样本量计算：成组设计的病例对照研究

1、问题与数据

某研究者拟进行一项病例对照研究，探讨吸烟与肺癌的关系。选择肺癌患者为病例组，选择非肺癌患者为对照组。预期比值比OR=2.0，对照组人群中的吸烟率约为20%，设α=0.05，β=0.10。拟定病例组和对照组采用相等样本量，请问如何估计病例组和对照组的样本量？

2、对问题的分析

研究者的设计为病例对照研究，并且病例组和对照组各为一组，因此该设计类型为成组设计的病例对照研究。病例对照研究中，我们把想要探讨的危险因素称为暴露。

要计算样本量，首先应当拟定检验水准α和检验效能1-β。一般情况下，我们默认选取α=0.05，β=0.10。此外，还需要根据既往文献或预试验的结果，给定两个参数：1）预期的OR值；2）对照组人群中（非肺癌患者）有暴露因素的研究对象（吸烟者）的比例。（关于OR值的意义，请戳“看了文中这么多例子，还怕分不清OR和RR？”）

如果我们关注的暴露因素有多个，则计算样本量的原则一般如下：1）以最想关注的那个暴露因素计算得到的样本量为准；2）计算所有的暴露因素应有的样本量，然后取最大值。

3、PASS软件计算样本量方法

1） 选择Proportions→Two Independent Proportions→Test (Inequality)→Test for Two Proportions[Odds Ratios]

2） Find (Solve for)中选择N1，Power (1-Beta)中选择0.9，Alpha (Significance Level)中选择0.05，N2 (Sample Size Group 2)中选择Use R，R (Sample Allocation Ratio)中选择1.0，OR1 (Odds Ratio|H1=O1/O2)中填入2.0，P2 (Control Group Proportion)中选择0.2。其它选择为默认选项后，点击RUN。

4、结果解读

PASS软件给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义和总结性描述。在样本量计算结果中我们需要关注以下两列：

1） Sample Size Grp 1 (N1)：病例组样本量。本研究的病例组需要230例研究对象。

2） Sample Size Grp 2 (N2)：对照组样本量。本研究的对照组需要230例研究对象。

5、撰写结论

本研究为成组设计的病例对照研究。病例组为肺癌患者，对照组为非肺癌患者，吸烟为主要观察的暴露因素。根据既往文献报道，对照组（非肺癌患者）人群中的吸烟率约为20%。预期OR=2.0，设α=0.05，β=0.10。利用PASS 11软件计算得到病例组和对照组的样本量N1=N2=230例。假定研究对象的无应答率为10%，则需样本量N1=N2=230÷0.9=256例。假定问卷合格率为90%，则共需样本量为N1=N2=256÷0.9=284例。

样本量计算包教包会精彩回顾：

医咖会微信：medieco-ykh

长按二维码关注我们吧

小伙伴们建了一个微信群~~~有临床研究设计或统计学方面的难题？快加小咖个人微信（xys2016ykf），拉你进群，和其他小伙伴们一起交流学习吧。

点击左下角“阅读原文”，查看医咖会既往推送的方法学文章。还可以到医咖会公众号下方的自定义菜单，点击“直接搜索”，查找你想了解的内容。