚至比其他地区的监管机构更加严格。

E.N.D

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