新兴生物技术和制药初创公司的5个数据管理最佳实践
本文节选自“5 Best Practices Of Data Management For Emerging Biotechs & Pharma Startups”，由于水平有限，详细内容，请参考原文。
无论雄心勃勃的、即将到来的制药初创公司和生物技术公司的目标是成为其领域的世界第一，还是通过战略性公司出售实现利润丰厚的退出，按照他们的意图开始，将为他们设想的未来做好准备。为了获得可靠的360 度产品和流程可见性，数据管理和基于数据的流程是关键。以下是正确执行此操作的五个实际步骤：
1. 向那些因难以处理的内容遗留问题而受阻的公司学习什么是不该做的。
通常情况下，对于任何有抱负的年轻公司来说，诱惑都是寻找更成熟的参与者来了解如何保存记录和掌握严格的监管，但在生命科学领域，大型玩家并不是数据管理方面的最佳模式。这些公司通常在有针对性的、以需求为导向的基础上引入技术系统，通常落后于趋势并受到一系列限制，包括当时可用的技术以及可以与当前孤立的遗留IT 资产一起使用的技术系统。
2. 从一开始就系统地管理您的数据。
许多年轻、雄心勃勃的制药/生物技术公司面临的第一个也是直接的挑战是，迄今为止，在科学上取得卓越成就一直是他们的主要关注点。他们获得的任何投资都将用于他们正在研究的一、两种化合物，并以尽可能最快和最有效的方式成功地将它们推向市场。在如此早期的阶段，他们可能不理解以结构化方式获取信息或投资于正式基础设施的必要性。
然而，即使在早期投资阶段或作为学术创业公司，创业团队无论如何都会生成和编译信息，无论是以实验室报告的形式还是其它一些记录或输出的形式。如果此活动是非结构化的（非正式的手动笔记、基于电子表格的阅读材料、Word文档），团队只会将问题存储起来以备后用。当他们最终准备好进入市场或与大型公司合作时，他们需要找到并整理所有这些信息，以证明准备就绪并为授权铺平道路。这就是他们将开始经历信息管理不善的第一个痛苦的地方。
更好的建议是从一开始就接受信息或数据管理的考虑和适当的技术，首先是任命一名首席技术官或信息/数据传播者，并将他们带到台面，进行最早的科学讨论。
关键是从第一天开始就采用基于数据的思维方式和纪律，了解所捕获的所有信息的价值和作用，并以一种使人们的生活更轻松、且帮助将产品以尽可能顺畅方式推向市场的策略进行维护。
在大型制药公司遵循的旧模式中，公司可能已经着手内部开发或采购特定的IT 系统，但实际上，目标应该是开发一种与公司所做的一切交织在一起的、基于数据的思维方式和战略。
尽管获取丰富的 CMC 数据不一定会加快产品审批速度，但养成以标准化、可访问和可组合的方式记录所有内容的习惯将使公司处于有利地位，以实现所有公司都需要实现的360 度透明度。（当然，CMC 记录反映了监管机构需要的大量可变信息。）同时，全面的临床数据可以支持产品的早期审查和批准 - 对于雄心勃勃的初创公司来说，这是一个正在开发重要新型高端疗法的“圣杯”。
传统上，大型制药公司将信息管理作为单个部门的保留 -例如质量、CMC 或安全 - 以支持有针对性的用例：最值得注意的是用于监管提交的上市许可持有人(MAH) 档案。每个孤岛中的数据流以通知单个摘要，并覆盖产品描述，从逻辑上讲，信息流应该是相反的方式。
即便如此，画面并不完整：信息应该从最早的研究阶段，从基于实验室的细胞水平的物质管理开始。以结构化的方式捕捉每一个洞察力将使团队能够在现在或未来的任何时候跟踪和报告他们所做工作的各个方面。
3. 采用基于架构的方法。
尽管个别软件供应商在让制药/生物技术公司更容易合并和管理数据方面发出正确的声音，但许多软件供应商都在推广从数据湖中提取的系统 -例如，动态生成档案。问题在于，这些平台通常无法充分考虑上下文/信息的用途。这是一个疏忽，年轻的初创公司可以通过更多地从架构角度来了解他们将如何捕获和使用数据，这反过来又表明需要从一开始就将他们的技术和数据战略与他们的科学抱负联系起来。
为了为数据驱动的流程奠定正确的基础，我们提倡这些公司采用基于架构的方法来捕获和管理信息，而不是试图找到最佳的软件应用程序来满足他们现在和未来的所有需求。这涉及采用数据标准并确保信息可以轻松导出和组合，而不会出现重叠或错误的风险。
4. 在制定数据标准方面发挥积极作用。
如今，年轻的初创公司在其新建项目中拥有的巨大优势之一是，他们可以利用在制定新的数据标准和数据交换机制方面所做的大量工作，并按照他们的意愿开始。最新的制药数据标准包括目前在欧盟实施的CDISC 和 ISO IDMP。
同样重要的是，有行业联盟正在积极开展工作，鼓励基于标准的数据交换，以加速安全地向患者提供产品的好处。与生物技术直接相关的最新和最令人兴奋的例子之一是Accumulus Synergy，它正在开发一个全球信息交换平台，以改变药物创新者和健康监管机构的互动方式，且使用已在标准化的方式。另一个是Pistoia Alliance，旨在促进生命科学合作并加速创新。
事实上，就其本质而言，高端产品比更成熟的制药产品线更复杂，这为雄心勃勃的初创公司在这些关于数据管理和交换未来的联盟和讨论论坛中发挥积极作用提供了一个令人信服的理由。
5. 朝着“活的档案”的愿景努力。
就“什么样的好”而言，最终目标应该是让年轻公司（实际上是所有制药公司）努力实现产品的实时、不断更新的记录，跟踪其从概念的演变。我们可能想将其视为“活的档案”。尽管这是目前的愿景，而不是当今实践中存在的东西，但牢记这一目标将有助于雄心勃勃的年轻初创企业避免投资于笨拙的监管体系（困扰大型制药公司的巨大行政管理费用），因此他们可以将更多的精力和时间放在他们的产品以及对患者的好处上。
显然，在生命科学信息管理方面不建议站在巨人的肩膀上 -除非是为了更好地了解传统系统所涉及的问题并避免重复它们。年轻、充满活力的初创公司拥有“白手起家的奢侈”，处于有利位置，可以利用新兴的最佳实践，并按照他们的意思开始：由标准化数据驱动。
原文：F.Stulp,D.van.Rijsbergen, 5 Best Practices Of Data Management For Emerging Biotechs & Pharma Startups. BioProcess Online, 2022.
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